Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de paciente fallecido por distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Un ensayo cl\u00ednico en UC Davis Health y otros seis sitios mostr\u00f3 que una terapia celular es prometedora para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en etapa tard\u00eda, un trastorno gen\u00e9tico raro que causa p\u00e9rdida muscular y problemas f\u00edsicos. deficiencias en los j\u00f3venes. <\/p>\n
La terapia parece ser segura y eficaz para detener el deterioro de las funciones card\u00edacas y de las extremidades superiores. Es el primer tratamiento que conduce a mejoras funcionales significativas en los casos m\u00e1s graves de pacientes con DMD.<\/p>\n
\u00abHOPE-2 es el primer ensayo cl\u00ednico que prueba la terapia celular sist\u00e9mica en la DMD\u00bb, dijo Craig McDonald, el investigador principal nacional del ensayo y autor principal del estudio. McDonald es profesor y presidente de medicina f\u00edsica y rehabilitaci\u00f3n y profesor de pediatr\u00eda en UC Davis Health. \u00abEl ensayo produjo una estabilizaci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa y sin precedentes del deterioro del m\u00fasculo esquel\u00e9tico que afecta a los brazos y el deterioro de la estructura y funci\u00f3n del coraz\u00f3n en pacientes con DMD no ambulatorios\u00bb.<\/p>\n
Los hallazgos del ensayo se publicaron hoy en The Lancet. <\/p>\n
Terapia celular para la degeneraci\u00f3n muscular<\/p>\n
En el ensayo cl\u00ednico de Fase II, los investigadores utilizaron c\u00e9lulas alog\u00e9nicas derivadas de cardiosfera (CDC) CAP-1002 de Capricor Therapeutics obtenidas de m\u00fasculos card\u00edacos humanos. Estas c\u00e9lulas pueden reducir la inflamaci\u00f3n muscular y mejorar la regeneraci\u00f3n celular.<\/p>\n
\u00abEl mecanismo principal de la terapia CAP-1002 es ayudar a reducir los problemas graves de inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica de la enfermedad, disminuir la fibrosis y mejorar la regeneraci\u00f3n muscular y, por lo tanto, mantener o mejorar la funci\u00f3n cr\u00edtica del m\u00fasculo esquel\u00e9tico y del coraz\u00f3n\u00bb, dijo McDonald.<\/p>\n
El ensayo examin\u00f3 la eficacia y la seguridad a largo plazo de las infusiones intravenosas repetidas de CAP-1002 para el tratamiento de la DMD en etapa avanzada. Inscribi\u00f3 a 20 pacientes con DMD en siete centros de EE. UU. Los participantes ten\u00edan al menos 10 a\u00f1os y debilidad moderada en brazos y manos. Fueron asignados al azar para recibir CAP-1002 o un placebo cada tres meses durante un a\u00f1o, con un total de cuatro infusiones.<\/p>\n
Mejoras significativas en las funciones del brazo, la mano y el coraz\u00f3n<\/p>\n
El equipo evalu\u00f3 la funci\u00f3n de las extremidades superiores mediante la funci\u00f3n motora Performance of Upper Limb (PUL) para la DMD, la funci\u00f3n card\u00edaca mediante im\u00e1genes de resonancia magn\u00e9tica (IRM) card\u00edacas, medidas de espirometr\u00eda de la funci\u00f3n respiratoria y biomarcadores circulantes.<\/p>\n
La los investigadores evaluaron el PUL de los participantes en su primera infusi\u00f3n y despu\u00e9s de un a\u00f1o. Midieron el cambio en las puntuaciones PUL de nivel medio\/codo entre estas dos lecturas. El estudio encontr\u00f3 un cambio favorable significativo en los participantes que recibieron CAP-1002, en comparaci\u00f3n con los que recibieron el placebo. Hubo mucho menos deterioro de la funci\u00f3n de los m\u00fasculos de las extremidades superiores en el grupo tratado con c\u00e9lulas.<\/p>\n
La resonancia magn\u00e9tica card\u00edaca tambi\u00e9n mostr\u00f3 que la estructura y funci\u00f3n del coraz\u00f3n parec\u00edan mejorar en los participantes que recibieron CAP-1002.<\/p>\n
\u00abAqu\u00ed mostramos la promesa de la terapia celular en la prevenci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad card\u00edaca en una enfermedad gen\u00e9tica rara, pero hay buenas razones para creer que tal terapia alg\u00fan d\u00eda tambi\u00e9n se puede usar para formas m\u00e1s comunes de insuficiencia card\u00edaca\u00bb. dijo el coautor Eduardo Marbn, un investigador corazon pionero que fue el primero en descubrir que los CDC podrian ser utiles en el tratamiento de la DMD. Es Profesor Distinguido de la Fundaci\u00f3n de la Familia Mark Siegel y director ejecutivo del Instituto del Coraz\u00f3n Smidt del Centro M\u00e9dico Cedars-Sinai en Los \u00c1ngeles.<\/p>\n
Avanzando<\/p>\n
McDonald y colaboradores en otros centros en los Estados Unidos est\u00e1n lanzando un ensayo cl\u00ednico de Fase III, HOPE-3. El objetivo de este estudio es confirmar la eficacia de CAP-1002 en una cohorte m\u00e1s grande de pacientes.<\/p>\n
