Cr\u00e9dito: Universidad de Illinois en Chicago <\/p>\n
La Universidad de Illinois Chicago es uno de los sitios de EE. modificar el ADN de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas de los pacientes. <\/p>\n
Los primeros casos tratados con este enfoque se publicaron recientemente en un art\u00edculo del que es coautor el Dr. Damiano Rondelli, profesor de hematolog\u00eda Michael Reese en la Facultad de Medicina de la UIC. El art\u00edculo informa que dos pacientes se curaron de beta talasemia y enfermedad de c\u00e9lulas falciformes despu\u00e9s de editar sus propios genes con la tecnolog\u00eda CRISPR-Cas9. Los dos investigadores que inventaron esta tecnolog\u00eda recibieron el Premio Nobel de Qu\u00edmica en 2020.<\/p>\n
En el art\u00edculo publicado en New England Journal of Medicine, CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and -Thalasemia, los investigadores informaron La edici\u00f3n de genes modific\u00f3 el ADN de las c\u00e9lulas madre al eliminar el gen BCL11A, el gen responsable de suprimir la producci\u00f3n de hemoglobina fetal. Al hacerlo, las c\u00e9lulas madre comienzan a producir hemoglobina fetal para que los pacientes con defectos cong\u00e9nitos de hemoglobina (beta talasemia o enfermedad de c\u00e9lulas falciformes) produzcan suficiente hemoglobina fetal para superar el efecto de la hemoglobina defectuosa que causa su enfermedad.<\/p>\n
La La ventaja de este enfoque es que utiliza las c\u00e9lulas del paciente sin necesidad de un donante. Adem\u00e1s, la manipulaci\u00f3n de genes no usa un vector viral como en otros estudios de terapia g\u00e9nica, sino que se realiza con electroporaci\u00f3n (producci\u00f3n r\u00e1pida de poros en las c\u00e9lulas con alto voltaje) que se sabe que tiene un riesgo bajo de activaci\u00f3n de genes fuera del objetivo, seg\u00fan Rondelli.<\/p>\n
La enfermedad de c\u00e9lulas falciformes es un defecto hereditario de la hemoglobina que hace que los gl\u00f3bulos rojos adquieran forma de media luna. Estas c\u00e9lulas pueden lisar y obstruir peque\u00f1os vasos sangu\u00edneos, privando de ox\u00edgeno a los tejidos del cuerpo. La enfermedad puede causar dolor extremo y da\u00f1ar los pulmones, el coraz\u00f3n, los ri\u00f1ones y el h\u00edgado. La beta talasemia es un trastorno de la sangre que reduce la producci\u00f3n de hemoglobina, la prote\u00edna que contiene hierro en los gl\u00f3bulos rojos y que transporta ox\u00edgeno a las c\u00e9lulas de todo el cuerpo. En las personas con beta talasemia, los niveles bajos de hemoglobina conducen a la falta de ox\u00edgeno en muchas partes del cuerpo.<\/p>\n
Los dos primeros pacientes que recibieron el tratamiento han tenido resultados exitosos y contin\u00faan bajo control. Rondelli est\u00e1 en el comit\u00e9 directivo de un ensayo cl\u00ednico internacional, siendo UIC el \u00fanico sitio en Chicago. Aunque el ensayo se encuentra en una etapa inicial y los primeros pacientes ser\u00e1n seguidos durante alg\u00fan tiempo antes de expandir el n\u00famero a nivel mundial, UIC estar\u00e1 entre los pocos sitios listos para este tratamiento.<\/p>\n
\u00abEs un gran privilegio para UIC sea parte de este estudio internacional y espero que en el futuro nuestros propios pacientes se sometan a este procedimiento\u00bb, dijo Rondelli.<\/p>\n
\u00abUIC y UI Health son un lugar ideal para cualquier terapia celular en enfermedad de c\u00e9lulas falciformes debido a nuestra experiencia y \u00e9xito en el trasplante de c\u00e9lulas madre en estos pacientes. De hecho, m\u00e1s del 75 % de los pacientes con c\u00e9lulas falciformes pueden curarse con un trasplante, y ya hemos realizado m\u00e1s de 50 casos\u00bb, dijo.<\/p>\n
