Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Cient\u00edficos de la Universidad de Cambridge han demostrado en estudios con animales que la terapia g\u00e9nica puede ayudar a reparar parte del da\u00f1o causado en enfermedades neurodegenerativas cr\u00f3nicas como el glaucoma y la demencia. Su enfoque demuestra la efectividad potencial de la terapia g\u00e9nica en condiciones polig\u00e9nicas, es decir, condiciones complejas sin una causa gen\u00e9tica \u00fanica. <\/p>\n
La terapia g\u00e9nica en la que un gen faltante o defectuoso se reemplaza por una versi\u00f3n saludable se est\u00e1 volviendo cada vez m\u00e1s com\u00fan para una serie de afecciones neurol\u00f3gicas, incluidas la amaurosis cong\u00e9nita de Leber, la atrofia muscular espinal y la neuropat\u00eda \u00f3ptica hereditaria de Leber. Sin embargo, cada una de estas condiciones es rara y monog\u00e9nica, es decir, causada por un solo gen defectuoso. La aplicaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica a condiciones polig\u00e9nicas complejas, que constituyen la mayor\u00eda de las enfermedades neurodegenerativas, ha sido limitada hasta la fecha.<\/p>\n
Una caracter\u00edstica com\u00fan de las enfermedades neurodegenerativas es la interrupci\u00f3n del transporte axonal, un proceso celular responsable del movimiento de mol\u00e9culas clave y \u00abbloques de construcci\u00f3n\u00bb celulares que incluyen mitocondrias, l\u00edpidos y prote\u00ednas hacia y desde el cuerpo de una c\u00e9lula nerviosa. Los axones son fibras largas que transmiten se\u00f1ales el\u00e9ctricas, lo que permite que las c\u00e9lulas nerviosas se comuniquen con otras c\u00e9lulas nerviosas y m\u00fasculos. Los cient\u00edficos han sugerido que estimular el transporte axonal mediante la mejora de los procesos neuronales intr\u00ednsecos en el sistema nervioso central enfermo podr\u00eda ser una forma de reparar las c\u00e9lulas nerviosas da\u00f1adas.<\/p>\n
Dos mol\u00e9culas candidatas para mejorar la funci\u00f3n axonal en las c\u00e9lulas nerviosas lesionadas se derivan del cerebro factor neurotr\u00f3fico (BDNF) y su receptor tropomiosina receptor quinasa B (TrkB).<\/p>\n
En una investigaci\u00f3n publicada hoy en Science Advances, cient\u00edficos de la Universidad de Cambridge muestran que administrar estas dos mol\u00e9culas simult\u00e1neamente a las c\u00e9lulas nerviosas mediante un un solo virus tiene un fuerte efecto en la estimulaci\u00f3n del crecimiento axonal en comparaci\u00f3n con la entrega de cualquiera de las mol\u00e9culas por s\u00ed sola. Probaron su idea en dos modelos de enfermedades neurodegenerativas que se sabe que est\u00e1n asociadas con un transporte axonal reducido, a saber, glaucoma y tauopat\u00eda (una enfermedad degenerativa asociada con la demencia).<\/p>\n
Dr. Tasneem Khatib del Centro John van Geest para la Reparaci\u00f3n del Cerebro de la Universidad de Cambridge, el primer autor del estudio, dijo: \u00abLos axones de las c\u00e9lulas nerviosas funcionan un poco como un sistema ferroviario, donde la carga son componentes esenciales necesarios para que las c\u00e9lulas sobrevivan. y funci\u00f3n. En enfermedades neurodegenerativas, este sistema ferroviario puede da\u00f1arse o bloquearse. Pensamos que reemplazar dos mol\u00e9culas que sabemos que funcionan juntas de manera efectiva ayudar\u00eda a reparar esta red de transporte de manera m\u00e1s efectiva que entregar una sola, y eso es exactamente lo que encontramos .<\/p>\n
\u00abEste enfoque combinado tambi\u00e9n conduce a un efecto terap\u00e9utico mucho m\u00e1s sostenido, lo cual es muy importante para un tratamiento dirigido a una enfermedad cr\u00f3nico degenerativa.<\/p>\n
\u00abEn lugar de usar el gen est\u00e1ndar enfoque de terapia de reemplazo o reparaci\u00f3n de genes da\u00f1ados, usamos la t\u00e9cnica para complementar estas mol\u00e9culas en el cerebro\u00bb.<\/p>\n
El glaucoma es un da\u00f1o al nervio \u00f3ptico que a menudo, pero no siempre, se asocia con alteraciones alta presi\u00f3n en el ojo. En un modelo experimental de glaucoma, los investigadores usaron un colorante marcador para mostrar que el transporte axonal entre el ojo y el cerebro estaba afectado por el glaucoma. De manera similar, una reducci\u00f3n en la actividad el\u00e9ctrica en la retina en respuesta a la luz sugiri\u00f3 que la visi\u00f3n tambi\u00e9n se vio afectada.<\/p>\n