\u00abLa FDA ha se\u00f1alado que un estudio de fase III m\u00e1s grande ser\u00eda el siguiente paso para obtener la aprobaci\u00f3n del f\u00e1rmaco. necesidad de confirmar la durabilidad terap\u00e9utica y la seguridad de CAP-1002 m\u00e1s all\u00e1 de los 12 meses para el tratamiento de la degeneraci\u00f3n muscular en el coraz\u00f3n y el esqueleto\u00bb, dijo McDonald.<\/p>\n
Qu\u00e9 es la distrofia muscular de Duchenne<\/p>\n
DMD es un trastorno que afecta aproximadamente a 1 de cada 5000 personas, en su mayor\u00eda ni\u00f1os. Por lo general, se hace evidente en la primera infancia, causando debilidad progresiva e inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica de los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos y respiratorios y retrasa hitos como sentarse y caminar. Los pacientes con DMD generalmente pierden la capacidad de caminar en la adolescencia y desarrollan complicaciones card\u00edacas y pulmonares a medida que envejecen.<\/p>\n
Los tratamientos para la DMD son limitados y no existe una cura conocida. Las terapias actuales que se enfocan en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos no son tan efectivas en el tratamiento del m\u00fasculo card\u00edaco debilitado por la DMD. Una terapia que estabilice o revierta el deterioro del coraz\u00f3n, al mismo tiempo que mejora la funci\u00f3n de las extremidades superiores, ser\u00eda \u00fanica en su capacidad para abordar la enorme carga de enfermedad que se observa en los pacientes con DMD avanzada.<\/p>\n
\u00abEsta terapia basada en c\u00e9lulas es innovadora en que aborda las necesidades cr\u00edticas de los pacientes con la carga de enfermedad m\u00e1s grave y estabiliza la funci\u00f3n de las extremidades superiores y del coraz\u00f3n. Las terapias que abordan las \u00faltimas etapas de la enfermedad pueden tener un impacto tremendo en la calidad de vida de los ni\u00f1os y hombres j\u00f3venes con DMD y disminuir la carga del cuidado de sus familias\u00bb, dijo McDonald. <\/p>\n
El equipo colabor\u00f3 con investigadores y personal de la Cl\u00ednica de C\u00e9lulas Madre Alfa de UC Davis, financiada por el Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). El estudio HOPE-2 fue el primer ensayo terap\u00e9utico celular de la cl\u00ednica.<\/p>\n
\u00abTrabajamos con Alpha Stem Cell Clinic y nos beneficiamos de la infraestructura estelar del Laboratorio de Investigaci\u00f3n Neuromuscular del Departamento de Medicina F\u00edsica y Rehabilitaci\u00f3n de UC Davis y el Centro de Ciencias Cl\u00ednicas y Traslacionales (CTSC). Creo que este es un gran testimonio del liderazgo de UC Davis Health en los ensayos terap\u00e9uticos con c\u00e9lulas madre y la medicina cl\u00ednica traslacional\u00bb, dijo McDonald. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La terapia celular mejora la funci\u00f3n card\u00edaca y la fuerza de las extremidades superiores en la distrofia muscular de Duchenne M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Terapia celular intravenosa repetida derivada de la cardiosfera en la etapa tard\u00eda de la distrofia muscular de Duchenne (HOPE-2 ): un ensayo de fase 2 multic\u00e9ntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, The Lancet, 2022. www.thelancet.com\/journals\/lan … (22)00012-5\/texto completo Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> The Lancet <\/p>\n Proporcionado por UC Davis Cita<\/strong>: La terapia celular mejora los signos y s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne (2022, 10 de marzo) recuperado el 29 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2022-03-cell-therapy-symptoms-duchenne-muscular.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de paciente fallecido por distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico Un ensayo cl\u00ednico en UC Davis Health y otros seis sitios mostr\u00f3 que una terapia celular es prometedora para los pacientes con distrofia … Continuar leyendo \u00abTerapia celular mejora signos y s\u00edntomas de distrofia muscular de Duchenne\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-10777","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10777","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=10777"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/10777\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=10777"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=10777"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=10777"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}