Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain <\/p>\n
Un primer tratamiento mundial para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ), desarrollado por cient\u00edficos del Consejo de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica (MRC) Prion Unit en UCL, ha mostrado resultados iniciales \u00abmuy alentadores\u00bb despu\u00e9s de su uso en seis pacientes en University College London Hospitals (UCLH) NHS Foundation Trust. <\/p>\n
CJD es una enfermedad rara pero devastadora que causa da\u00f1o cerebral y para la cual actualmente no existe un tratamiento autorizado. Siempre es fatal y, lamentablemente, la mayor\u00eda de los pacientes mueren a los pocos meses del diagn\u00f3stico.<\/p>\n
Los investigadores de la Unidad de priones MRC en UCL han desarrollado un anticuerpo monoclonal, llamado PRN100, que se administr\u00f3 a seis pacientes de UCLH con CJD entre Octubre de 2018 y julio de 2019.<\/p>\n
Los resultados, publicados en Lancet Neurology, muestran que el tratamiento es seguro y puede acceder al cerebro. En tres pacientes, la progresi\u00f3n de la enfermedad pareci\u00f3 estabilizarse cuando los niveles de dosificaci\u00f3n estaban dentro del rango objetivo.<\/p>\n
Dada la peque\u00f1a cantidad de pacientes tratados, los investigadores dicen que los hallazgos deben considerarse preliminares y que se necesitan m\u00e1s estudios para obtener resultados m\u00e1s completos. conclusiones.<\/p>\n
Ninguno de los seis pacientes experiment\u00f3 efectos secundarios mientras recib\u00eda el tratamiento, pero lamentablemente todos fallecieron como resultado de su condici\u00f3n.<\/p>\n
Profesor John Collinge, Director de la Unidad de Priones MRC en El neur\u00f3logo consultor de UCL y UCLH, que dirigi\u00f3 el desarrollo del tratamiento PRN100, dijo: \u00abLos medicamentos utilizados para tratar otras enfermedades se han probado experimentalmente en el tratamiento de la ECJ en el pasado, pero ninguno ha tenido un impacto en la progresi\u00f3n de la enfermedad o la mortalidad\u00bb.<\/p>\n
\u00abEsta es la primera vez en el mundo que se utiliza en humanos un f\u00e1rmaco dise\u00f1ado espec\u00edficamente para tratar la ECJ y los resultados son muy alentadores.<\/p>\n
\u00abAunque el n\u00famero de pacientes que tratamos era demasiado peque\u00f1o para determinar si la droga alter\u00f3 el curso de la enfermedad, sin embargo, este es un importante paso adelante en la lucha contra las infecciones pri\u00f3nicas.<\/p>\n
\u00abHa sido un gran desaf\u00edo alcanzar este hito y todav\u00eda tenemos un largo camino por recorrer, pero hemos aprendido mucho y estos resultados ahora justifican el desarrollo de un ensayo cl\u00ednico formal en un mayor n\u00famero de pacientes\u00bb.<\/p>\n
Mirando m\u00e1s hacia el futuro, el profesor Collinge agreg\u00f3: \u00abEsperamos que el medicamento tambi\u00e9n tenga el potencial de prevenir la aparici\u00f3n de s\u00edntomas en personas con riesgo de enfermedad por priones debido a mutaciones gen\u00e9ticas o exposici\u00f3n accidental a priones y puede contribuir al desarrollo de terapias para demencias m\u00e1s comunes, como la enfermedad de Alzheimer\u00bb. <\/p>\n
En un comentario publicado junto con los resultados en The Lancet Neurology, la profesora Inga Zerr, del Departamento de Neurolog\u00eda de la Universidad Georg-August de Gottingen, Alemania, tambi\u00e9n solicit\u00f3 m\u00e1s estudios en esta \u00e1rea.<\/p>\n
\u00abEstos resultados son muy alentadores y esperados desde hace mucho tiempo, pero , a la luz de las limitaciones, tales como Debido al peque\u00f1o n\u00famero de pacientes incluidos y al uso de controles hist\u00f3ricos, estos resultados deben considerarse preliminares\u00bb, dijo.<\/p>\n
UCLH proporcion\u00f3 el f\u00e1rmaco PRN100 a pacientes bajo una exenci\u00f3n \u00abEspecial\u00bb, en lugar de una cl\u00ednica regulada. prueba. Una exenci\u00f3n \u00abEspeciales\u00bb permite que un profesional de la salud trate a un paciente individual con un medicamento sin licencia cuando sus necesidades cl\u00ednicas especiales no pueden ser satisfechas por un producto con licencia en el mercado.<\/p>\n
Tres de los seis pacientes pudieron dar su consentimiento a recibir ellos mismos el anticuerpo PRN100. Los otros tres no ten\u00edan la capacidad de consentir, por lo que con el apoyo de sus familias, UCLH busc\u00f3 la opini\u00f3n de un juez en el Tribunal de Protecci\u00f3n para poder proceder.<\/p>\n
UCLH cre\u00f3 un grupo de supervisi\u00f3n, independiente de la Unidad de priones MRC en UCL y los m\u00e9dicos tratantes, para considerar los numerosos y complejos problemas cl\u00ednicos, de seguridad, legales y \u00e9ticos que surgen del uso potencial de este tratamiento sin licencia. El grupo estuvo compuesto por expertos l\u00edderes en el mundo de una variedad de disciplinas y se reuni\u00f3 regularmente con abogados y defensores de pacientes de la Campa\u00f1a Cure CJD.<\/p>\n
