Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de un paciente que muri\u00f3 de distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Los cient\u00edficos han identificado una forma de \u00abrescatar\u00bb las c\u00e9lulas musculares que han mutado gen\u00e9ticamente, allanando el camino para un posible nuevo tratamiento para enfermedades infantiles raras como la distrofia muscular de Duchenne (DMD). <\/p>\n
El estudio, dirigido por las Universidades de Exeter y Nottingham, se publica en las Actas de las Academias Nacionales de Ciencias. La investigaci\u00f3n utiliz\u00f3 f\u00e1rmacos novedosos que se est\u00e1n desarrollando en la Universidad de Exeter, que \u00abreprograman metab\u00f3licamente\u00bb los centros de producci\u00f3n de energ\u00eda celular en las c\u00e9lulas musculares, proporcion\u00e1ndoles una fuente de combustible para generar energ\u00eda metab\u00f3lica.<\/p>\n
DMD es un trastorno gen\u00e9tico condici\u00f3n causada por una mutaci\u00f3n en un gen llamado distrofina que resulta en una degeneraci\u00f3n y debilitamiento muscular progresivo e irreversible. Sus s\u00edntomas incluyen atrofia muscular que conduce a una p\u00e9rdida de la capacidad de caminar en los ni\u00f1os para la que no existe una cura conocida. Actualmente, la afecci\u00f3n se trata con esteroides, como la prednisona, pero pueden dejar de funcionar y los efectos secundarios son comunes. La investigaci\u00f3n, financiada por el Consejo de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica (Reino Unido) y la Fundaci\u00f3n Unida de Enfermedades Mitocondriales en los EE. UU., fue dirigida por los profesores Nate Szewczyk en Nottingham y Matt Whiteman en Exeter y se centr\u00f3 en futuras formas alternativas de mejorar el rendimiento muscular cuando falta el gen de la distrofina o es defectuoso.<\/p>\n
El equipo de investigaci\u00f3n compuesto por cient\u00edficos de Australia, EE. UU., los Pa\u00edses Bajos y Alemania, as\u00ed como del Reino Unido, primero utiliz\u00f3 gusanos microsc\u00f3picos (C. elegans) y luego ratones con mutaciones gen\u00e9ticas espec\u00edficas que afectan la fuerza muscular, que coinciden con mutaciones que causan DMD en humanos. El equipo descubri\u00f3 que estos animales ten\u00edan defectos en la marcha, el movimiento y la fuerza muscular, y ten\u00edan defectos marcados en la estructura de sus mitocondrias musculares, el diminuto org\u00e1nulo responsable de la regulaci\u00f3n de la energ\u00eda celular.<\/p>\n
Los animales tambi\u00e9n ten\u00edan niveles m\u00e1s bajos enzimas metab\u00f3licas utilizadas para la generaci\u00f3n del gasotransmisor sulfuro de hidr\u00f3geno en sus m\u00fasculos, as\u00ed como niveles m\u00e1s bajos del propio gas. El tratamiento de estos animales con un compuesto llamado NaGYY, que reemplaz\u00f3 el sulfuro de hidr\u00f3geno perdido, revirti\u00f3 parcialmente algunos de los defectos musculares y mitocondriales de la misma manera que lo hizo el f\u00e1rmaco de referencia prednisona. Sin embargo, atacar espec\u00edficamente las mitocondrias con sulfuro de hidr\u00f3geno utilizando el compuesto AP39 mostr\u00f3 los mismos efectos pero a una dosis 3,7 millones de veces menor.<\/p>\n
El profesor Nate Szewczyk del Ohio Musculoskeletal & Neurological Institute, EE. UU., coment\u00f3: \u00abLos esteroides son muy efectivos y medicamentos seguros, pero su uso durante un largo per\u00edodo de tiempo hace que los efectos desaparezcan y pueden tener algunos efectos secundarios muy desagradables y que cambian la vida. Los compuestos que hemos usado en nuestro estudio no son esteroides y funcionan de una manera muy similar. a estos medicamentos brindan la misma mejora en la funci\u00f3n muscular, pero en una dosis mucho, mucho m\u00e1s baja y debido a que no son esteroides, es poco probable que produzcan efectos secundarios inducidos por esteroides, como m\u00fasculos m\u00e1s d\u00e9biles y menor capacidad para combatir infecciones\u00bb.<\/p>\n
