Resumen gr\u00e1fico. Cr\u00e9dito: Revista de Medicina de Nueva Inglaterra (2022). DOI: 10.1056\/NEJMoa2113708 <\/p>\n
Un equipo internacional de investigadores encontr\u00f3 m\u00e1s evidencia de que una nueva terapia g\u00e9nica podr\u00eda ayudar a algunas personas con hemofilia A. En su art\u00edculo publicado en el New England Journal of Medicine, el grupo describe las caracter\u00edsticas de la cl\u00ednica ensayo y proporciona datos sobre la eficacia de la terapia. Courtney Thornburg, del Centro de Tratamiento de Hemofilia y Trombosis, Rady Children’s Hospital San Diego, ha publicado un art\u00edculo editorial en la misma edici\u00f3n de la revista que describe la historia del desarrollo de la terapia g\u00e9nica para la hemofilia A y el trabajo realizado por el equipo en este nuevo esfuerzo. <\/p>\n
La hemofilia A es una enfermedad gen\u00e9tica que afecta la producci\u00f3n de una prote\u00edna llamada factor VIII. Quienes padecen la enfermedad experimentan problemas de coagulaci\u00f3n de la sangre. Por lo general, afecta a los pacientes masculinos porque involucra problemas con un cromosoma X. La hemofilia A se clasifica en tres categor\u00edas: leve, moderada y grave. En este nuevo esfuerzo, los investigadores probaron un tratamiento para pacientes hemof\u00edlicos masculinos con s\u00edntomas severos.<\/p>\n
Actualmente, los pacientes con hemofilia A son tratados con infusiones de factor VIII y, si bien es efectivo para permitirles a los pacientes vivir una vida normal, vidas, el tratamiento se considera oneroso y costoso. Por esa raz\u00f3n, los investigadores han estado estudiando la terapia g\u00e9nica. La terapia g\u00e9nica para la hemofilia se ha buscado durante m\u00e1s de 20 a\u00f1os, pero el factor VIII presenta m\u00e1s desaf\u00edos que el factor IX (asociado con la hemofilia B). Esta terapia g\u00e9nica, como la mayor\u00eda de las de su tipo, implica inyectar un virus adenoasociado en un paciente, inicia la transferencia de genes, corrigiendo as\u00ed el problema de ra\u00edz.<\/p>\n
En el ensayo cl\u00ednico, a 132 hombres con hemofilia A que por lo dem\u00e1s estaban sanos se les administr\u00f3 una infusi\u00f3n \u00fanica de valoctocog\u00e9n roxaparvovec y se los control\u00f3 durante poco m\u00e1s de un a\u00f1o. Los investigadores encontraron que casi todos los pacientes vieron alg\u00fan aumento en los niveles de factor VIII, pero no por igual. Despu\u00e9s de un a\u00f1o, el 88% de ellos ten\u00edan niveles lo suficientemente altos como para clasificarlos como leves o sin forma de la enfermedad. Desafortunadamente, tambi\u00e9n hubo una amplia variedad de efectos secundarios experimentados por todos los pacientes. Lo m\u00e1s preocupante fueron los niveles elevados de enzimas hep\u00e1ticas que sugieren inflamaci\u00f3n, lo que posiblemente provoque da\u00f1os en el h\u00edgado. Adem\u00e1s, los niveles de factor VIII se estabilizaron despu\u00e9s de un a\u00f1o y comenzaron a caer en el segundo. Todav\u00eda no se sabe cu\u00e1nto caer\u00e1n en los pr\u00f3ximos a\u00f1os. <\/p>\n
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Determinaci\u00f3n de la dosis m\u00ednimamente eficaz para la terapia g\u00e9nica en la hemofilia A M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Margareth C. Ozelo et al, Valoctocogene Roxaparvovec Terapia g\u00e9nica para la hemofilia A, New England Journal of Medicine (2022). DOI: 10.1056\/NEJMoa2113708<\/p>\n Courtney D. Thornburg, Prepare el camino para la terapia g\u00e9nica de la hemofilia A, New England Journal of Medicine (2022). DOI: 10.1056\/NEJMe2200878 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Resumen gr\u00e1fico. Cr\u00e9dito: Revista de Medicina de Nueva Inglaterra (2022). DOI: 10.1056\/NEJMoa2113708 Un equipo internacional de investigadores encontr\u00f3 m\u00e1s evidencia de que una nueva terapia g\u00e9nica podr\u00eda ayudar a algunas personas con hemofilia A. En su art\u00edculo publicado en el New England Journal of Medicine, el grupo describe las caracter\u00edsticas de la cl\u00ednica ensayo y … Continuar leyendo \u00abLa terapia g\u00e9nica para la hemofilia A se muestra prometedora en un ensayo cl\u00ednico de fase 3\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-10305","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10305","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10305"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10305\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10305"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10305"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10305"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}