Una terapia g\u00e9nica experimental para la distrofia muscular de Duchenne se muestra promisoria, sugiere un peque\u00f1o estudio. <\/p>\n
La forma grave de distrofia muscular, que afecta aproximadamente a uno de cada 3500 hombres nacidos cada a\u00f1o en los Estados Unidos, hace que los m\u00fasculos se debiliten progresivamente y pierdan la capacidad de regenerarse despu\u00e9s de una lesi\u00f3n.<\/p>\n
El tejido muscular finalmente se reemplaza por grasa y col\u00e1geno. Muchos ni\u00f1os con la enfermedad requieren una silla de ruedas cuando son adolescentes, y su coraz\u00f3n y pulmones se ven afectados a medida que avanza.<\/p>\n
La distrofia muscular de Duchenne es causada por una mutaci\u00f3n en el gen de la distrofina, una prote\u00edna esencial para el crecimiento muscular. y salud. La terapia experimental administra una forma del gen de la distrofina directamente a los m\u00fasculos.<\/p>\n
Este estudio, realizado por un equipo de la Universidad de Florida (UF) en Gainesville, incluy\u00f3 a seis ni\u00f1os, de 4 a 7 a\u00f1os, con Duchenne distrofia muscular. Tres recibieron la terapia g\u00e9nica y tres recibieron el tratamiento est\u00e1ndar.<\/p>\n
Los ni\u00f1os del grupo de terapia g\u00e9nica ten\u00edan una menor infiltraci\u00f3n de grasa en los m\u00fasculos que los que recibieron el tratamiento est\u00e1ndar, seg\u00fan el informe publicado en l\u00ednea recientemente en JAMA Network Open. <\/p>\n
\u00abVer que las fracciones de grasa muscular de los ni\u00f1os permanecen tan bajas durante el per\u00edodo de estudio es realmente emocionante\u00bb, dijo la autora principal Rebecca Willcocks, profesora asistente de investigaci\u00f3n en el departamento de fisioterapia de la universidad.<\/p>\n
Se necesitan m\u00e1s estudios, pero los resultados de este peque\u00f1o estudio son alentadores, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n
Un estudio publicado el a\u00f1o pasado en JAMA Neurology encontr\u00f3 que cuatro ni\u00f1os con Duchenne que recibieron la terapia g\u00e9nica tuvieron mejoras en funci\u00f3n f\u00edsica durante un a\u00f1o.<\/p>\n
\u00abLos resultados del ensayo cl\u00ednico original mostraron que estos ni\u00f1os mejoraron funcionalmente, pero debido a que los ni\u00f1os son tan peque\u00f1os, es dif\u00edcil saber qu\u00e9 parte de las mejoras en la funci\u00f3n motora se debe al gen tratamiento de terapia y cu\u00e1nto se deben al crecimiento y la maduraci\u00f3n normales\u00bb, dijo Willcocks en un comunicado de prensa de la universidad.<\/p>\n
Ella y sus colegas fueron pioneros en el uso de nuevas mediciones en im\u00e1genes conocidas como biomarcadores de IRM para evaluar los cambios musculares en los ni\u00f1os.<\/p>\n
La autora principal, Krista Vandenborne, dijo que el estudio proporciona evidencia de apoyo para la terapia g\u00e9nica en la distrofia muscular de Duchenne y el valor de usar biomarcadores de resonancia magn\u00e9tica para evaluar terapias. <\/p>\n
Vandenborne dirige el departamento de fisioterapia de la Facultad de Salud P\u00fablica y Profesiones de la Salud de la UF. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Preguntas y respuestas: comprensi\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> El Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano de EE. UU. tiene m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n FUENTE: Universidad de Florida, comunicado de prensa, 20 de enero de 2021 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> JAMA Network Open , Archives of Neurology <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Una terapia g\u00e9nica experimental para la distrofia muscular de Duchenne se muestra promisoria, sugiere un peque\u00f1o estudio. La forma grave de distrofia muscular, que afecta aproximadamente a uno de cada 3500 hombres nacidos cada a\u00f1o en los Estados Unidos, hace que los m\u00fasculos se debiliten progresivamente y pierdan la capacidad de regenerarse despu\u00e9s de una … Continuar leyendo \u00abPromesa temprana para la terapia contra la distrofia muscular de Duchenne\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-12380","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12380","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=12380"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12380\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=12380"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=12380"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=12380"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}