Si bien un donante compatible sigue siendo la primera l\u00ednea de tratamiento, encontrar un donante de c\u00e9lulas madre compatible es un desaf\u00edo. Por esta raz\u00f3n, muchos centros, incluido UI Health, han desarrollado estrategias para utilizar con \u00e9xito donantes que solo son compatibles en un 50 %, llamados donantes haploid\u00e9nticos. Sin embargo, seg\u00fan Rondelli, en alrededor del 30% al 50% de los pacientes, todav\u00eda existen m\u00faltiples barreras que pueden limitar la posibilidad de un trasplante derivado de un donante, como la disponibilidad de un donante familiar o la presencia de anticuerpos en el paciente causados. por muchas transfusiones previas de gl\u00f3bulos rojos, que rechazar\u00edan las c\u00e9lulas madre del donante.<\/p>\n
\u00abEste procedimiento de edici\u00f3n de genes tiene el potencial de superar todos estos. Las c\u00e9lulas del mismo paciente pueden manipularse y trasplantarse sin el riesgo de rechazo o de provocar reacciones inmunitarias del donante (enfermedad de injerto contra hu\u00e9sped)\u00bb, dijo Rondelli. \u00abPara los casi 900 pacientes con SC que vienen a nuestro hospital, esto deber\u00eda ser una gran noticia\u00bb.<\/p>\n
A los pacientes que en el futuro participar\u00e1n en el ensayo se les enviar\u00e1n c\u00e9lulas al sitio de fabricaci\u00f3n de CRISPR donde las c\u00e9lulas se someten a edici\u00f3n gen\u00e9tica. Luego, los pacientes reciben quimioterapia antes de que las c\u00e9lulas madre editadas se vuelvan a insertar en su torrente sangu\u00edneo.<\/p>\n
Los investigadores esperan que este tratamiento pueda cambiar las reglas del juego para la salud mundial. La enfermedad de c\u00e9lulas falciformes y la talasemia beta y otros trastornos sangu\u00edneos cong\u00e9nitos son enfermedades importantes en el mundo. Rondelli dijo que 5 millones de personas solo en Nigeria sufren de anemia drepanoc\u00edtica y muchas otras en \u00c1frica. Adem\u00e1s, actualmente, el 30 % de los trasplantes que se realizan en India, que tiene 1300 millones de habitantes, son para tratar la beta talasemia grave, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n
\u00abLa esperanza es que este tratamiento sea accesible y asequible en muchos pa\u00edses de ingresos medios-bajos del Medio Oriente, \u00c1frica e India, y tienen un impacto importante en la vida de muchas personas en estas \u00e1reas\u00bb, dijo Rondelli. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Dos ensayos muestran resultados prometedores con terapias g\u00e9nicas dirigidas a la anemia de c\u00e9lulas falciformes M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Haydar Frangoul et al, CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and -Thalasemia , Revista de Medicina de Nueva Inglaterra (2020). DOI: 10.1056\/NEJMoa2031054 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Illinois en Chicago Cita<\/strong>: Tecnolog\u00eda CRISPR para curar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (2021, 21 de enero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-01-crispr-technology-sickle-cell-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Universidad de Illinois en Chicago La Universidad de Illinois Chicago es uno de los sitios de EE. modificar el ADN de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas de los pacientes. Los primeros casos tratados con este enfoque se publicaron recientemente en un art\u00edculo del que es coautor el Dr. Damiano Rondelli, profesor de hematolog\u00eda Michael Reese en … Continuar leyendo \u00abTecnolog\u00eda CRISPR para curar la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-13030","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13030","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13030"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13030\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13030"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13030"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13030"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}