Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
El estudio de una enfermedad es inherentemente desafiante cuando los pacientes son pocos y distantes entre s\u00ed, pero los m\u00e9dicos de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania han informado de un nuevo enfoque \u00abimpulsado por el paciente\u00bb que puede ayudar a revolucionar el estudio de las enfermedades raras. <\/p>\n
Los investigadores de Penn Medicine, en un art\u00edculo publicado en Cell Reports Medicine, describieron un nuevo tipo de registro de pacientes que desarrollaron recientemente para la enfermedad de Castleman, un trastorno raro que involucra s\u00edntomas similares a los de la gripe, ganglios linf\u00e1ticos agrandados y, a veces, \u00f3rganos vitales que ponen en peligro la vida. disfunci\u00f3n.<\/p>\n
El registro, llamado ACCELERATE, incluye un enfoque en el que los pacientes con la enfermedad de Castleman pueden inscribirse directamente. Los investigadores encontraron que este enfoque impulsado por el paciente impuls\u00f3 en gran medida la inscripci\u00f3n y la disponibilidad general de datos, en comparaci\u00f3n con el enfoque tradicional en el que los m\u00e9dicos en algunos sitios designados pueden inscribir a sus pacientes. Otro componente innovador es que el equipo del estudio solicita y extrae datos de la historia cl\u00ednica completa de cada paciente que se inscribe en lugar de depender de m\u00e9dicos o pacientes para ingresar datos, lo que aumenta significativamente la cantidad de datos incluidos.<\/p>\n
\u00abOne Una de las mayores barreras para el progreso de las enfermedades raras es la falta de datos centralizados de alta calidad\u00bb, dijo el autor principal del estudio, David Fajgenbaum, MD, profesor asistente de Medicina Traslacional y Gen\u00e9tica Humana en la Facultad de Medicina Perelman, quien dirige el Centro de Cytokine Storm Treatment & Laboratory (CSTL) y es un paciente con la enfermedad de Castleman. \u00abEl uso de este nuevo dise\u00f1o de estudio impulsado por pacientes para centralizar datos de alta calidad a trav\u00e9s de ACCELERATE ha sido transformador para el seguimiento de la enfermedad de Castleman y la inscripci\u00f3n en ensayos cl\u00ednicos y puede servir como modelo para la investigaci\u00f3n de miles de otras enfermedades raras que no tienen terapias aprobadas\u00bb. <\/p>\n
Enfermedades raras que en los Estados Unidos se definen como que afectan a menos de 200.000 personas colectivamente afectan a casi el cinco por ciento de la poblaci\u00f3n humana. Sin embargo, en la mayor\u00eda de los casos atraen poca atenci\u00f3n de los investigadores debido a las dificultades que implica inscribir suficientes pacientes y recopilar muestras cl\u00ednicas asociadas y otros datos relevantes. Debido a la escasez de investigaci\u00f3n, solo un peque\u00f1o porcentaje de las enfermedades clasificadas como enfermedades raras tienen tratamientos espec\u00edficos aprobados.<\/p>\n
La investigaci\u00f3n sobre la enfermedad de Castleman, que se diagnostica solo en varios miles de personas cada a\u00f1o en los EE. sido obstaculizado por los mismos factores. Aunque un anticuerpo monoclonal llamado siltuximab est\u00e1 aprobado para tratar algunas formas de la enfermedad de Castleman, no se administra a todos los pacientes que probablemente se beneficien y es efectivo solo en una parte de los pacientes.<\/p>\n
Tras su aprobaci\u00f3n de siltuximab, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2016 orden\u00f3 al fabricante del tratamiento, Janssen Pharmaceuticals, que estableciera un registro de pacientes para la enfermedad de Castleman. El departamento de investigaci\u00f3n y desarrollo de la compa\u00f1\u00eda se asoci\u00f3 con Fajgenbaum y Penn Medicine para establecer ACCELERATE, que incluye un brazo tradicional dirigido por un m\u00e9dico, pero agrega un brazo en l\u00ednea impulsado por el paciente.<\/p>\n
El brazo dirigido por un m\u00e9dico estuvo a cargo de nueve centros m\u00e9dicos en seis pa\u00edses europeos. Los m\u00e9dicos participantes inscribieron a sus pacientes con enfermedad de Castleman que dieron su consentimiento y dispusieron que los datos cl\u00ednicos y las muestras de tejido de los pacientes se agregaran a una base de datos\/dep\u00f3sito central. Por el contrario, el brazo impulsado por pacientes us\u00f3 un sitio web y las redes sociales para atraer a posibles pacientes participantes. El equipo de registro luego se comunic\u00f3 con los m\u00e9dicos de estos pacientes para verificar que cumplieran con los criterios del registro y, de ser as\u00ed, para obtener datos cl\u00ednicos y muestras.<\/p>\n
El brazo impulsado por el paciente result\u00f3 en la inscripci\u00f3n de m\u00e1s de 250 pacientes a fines de 2019, en comparaci\u00f3n con menos de 100 en el brazo dirigido por m\u00e9dicos. El equipo del registro tambi\u00e9n pudo recopilar una mediana de 683 elementos de datos cl\u00ednicos, de laboratorio y de im\u00e1genes por paciente en el grupo impulsado por el paciente, en comparaci\u00f3n con una mediana de solo 37 en el grupo dirigido por el m\u00e9dico. Gracias a la adici\u00f3n del brazo impulsado por el paciente, el registro pudo alcanzar su objetivo de inscripci\u00f3n de cinco a\u00f1os en dos a\u00f1os.<\/p>\n
\u00abM\u00e1s all\u00e1 del valor directo de estos datos cl\u00ednicos, tambi\u00e9n hemos utilizado estos datos y muestras de tejido en muchos otros estudios que han llevado a mejorar las pautas de tratamiento, as\u00ed como a nuevos conocimientos sobre la biolog\u00eda de la enfermedad de Castleman, incluidos los posibles objetivos para futuros tratamientos\u00bb, dijo Sheila Pierson, MS, primera autora del estudio y directora asociada de investigaci\u00f3n cl\u00ednica. investigaci\u00f3n para el CSTL. <\/p>\n
Explorar m\u00e1s<\/p>\n
Hacer un inventario de los medicamentos que se utilizan en el mundo para tratar la COVID-19 M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Sheila K. Pierson et al. ACCELERATE: un dise\u00f1o de estudio de historia natural impulsado por el paciente que permite descubrimientos cl\u00ednicos y terap\u00e9uticos en un trastorno poco frecuente, Cell Reports Medicine (2020). DOI: 10.1016\/j.xcrm.2020.100158 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Cell Reports <\/p>\n Proporcionado por la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania Cita<\/strong>: Un registro impulsado por pacientes impulsa el estudio de la enfermedad rara de Castleman (26 de enero de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-01-patient-powered-registry-boosts-rare-castleman.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain El estudio de una enfermedad es inherentemente desafiante cuando los pacientes son pocos y distantes entre s\u00ed, pero los m\u00e9dicos de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania han informado de un nuevo enfoque \u00abimpulsado por el paciente\u00bb que puede ayudar a revolucionar el estudio de las enfermedades … Continuar leyendo \u00abUn registro impulsado por pacientes impulsa el estudio de la rara enfermedad de Castleman\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-12630","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12630","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=12630"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12630\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=12630"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=12630"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=12630"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}