Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Los pacientes con complejo de esclerosis tuberosa, un trastorno gen\u00e9tico caracterizado por el crecimiento de tumores no cancerosos en m\u00faltiples \u00f3rganos del cuerpo, tienen opciones de tratamiento limitadas . Un equipo dirigido por investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH) ha demostrado ahora que la terapia g\u00e9nica puede tratar eficazmente a los ratones que expresan uno de los genes mutados que causan la enfermedad. La investigaci\u00f3n se publica en Science Advances. <\/p>\n
El gen, llamado TSC2, codifica la tuberina, una prote\u00edna que act\u00faa para inhibir el crecimiento y la proliferaci\u00f3n celular. Cuando se producen mutaciones en TSC2, lo que resulta en una falta de tuberina en las c\u00e9lulas, las c\u00e9lulas aumentan de tama\u00f1o y se multiplican, lo que da lugar a la formaci\u00f3n de tumores.<\/p>\n
Restaurar la funci\u00f3n de TSC2 y tuberina en un modelo de rat\u00f3n con esclerosis tuberosa complejo, los investigadores desarrollaron una forma de terapia g\u00e9nica utilizando un vector de virus adenoasociado que lleva el ADN que codifica una forma condensada de tuberina (que se ajusta a la capacidad de carga del vector) y funciona como la prote\u00edna tuberina normal de longitud completa. Los ratones con el complejo de esclerosis tuberosa ten\u00edan una vida \u00fatil m\u00e1s corta de aproximadamente 58 d\u00edas en promedio y mostraban signos de anomal\u00edas cerebrales consistentes con las que se observan a menudo en pacientes con la enfermedad. Sin embargo, cuando a los ratones se les inyect\u00f3 por v\u00eda intravenosa el tratamiento de terapia g\u00e9nica, su supervivencia promedio se extendi\u00f3 a 462 d\u00edas y sus cerebros mostraron signos reducidos de da\u00f1o.<\/p>\n
\u00abLos tratamientos actuales para el complejo de esclerosis tuberosa incluyen cirug\u00eda y\/ o el tratamiento de por vida con medicamentos que causan la supresi\u00f3n inmunol\u00f3gica y potencialmente comprometen el desarrollo temprano del cerebro. Por lo tanto, existe una clara necesidad de identificar otros enfoques terap\u00e9uticos para esta enfermedad\u00bb, dice la coautora principal Shilpa Prabhakar, investigadora en los departamentos de Neurolog\u00eda y Medicina del MGH. Radiolog\u00eda. \u00abLos vectores de virus adenoasociados se han utilizado ampliamente en ensayos cl\u00ednicos para muchas enfermedades hereditarias con poca o ninguna toxicidad, acci\u00f3n a largo plazo en c\u00e9lulas que no se dividen y mejor\u00eda en los s\u00edntomas\u00bb, agrega Prabhakar. Ella se\u00f1ala que los beneficios se pueden ver despu\u00e9s de una sola inyecci\u00f3n, y algunas formas del vector viral pueden ingresar de manera eficiente al cerebro y los \u00f3rganos perif\u00e9ricos despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n intravenosa.<\/p>\n
La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. ha aprobado un n\u00famero limitado de productos de terapia g\u00e9nica para uso en humanos, y los resultados de este estudio sugieren que los ensayos cl\u00ednicos est\u00e1n garantizados para probar el potencial de la estrategia en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Dos mecanismos independientes est\u00e1n involucrados en la esclerosis tuberosa M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Pike-See Cheah et al, Terapia g\u00e9nica para el complejo de esclerosis tuberosa tipo 2 en un modelo de rat\u00f3n mediante la administraci\u00f3n de AAV9 codificando una forma condensada de tuberina, Science Advances (2021). DOI: 10.1126\/sciadv.abb1703 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Science Advances <\/p>\n Proporcionado por el Hospital General de Massachusetts Cita<\/strong>: Se encontr\u00f3 que la estrategia de terapia g\u00e9nica es efectiva en un modelo de rat\u00f3n de enfermedad hereditaria TSC ( 2021, 9 de enero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-01-gene-therapy-strategy-effect-mouse.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Los pacientes con complejo de esclerosis tuberosa, un trastorno gen\u00e9tico caracterizado por el crecimiento de tumores no cancerosos en m\u00faltiples \u00f3rganos del cuerpo, tienen opciones de tratamiento limitadas . Un equipo dirigido por investigadores del Hospital General de Massachusetts (MGH) ha demostrado ahora que la terapia g\u00e9nica puede tratar eficazmente a … Continuar leyendo \u00abEstrategia de terapia g\u00e9nica eficaz en modelo de rat\u00f3n de enfermedad hereditaria TSC\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-13960","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13960","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=13960"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/13960\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=13960"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=13960"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=13960"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}