Ph.D. La estudiante Rebecca Ellwood agreg\u00f3: \u00abLa vida surgi\u00f3 por primera vez en la Tierra en un ambiente rico en sulfuro y prosper\u00f3 durante miles de millones de a\u00f1os antes de que fuera reemplazada por el ox\u00edgeno que tenemos hoy. Nuestras c\u00e9lulas y nuestras mitocondrias han mantenido la capacidad de producir y usar cantidades muy peque\u00f1as de sulfuro para mantenerse saludable. Nuestro estudio ahora muestra que en los modelos de DMD, esta v\u00eda metab\u00f3lica es defectuosa, lo que ofrece un potencial para la intervenci\u00f3n terap\u00e9utica para corregir este defecto\u00bb.<\/p>\n
Profesor Matt Whiteman, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Exeter , quien desarroll\u00f3 los compuestos de herramientas utilizados en este estudio y las mol\u00e9culas de pr\u00f3xima generaci\u00f3n para su comercializaci\u00f3n, dijo: \u00abEstamos muy entusiasmados de que nuestros hallazgos muestren que un d\u00e9ficit en el sulfuro muscular puede contribuir al desarrollo de la distrofia muscular de Duchenne. Rectificar este d\u00e9ficit puede conducir a nuevos enfoques de tratamiento para esta y otras enfermedades actualmente incurables, sin depender de esteroides potencialmente da\u00f1inos. En Exeter estamos desarrollando enfoques m\u00e1s avanzados t o apuntar a las mitocondrias musculares, y nuestro objetivo es crear una nueva compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda llamada ‘MitoRx Therapeutics’ para desarrollar estos enfoques m\u00e1s nuevos para uso cl\u00ednico durante 2021\u00bb.<\/p>\n
Dr. Kate Adcock, directora de Investigaci\u00f3n e Innovaci\u00f3n de la organizaci\u00f3n ben\u00e9fica Muscular Dystrophy UK, dijo: \u00abAgradecemos la investigaci\u00f3n que aumenta nuestra comprensi\u00f3n de las v\u00edas moleculares que podr\u00edan contribuir a los s\u00edntomas de la distrofia muscular de Duchenne y ofrecer nuevos objetivos terap\u00e9uticos potenciales\u00bb. a partir de estudios de pacientes, esta investigaci\u00f3n ha mostrado resultados interesantes en modelos animales de distrofia muscular de Duchenne y es alentador ver estos estudios en etapas tempranas para una afecci\u00f3n rara y compleja\u00bb. <\/p>\n
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Las nuevas mol\u00e9culas de f\u00e1rmacos son prometedoras para el tratamiento de enfermedades infantiles terminales hereditarias raras. elegans modelo de distrofia muscular de Duchenne\u00bb, PNAS (2021). www.pnas.org\/cgi\/doi\/10.1073\/pnas.2018342118 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Actas de la Academia Nacional de Ciencias <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Exeter Cita<\/strong>: Las nuevas mol\u00e9culas de f\u00e1rmacos son prometedoras para el tratamiento de la enfermedad infantil mortal (22 de febrero de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-02-drug-molecules-fatal-child-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a los derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de un paciente que muri\u00f3 de distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico Los cient\u00edficos han identificado una forma de \u00abrescatar\u00bb las c\u00e9lulas musculares que han mutado gen\u00e9ticamente, allanando el camino para un posible … Continuar leyendo \u00abNuevas mol\u00e9culas de f\u00e1rmacos son prometedoras para el tratamiento de la enfermedad infantil mortal\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-15000","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15000","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=15000"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15000\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=15000"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=15000"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=15000"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}