Profesor Bryan Williams, director del Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n en Salud (NIHR) UCLH Biomedical Research Center (BRC), dijo: \u00abUCLH es una instituci\u00f3n de salud audaz que, junto con su socio acad\u00e9mico UCL, siempre busca ampliar las fronteras de la medicina y la ciencia para ofrecer tratamientos innovadores a los pacientes\u00bb.<\/p>\n
\u00bb La enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (CJD) es una enfermedad rara y cruel que destruye r\u00e1pidamente el cerebro y para la que actualmente no existe cura ni tratamiento autorizado. Era extremadamente importante para nosotros encontrar un camino a trav\u00e9s de los muchos desaf\u00edos que surgen del uso potencial de este novedoso tratamiento para ofrecerlo a un peque\u00f1o grupo de pacientes.<\/p>\n
\u00abNos sentimos alentados por estos resultados que demostrar que el tratamiento es seguro y que hay alguna se\u00f1al de beneficio. La esperanza es que esto pueda allanar el camino para nuevos tratamientos para otras enfermedades neurodegenerativas\u00bb. <\/p>\n
Historia de un paciente<\/p>\n
Carole Kiralyfi fue una de los seis pacientes que recibieron el anticuerpo PRN100.<\/p>\n
Su esposo, Laszlo, dijo que una ca\u00edda durante un partido de tenis en enero de 2019 fue una de las primeras se\u00f1ales de que algo no andaba bien con Carole, que en ese momento ten\u00eda 70 a\u00f1os. Luego, su visi\u00f3n comenz\u00f3 a deteriorarse y ten\u00eda dificultades para realizar las tareas cotidianas.<\/p>\n
Cuando a Carole le diagnosticaron ECJ espor\u00e1dica en marzo de 2019, Laszlo dijo que toda la familia estaba \u00ababsolutamente devastada\u00bb.<\/p>\n
\u00abFue tan impactante, todo sucedi\u00f3 tan r\u00e1pido. Carole siempre hab\u00eda sido tan saludable y activa. Siempre pens\u00e9 que me sobrevivir\u00eda\u00bb.<\/p>\n
Con el apoyo de Laszlo, Carole decidi\u00f3 recibir el medicamento PRN100 despu\u00e9s de haber estado completamente evaluados por neur\u00f3logos en la Cl\u00ednica Nacional de Priones de UCLH.<\/p>\n
\u00abCarole acept\u00f3 su diagn\u00f3stico mucho mejor que nosotros (su familia) ella no ten\u00eda miedo. El medicamento era nuestra \u00fanica opci\u00f3n, as\u00ed que decidimos seguir adelante\u00bb. .\u00bb<\/p>\n
Lamentablemente, Carole muri\u00f3 a causa de su afecci\u00f3n en abril de 2019 antes de que se alcanzara el nivel objetivo de PRN100, pero Laszlo se consuela con el hecho de que pudo haber contribuido al desarrollo de un posible tratamiento en el futuro.<\/p>\n
\u00abObviamente, desear\u00eda que hubiera un tratamiento para Carole, pero si somos un paso cl M\u00e1s que lograrlo ahora, significa que su muerte no fue en vano.<\/p>\n
\u00abEl equipo que la cuid\u00f3 fue tan cari\u00f1oso y compasivo que han dedicado sus vidas a encontrar una cura para esta terrible enfermedad, as\u00ed que quiero esta para ellos tambi\u00e9n.<\/p>\n
\u00abLa ECJ puede ser rara, pero es devastadora y por eso es tan importante que se realicen m\u00e1s investigaciones en esta \u00e1rea\u00bb.<\/p>\n
Rindiendo homenaje a su esposa de 28 a\u00f1os, Laszlo, quien ahora tiene 74, agreg\u00f3: \u201cEra una persona extraordinaria con un gran coraz\u00f3n; una esposa maravillosa y una madre fant\u00e1stica. Era muy popular y ten\u00eda muchos amigos. Cuando entraba en una habitaci\u00f3n, se iluminaba y cuando sal\u00eda, la luz permanec\u00eda. Permanecer\u00e1 para siempre en nuestros corazones\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Nuevas pautas para la endometriosis establecidas para ayudar a millones de mujeres con enfermedades cr\u00f3nicas M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Terapia con anticuerpos monoclonales de prote\u00edna pri\u00f3nica (PRN100) para Enfermedad de CreutzfeldtJakob: evaluaci\u00f3n de un programa de tratamiento pionero en humanos, Lancet Neurology (2022). 10.1016\/S1474-4422(22)00082-5<\/p>\n Inga Zerr, Investigaci\u00f3n de nuevos tratamientos para la enfermedad de CreutzfeldtJakob, The Lancet Neurolog\u00eda (2022). DOI: 10.1016\/S1474-4422(22)00083-7 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Lancet Neurology <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain Un primer tratamiento mundial para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ), desarrollado por cient\u00edficos del Consejo de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica (MRC) Prion Unit en UCL, ha mostrado resultados iniciales \u00abmuy alentadores\u00bb despu\u00e9s de su uso en seis pacientes en University College London Hospitals (UCLH) NHS Foundation Trust. CJD es una enfermedad rara pero … Continuar leyendo \u00abEl primer tratamiento mundial para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob muestra resultados preliminares prometedores\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-10464","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10464","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10464"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10464\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10464"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10464"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10464"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}