Los ni\u00f1os con acondroplasia, la forma m\u00e1s com\u00fan de baja estatura desproporcionada, aumentan de estatura con tendencias en proporciones corporales mejoradas despu\u00e9s de dos a\u00f1os de tratamiento diario con vosoritide, seg\u00fan un nuevo an\u00e1lisis de estudio encuentra Los resultados del estudio patrocinado por la industria se presentar\u00e1n en ENDO 2021, la reuni\u00f3n anual de la Endocrine Society. <\/p>\n
\u00abEsta es la primera evidencia s\u00f3lida de una terapia de precisi\u00f3n para la acondroplasia\u00bb, dijo el investigador principal, Ravi Savarirayan, MD, Ph.D., profesor en el Instituto de Investigaci\u00f3n Infantil Murdoch en el Royal Children’s Hospital en Parkville, Australia.<\/p>\n
La acondroplasia es un trastorno gen\u00e9tico del crecimiento \u00f3seo cuyas caracter\u00edsticas incluyen brazos y piernas cortos y una altura adulta t\u00edpicamente inferior a 4 pies y 6 pulgadas. Las complicaciones m\u00e9dicas de la acondroplasia incluyen estenosis espinal (estrechamiento de la columna vertebral) y compresi\u00f3n de la m\u00e9dula espinal, piernas arqueadas, balanceo permanente de la parte inferior de la espalda y apnea del sue\u00f1o. El tratamiento se centra en aliviar los s\u00edntomas y suele ser quir\u00fargico. Actualmente no existe un tratamiento eficaz para aumentar la estatura en estos pacientes.<\/p>\n
Vosoritide es un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n que se dirige a la se\u00f1al hiperactiva en la placa de crecimiento que previene el crecimiento \u00f3seo en ni\u00f1os con acondroplasia, dijo Savarirayan. El objetivo del tratamiento, a\u00f1adi\u00f3, es obtener mejores resultados m\u00e9dicos, funcionales y psicosociales.<\/p>\n
\u00abEsperamos que la mejora de la altura y la proporci\u00f3n corporal incrementen la independencia y alivie algunos de los problemas a largo plazo, como la estenosis espinal \u00ab, dijo Savarirayan.<\/p>\n
Un estudio anterior en ni\u00f1os de 5 a 17 a\u00f1os con acondroplasia mostr\u00f3 que un a\u00f1o de inyecciones diarias de vosoritida mejor\u00f3 significativamente la velocidad de crecimiento anualizada (AGV) de los participantes, que es la ganancia anual de altura , en comparaci\u00f3n con un placebo o un f\u00e1rmaco ficticio. El nuevo estudio ampl\u00eda el an\u00e1lisis de datos despu\u00e9s de un a\u00f1o adicional de tratamiento continuo con vosoritida.<\/p>\n
En el estudio de ampliaci\u00f3n, 61 ni\u00f1os que hab\u00edan recibido el placebo el primer a\u00f1o cambiaron a la terapia con vosoritida y 58 ni\u00f1os continuaron el tratamiento con vosoritida durante otras 52 semanas. Los datos de seguimiento finales estuvieron disponibles para 108 de los 119 ni\u00f1os.<\/p>\n
Los ni\u00f1os que recibieron dos a\u00f1os de terapia con vosoritide tuvieron un AGV medio inicial de 4,28 cm\/a\u00f1o. Despu\u00e9s de un a\u00f1o de tratamiento, el AGV medio fue de 5,71 cm\/a\u00f1o y despu\u00e9s del segundo a\u00f1o, el AGV medio fue de 5,65 cm\/a\u00f1o. Despu\u00e9s del segundo a\u00f1o de tratamiento, tambi\u00e9n ten\u00edan una mejor puntuaci\u00f3n z de estatura, que es una medida de estatura relativa a la de una poblaci\u00f3n similar de estatura promedio.<\/p>\n
Adem\u00e1s, los ni\u00f1os mostraron tendencias hacia una mejor relaci\u00f3n entre los segmentos superior e inferior del cuerpo. Savarirayan dijo que una proporci\u00f3n corporal mejorada a menudo significa que los ni\u00f1os ahora pueden alcanzar objetos m\u00e1s f\u00e1cilmente y cuidarse a s\u00ed mismos, como ir al ba\u00f1o. Se est\u00e1 realizando un seguimiento a m\u00e1s largo plazo en el que los datos adicionales sobre la calidad de vida, las medidas funcionales y la estatura adulta final ayudar\u00e1n a confirmar la relevancia cl\u00ednica de estas mejoras en el crecimiento y la proporcionalidad.<\/p>\n
Estos hallazgos, dijo Savarirayan, indican que el vosoritide tiene efectos beneficiosos persistentes durante dos a\u00f1os sobre el crecimiento en ni\u00f1os con acondroplasia.<\/p>\n
Adem\u00e1s, los datos mostraron que en los ni\u00f1os que recibieron un a\u00f1o de tratamiento con vosoritide despu\u00e9s de suspender el placebo, el crecimiento tambi\u00e9n mejor\u00f3.<\/p>\n
Vosoritide est\u00e1 en estudio en ni\u00f1os cuyas placas de crecimiento todav\u00eda est\u00e1n abiertas. Pueden recibir el medicamento hasta que est\u00e9n cerca de la estatura adulta final, que es de 16 a 18 a\u00f1os, seg\u00fan Savarirayan. Si bien estos datos son alentadores al mostrar un efecto de tratamiento duradero de hasta 2 a\u00f1os, es probable que los beneficios cl\u00ednicos a largo plazo de vosoritide requieran muchos m\u00e1s a\u00f1os de evaluaci\u00f3n, y continuaremos investigando estas importantes preguntas como parte del seguimiento a largo plazo. parte de este estudio, dijo.<\/p>\n
La acondroplasia ocurre en uno de cada 15,000 a 35,000 nacimientos, seg\u00fan la Organizaci\u00f3n Nacional de Trastornos Raros. <\/p>\n
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Vosoritide ayuda al crecimiento \u00f3seo en ni\u00f1os con enanismo Proporcionado por The Endocrine Society Cita<\/strong>: La primera terapia dirigida para ni\u00f1os con acondroplasia muestra un aumento de altura persistente (20 de marzo de 2021) recuperado 30 Agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-therapy-children-achondroplasia-persistent-height.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Los ni\u00f1os con acondroplasia, la forma m\u00e1s com\u00fan de baja estatura desproporcionada, aumentan de estatura con tendencias en proporciones corporales mejoradas despu\u00e9s de dos a\u00f1os de tratamiento diario con vosoritide, seg\u00fan un nuevo an\u00e1lisis de estudio encuentra Los resultados del estudio patrocinado por la industria se presentar\u00e1n en ENDO 2021, la reuni\u00f3n anual de la … Continuar leyendo \u00abLa primera terapia dirigida para ni\u00f1os con acondroplasia muestra un aumento de altura persistente\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-17647","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17647","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17647"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17647\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17647"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17647"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17647"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}