Esc\u00e1ner PET de un cerebro humano con enfermedad de Alzheimer. Cr\u00e9dito: dominio p\u00fablico <\/p>\n
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego lanzaron el primer ensayo cl\u00ednico de Fase I en humanos para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia g\u00e9nica para administrar una prote\u00edna clave en el cerebro de personas con enfermedad de Alzheimer (EA) o deterioro cognitivo leve (MCI), una condici\u00f3n que a menudo precede a la demencia en toda regla. <\/p>\n
La prote\u00edna, llamada factor neurotr\u00f3fico derivado del cerebro o BDNF, es parte de una familia de factores de crecimiento que se encuentran en el cerebro y el sistema nervioso central que respaldan la supervivencia de las neuronas existentes y promueven el crecimiento y la diferenciaci\u00f3n de nuevas neuronas y sinapsis. El BDNF es particularmente importante en las regiones del cerebro susceptibles a la degeneraci\u00f3n en la EA.<\/p>\n
En investigaciones publicadas anteriormente, el investigador principal Mark Tuszynski, MD, Ph.D., profesor de neurociencia y director del Instituto de Neurociencia Traslacional de UC San Diego School of Medicine y sus colegas describieron la prevenci\u00f3n y reversi\u00f3n de la degeneraci\u00f3n y muerte de las c\u00e9lulas cerebrales en modelos animales.<\/p>\n
\u00abDescubrimos que al administrar BDNF a la parte del cerebro que se ve afectada m\u00e1s temprano en la enfermedad de Alzheimer, la entorrinal la corteza y el hipocampo fue capaz de revertir la p\u00e9rdida de conexiones y proteger de la degeneraci\u00f3n celular en curso\u00bb, dijo Tuszynski. \u00abEstos beneficios se observaron en ratas ancianas, monos anciano y ratones amiloides\u00bb.<\/p>\n
Los ratones amiloides se modifican gen\u00e9ticamente para heredar una mutaci\u00f3n en el gen que codifica la prote\u00edna precursora amiloide y, como resultado, desarrollan placas amiloides, agregados de c\u00e9lulas mal plegadas. prote\u00ednas en el cerebro que se consideran una caracter\u00edstica distintiva de la EA.<\/p>\n
El BDNF normalmente se produce a lo largo de la vida en la corteza entorrinal, un importante centro de memoria en el cerebro y uno de los primeros lugares donde los efectos de la EA normalmente se producen. aparecen en forma de p\u00e9rdida de memoria a corto plazo. Las personas con AD tienen niveles reducidos de BDNF.<\/p>\n
Pero no es f\u00e1cil trabajar con BDNF. Es una mol\u00e9cula grande y no puede atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica. Como resultado, los investigadores utilizar\u00e1n la terapia g\u00e9nica en la que se modifica un virus adenoasociado inofensivo (AAV2) para transportar el gen BDNF y se inyecta directamente en regiones espec\u00edficas del cerebro, donde los investigadores esperan que impulse la producci\u00f3n de BDNF terap\u00e9utico en las c\u00e9lulas cercanas. .<\/p>\n
Las inyecciones se controlan con precisi\u00f3n para contener la exposici\u00f3n a las neuronas degenerativas circundantes, ya que el BDNF que circula libremente puede causar efectos adversos, como convulsiones.<\/p>\n
El ensayo de tres a\u00f1os reclutar\u00e1 a 12 participantes con EA o DCL diagnosticados para recibir tratamiento con AAV2-BDNF, con otras 12 personas sirviendo como controles comparativos durante ese per\u00edodo.<\/p>\n
Esta es la primera evaluaci\u00f3n de seguridad y eficacia de AAV2-BDNF en humanos. Un ensayo previo de terapia g\u00e9nica de 2001 a 2012 que us\u00f3 AAV2 y una prote\u00edna diferente llamada factor de crecimiento nervioso (NGF) encontr\u00f3 un mayor crecimiento, brote axonal y activaci\u00f3n de marcadores funcionales en los cerebros de los participantes.<\/p>\n
\u00abEl gen BDNF ensayo de terapia en la EA representa un avance sobre el ensayo anterior de NGF\u00bb, dijo Tuszynski. \u00abBDNF es un factor de crecimiento m\u00e1s potente que NGF para los circuitos neuronales que degeneran en la EA. Adem\u00e1s, los nuevos m\u00e9todos para administrar BDNF lo administrar\u00e1n y distribuir\u00e1n de manera m\u00e1s efectiva en la corteza entorrinal y el hipocampo\u00bb.<\/p>\n
A pesar de miles de millones de d\u00f3lares de inversi\u00f3n en investigaci\u00f3n y d\u00e9cadas de esfuerzo, solo hay dos tratamientos sintom\u00e1ticos para la EA. No existe una cura ni una forma aprobada para desacelerar o detener la progresi\u00f3n del trastorno neurol\u00f3gico que afecta a m\u00e1s de 5 millones de estadounidenses y es la sexta causa principal de muerte en los Estados Unidos.<\/p>\n
Numerosos ensayos cl\u00ednicos est\u00e1n en curso para evaluar remedios farmaceuticos. Tuszynski dijo que la terapia g\u00e9nica, que debut\u00f3 en 1980 y ha sido probada en m\u00faltiples enfermedades y condiciones, representa un enfoque diferente para una enfermedad que requiere nuevas formas de pensar sobre la enfermedad y nuevos intentos de tratamientos.<\/p>\n
\u00abNosotros Espero aprovechar los \u00e9xitos recientes de la terapia g\u00e9nica en otras enfermedades, incluido un gran \u00e9xito en el tratamiento de la debilidad cong\u00e9nita en beb\u00e9s (atrofia muscular espinal) y la ceguera (neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber, una forma de retinitis pigmentosa)\u00bb, dijo Tuszynski.<\/p>\n
\u00abLa terapia g\u00e9nica BDNF tiene el potencial, a diferencia de otras terapias para la EA actualmente en desarrollo, de reconstruir circuitos cerebrales, retardar la p\u00e9rdida de c\u00e9lulas y estimular la funci\u00f3n celular. Esperamos observar los efectos de este nuevo esfuerzo en pacientes con DA y MCI\u00bb. <\/p>\n
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Nuevo biomarcador potencial para la depresi\u00f3n y el trastorno bipolar Proporcionado por la Universidad de California – San Diego Cita<\/strong>: Primer ensayo cl\u00ednico en humanos para evaluar la terapia g\u00e9nica para la enfermedad de Alzheimer (2021 , 19 de febrero) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-02-first-in-human-clinical-trial-gene-therapy.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Esc\u00e1ner PET de un cerebro humano con enfermedad de Alzheimer. Cr\u00e9dito: dominio p\u00fablico Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego lanzaron el primer ensayo cl\u00ednico de Fase I en humanos para evaluar la seguridad y eficacia de una terapia g\u00e9nica para administrar una prote\u00edna clave en el cerebro … Continuar leyendo \u00abPrimer ensayo cl\u00ednico en humanos para evaluar la terapia g\u00e9nica para la enfermedad de Alzheimer\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-15064","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15064","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=15064"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/15064\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=15064"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=15064"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=15064"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}