Dr. Khatib y sus colegas utilizaron sistemas de administraci\u00f3n de terapia g\u00e9nica de \u00abvectores virales\u00bb para administrar TrkB y BDNF a la retina de ratas. Descubrieron que esto restaur\u00f3 el transporte axonal entre la retina y el cerebro, seg\u00fan lo observado por el movimiento del tinte. Las retinas tambi\u00e9n mostraron una mejor respuesta el\u00e9ctrica a la luz, un requisito previo clave para la restauraci\u00f3n visual.<\/p>\n
A continuaci\u00f3n, el equipo utiliz\u00f3 ratones transg\u00e9nicos criados para modelar la tauopat\u00eda, la acumulaci\u00f3n de \u00abenredos\u00bb de prote\u00edna tau en el cerebro. La tauopat\u00eda se observa en varias enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Alzheimer y la demencia frontotemporal. Una vez m\u00e1s, la inyecci\u00f3n del tinte mostr\u00f3 que el transporte axonal entre el ojo y el cerebro se vio afectado y que esto se restaur\u00f3 usando los vectores virales.<\/p>\n
Curiosamente, el equipo tambi\u00e9n encontr\u00f3 evidencia preliminar de una posible mejora en el corto de los ratones. -Memoria a plazo. Antes del tratamiento, los investigadores probaron a los ratones en una tarea de reconocimiento de objetos. El rat\u00f3n se coloc\u00f3 al comienzo de un laberinto en forma de Y y se dej\u00f3 explorar dos objetos id\u00e9nticos al final de los dos brazos. Despu\u00e9s de un rato, el rat\u00f3n volvi\u00f3 a colocarse en el laberinto, pero esta vez un brazo conten\u00eda un nuevo objeto, mientras que el otro conten\u00eda una copia del objeto repetido. Los investigadores midieron la cantidad de tiempo que el rat\u00f3n pas\u00f3 explorando cada objeto para ver si hab\u00eda recordado el objeto de la tarea anterior.<\/p>\n
Esta tarea se repiti\u00f3 despu\u00e9s de inyectar el vector viral en el cerebro del rat\u00f3n y los resultados sugirieron una peque\u00f1a mejora en la memoria a corto plazo. Si bien los resultados de este estudio en particular no lograron significaci\u00f3n estad\u00edstica, una medida de qu\u00e9 tan s\u00f3lidos son los hallazgos, los investigadores dicen que son prometedores y ahora se planea un estudio m\u00e1s grande para confirmar el efecto.<\/p>\n
Profesor Keith Martin del Centro para Eye Research Australia y la Universidad de Melbourne, quien dirigi\u00f3 el estudio mientras estaba en Cambridge, agreg\u00f3: \u00abSi bien esta es una investigaci\u00f3n en etapa inicial, creemos que es prometedora para ayudar a tratar enfermedades neurodegenerativas que hasta ahora han demostrado ser intratables. La terapia g\u00e9nica ha ya ha demostrado su eficacia para algunas enfermedades monog\u00e9nicas raras, y esperamos que sea igualmente \u00fatil para estas enfermedades m\u00e1s complejas que son mucho m\u00e1s comunes\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La t\u00e9cnica para regenerar el nervio \u00f3ptico ofrece esperanza para el futuro tratamiento del glaucoma M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> \u00abLa suplementaci\u00f3n con ligandos de receptores a trav\u00e9s de una terapia g\u00e9nica basada en el p\u00e9ptido 2A autoescindible promueve el transporte de axones en el SNC con funcional\u00bb Science Advances (2021). DOI: 10.1126\/sciadv.abd2590 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Science Advances <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Cambridge Cita<\/strong>: La investigaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica muestra potencial para reparar el da\u00f1o causado por el glaucoma y la demencia (31 de marzo de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-gene-therapy-potential-glaucoma-dementia.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico Cient\u00edficos de la Universidad de Cambridge han demostrado en estudios con animales que la terapia g\u00e9nica puede ayudar a reparar parte del da\u00f1o causado en enfermedades neurodegenerativas cr\u00f3nicas como el glaucoma y la demencia. Su enfoque demuestra la efectividad potencial de la terapia g\u00e9nica en condiciones polig\u00e9nicas, es decir, condiciones complejas … Continuar leyendo \u00abLa investigaci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica muestra potencial para reparar el da\u00f1o causado por el glaucoma y la demencia\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16827","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16827","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16827"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16827\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16827"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16827"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16827"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}