Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de un paciente que muri\u00f3 de distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Este primer estudio en humanos de golodirsen mostr\u00f3 su seguridad a largo plazo y su actividad biol\u00f3gica en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia de omisi\u00f3n de ex\u00f3n aprobada est\u00e1 dise\u00f1ada para permitir la producci\u00f3n de prote\u00ednas funcionales de distrofina, como se describe en la revista revisada por expertos Nucleic Acid Therapeutics. <\/p>\n
Golodirsen se prob\u00f3 en pacientes ambulatorios con DMD compatible con la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53. Estaban en una edad asociada con el deterioro progresivo y la disminuci\u00f3n de la funci\u00f3n ambulatoria.<\/p>\n
Francesco Muntoni, MD, del University College London, y los coautores, en nombre del Grupo de estudio SKIP-NMD, realizaron una fase de dos partes 1\/2 ensayo de tratamiento a largo plazo con golodirsen. La Parte 1 incluy\u00f3 una revisi\u00f3n de seguridad. La Parte 2 fue una evaluaci\u00f3n de 168 semanas de golodirsen 30 mg\/kg. Los puntos finales primarios fueron la expresi\u00f3n de la prote\u00edna distrofina y una prueba de caminata de 6 minutos. Golodirsen aument\u00f3 significativamente la expresi\u00f3n de la prote\u00edna distrofina 16 veces y la omisi\u00f3n de ex\u00f3n 28,9 veces. Despu\u00e9s de 3 a\u00f1os, la prueba de caminata de 6 minutos disminuy\u00f3 solo 99,0 metros para los pacientes tratados con golodirsen frente a una disminuci\u00f3n de 181,4 metros para el grupo de control, y se produjo p\u00e9rdida de la deambulaci\u00f3n en 2 de 25 pacientes tratados con golodirsen frente a 5 de 19 pacientes de control. <\/p>\n
\u00abLos resultados presentados en este documento brindan evidencia de la actividad biol\u00f3gica y la seguridad a largo plazo de golodirsen en una poblaci\u00f3n con DMD en declive, lo que respalda la evaluaci\u00f3n de golodirsen en un ensayo de fase 3 en curso\u00bb, concluyeron los investigadores.<\/p>\n
\u00abEstos datos de resultados cl\u00ednicos a largo plazo respaldan la afirmaci\u00f3n de que los olig\u00f3meros de morfolino administrados sist\u00e9micamente pueden mejorar significativamente el curso esperado de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne\u00bb. dice el editor ejecutivo Graham C. Parker, Ph.D., del Departamento de Pediatr\u00eda de Carman y Ann Adams, Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Wayne, Hospital Infantil de Michigan, Detroit, MI. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
El nuevo tratamiento para la distrofia muscular gana la aprobaci\u00f3n regulatoria de EE. UU. M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Laurent Servais et al, Datos de seguridad y eficacia a largo plazo de golodirsen en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53: el primer ensayo en humanos, multic\u00e9ntrico, de dos partes, abierto, de fase 1\/2, Nucleic Acid Therapeutics (2021). DOI: 10.1089\/nat.2021.0043 Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita<\/strong>: El primer estudio en humanos de golodirsen para la distrofia muscular de Duchenne muestra seguridad y actividad biol\u00f3gica (30 de noviembre de 2021) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-11-in-human-golodirsen-duchenne-muscular-dystrophy.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Histopatolog\u00eda del m\u00fasculo gastrocnemio de un paciente que muri\u00f3 de distrofia muscular pseudohipertr\u00f3fica, tipo Duchenne. La secci\u00f3n transversal del m\u00fasculo muestra un extenso reemplazo de fibras musculares por c\u00e9lulas adiposas. Cr\u00e9dito: Wikimedia Commons\/Dominio p\u00fablico Este primer estudio en humanos de golodirsen mostr\u00f3 su seguridad a largo plazo y su actividad biol\u00f3gica en pacientes con distrofia … Continuar leyendo \u00abEl primer estudio en humanos de golodirsen para la distrofia muscular de Duchenne muestra seguridad y actividad biol\u00f3gica\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-1657","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1657","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1657"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1657\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1657"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1657"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1657"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}