Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Basado en estudios precl\u00ednicos de un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n para tratar tumores de nervios perif\u00e9ricos, investigadores del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) como parte de el Consorcio de Ensayos Cl\u00ednicos de Neurofibromatosis ha demostrado que el f\u00e1rmaco, cabozantinib, reduce el volumen del tumor y el dolor en pacientes con el trastorno gen\u00e9tico neurofibromatosis tipo 1 (NF1). Los resultados del ensayo cl\u00ednico de Fase 2, codirigido por Michael J. Fisher, MD en CHOP, se publicaron recientemente en Nature Medicine. <\/p>\n
\u00abEsta es la segunda clase de medicamentos que demuestra una tasa de respuesta muy prometedora para los pacientes con NF1 con estos tumores\u00bb, dijo el primer autor Fisher, jefe de la secci\u00f3n de neurooncolog\u00eda y director del programa de neurofibromatosis de CHOP, y Group Presidente del Consorcio de Ensayos Cl\u00ednicos de NF, que incluye 25 sitios que desarrollan ensayos cl\u00ednicos innovadores con base biol\u00f3gica para las complicaciones de la NF. \u00abEn conjunto, los datos presentados en este estudio ilustran un verdadero enfoque del banco a la cama, que coordina los esfuerzos traslacionales y cl\u00ednicos para avanzar en las terapias dirigidas para una enfermedad rara como la NF1\u00bb.<\/p>\n
La NF1 es un s\u00edndrome de predisposici\u00f3n a tumores raros. , que afecta aproximadamente a 1 de cada 3000 personas en todo el mundo. La condici\u00f3n implica la proliferaci\u00f3n de tumores en todo el sistema nervioso central y perif\u00e9rico. Uno de los tipos de tumores m\u00e1s prevalentes en la NF1 son los neurofibromas plexiformes (NP), tumores multicelulares compuestos por c\u00e9lulas de Schwann tumorig\u00e9nicas, fibroblastos, c\u00e9lulas perineurales, macr\u00f3fagos, mastocitos y col\u00e1geno secretado. Los tumores surgen dentro de los nervios, afectan hasta la mitad de los pacientes con NF1, crecen r\u00e1pidamente durante la infancia y pueden provocar disfunci\u00f3n motora y sensorial, dolor y desfiguraci\u00f3n. Cuando los tumores afectan estructuras vitales como las v\u00edas respiratorias o la m\u00e9dula espinal, pueden poner en peligro la vida y, aunque los tumores no son malignos, pueden volverse malignos con el tiempo.<\/p>\n
Porque la quimioterapia y la radiaci\u00f3n son ineficaces en el tratamiento de estos tumores, la cirug\u00eda es el est\u00e1ndar actual de atenci\u00f3n. Sin embargo, dado que los tumores pueden entrelazarse con nervios y otras estructuras vitales, la cirug\u00eda a menudo no es posible. Estudios recientes han demostrado que un inhibidor de MEK llamado selumetinib puede ser un tratamiento eficaz en algunos ni\u00f1os con NP relacionadas con NF1, pero no todos los pacientes responden a este tratamiento, por lo que se necesitan m\u00e1s opciones de tratamiento.<\/p>\n
Sobre la base de estudios precl\u00ednicos de cabozantinib, un inhibidor de la tirosina quinasa que se dirige tanto a las c\u00e9lulas de Schwann tumorig\u00e9nicas en las NP como al microambiente tumoral complejo, los investigadores inscribieron a los pacientes en un ensayo cl\u00ednico de fase 2 multic\u00e9ntrico de un solo brazo. Veintitr\u00e9s pacientes de entre 16 y 34 a\u00f1os de edad se inscribieron en el ensayo; veintiuno fueron evaluables por toxicidad del f\u00e1rmaco y 19 fueron evaluables por su respuesta al tratamiento. De los 19 pacientes estudiados para la respuesta, ocho (42 %) tuvieron una respuesta parcial, definida como una disminuci\u00f3n superior al 20 % en el volumen del tumor, y 11 ten\u00edan enfermedad estable despu\u00e9s de 12 rondas de tratamiento. Ning\u00fan paciente tuvo progresi\u00f3n de la enfermedad mientras participaba en el ensayo. Los ocho pacientes que tuvieron una respuesta parcial al tratamiento tambi\u00e9n informaron una reducci\u00f3n significativa en la intensidad del dolor del tumor y la interferencia del dolor en la vida diaria.<\/p>\n
Los pacientes inscritos en el ensayo informaron varios eventos adversos, como diarrea, n\u00e1useas e hipotiroidismo asintom\u00e1tico. , fatiga y eritrodisestesia palmar plantar, una condici\u00f3n que causa enrojecimiento, hinchaz\u00f3n y dolor en las palmas de las manos y\/o las plantas de los pies. Sin embargo, ninguno de los efectos secundarios se inform\u00f3 como grave.<\/p>\n
Basado en el beneficio de cabozantinib demostrado en este estudio, el Consorcio de Ensayos Cl\u00ednicos de NF tambi\u00e9n abri\u00f3 una cohorte pedi\u00e1trica, inscribiendo pacientes de 3 a 15 a\u00f1os. La inscripci\u00f3n est\u00e1 completa y el estudio est\u00e1 en curso.<\/p>\n
\u00abEs incre\u00edblemente emocionante que ahora tengamos dos clases de medicamentos que dan como resultado respuestas tumorales, dado que no ten\u00edamos agentes prometedores hace solo unos a\u00f1os\u00bb, dijo el Dr. dijo Fisher. \u00abSin embargo, a pesar de este entusiasmo, ni el cabozantinib ni los inhibidores de MEK reducen todos los tumores ni logran que desaparezcan por completo. Por lo tanto, nos basamos en estos resultados, as\u00ed como en los estudios de laboratorio en curso, y estamos planificando la exploraci\u00f3n futura de terapias combinadas, para que podamos seguir mejorar los resultados para estos pacientes con estos tumores debilitantes y potencialmente mortales\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
En el ensayo de los NIH, selumetinib reduce los tumores y proporciona un beneficio cl\u00ednico para los ni\u00f1os con NF1 M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Cabozantinib para neurofibromatosis tipo 1 relacionados con neurofibromas plexiformes: un ensayo de fase 2, Nature Medicine ( 2021). DOI: 10.1038\/s41591-020-01193-6 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Nature Medicine <\/p>\n Proporcionado por Children’s Hospital of Philadelphia Cita<\/strong>: El estudio demuestra la eficacia de un nuevo tratamiento para la neurofibromatosis tumores relacionados con el tipo 1 (14 de enero de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-01-efficacy-treatment-neurofibromatosis-related-tumors.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Basado en estudios precl\u00ednicos de un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n para tratar tumores de nervios perif\u00e9ricos, investigadores del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) como parte de el Consorcio de Ensayos Cl\u00ednicos de Neurofibromatosis ha demostrado que el f\u00e1rmaco, cabozantinib, reduce el volumen del tumor y el dolor en pacientes con el trastorno … Continuar leyendo \u00abEstudio demuestra eficacia de nuevo tratamiento para tumores relacionados con neurofibromatosis tipo 1\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-13554","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13554","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13554"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13554\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13554"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13554"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13554"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}