Un estudio internacional abierto de Fase 3, codirigido por Susanna McColley, MD, del Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, descubri\u00f3 que un r\u00e9gimen de tres medicamentos (elexacaftor\/tezacaftor\/ivacaftor) que ataca la causa gen\u00e9tica de la fibrosis qu\u00edstica era seguro y eficaz en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os con al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del en el gen CFTR, que se estima que representa casi el 90 por ciento de la poblaci\u00f3n con fibrosis qu\u00edstica en los Estados Unidos. <\/p>\n
Para los ni\u00f1os de este grupo de edad que tienen solo una copia de la mutaci\u00f3n F508del o alrededor del 40 por ciento de los pacientes con fibrosis qu\u00edstica en los Estados Unidos, este ser\u00eda el primer tratamiento que aborda el defecto gen\u00e9tico subyacente en la fibrosis qu\u00edstica.<\/p>\n
Este tratamiento de fibrosis qu\u00edstica de tres medicamentos fue aprobado por la FDA en octubre de 2019 para personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s con al menos una copia de la mutaci\u00f3n F508del. Bas\u00e1ndose en los resultados positivos de este estudio, la FDA ha aceptado la solicitud para ampliar la indicaci\u00f3n de tratamiento a ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os, y se espera una decisi\u00f3n para junio de 2021.<\/p>\n
\u00abEl aspecto m\u00e1s emocionante de nuestros hallazgos es que esta poblaci\u00f3n de los ni\u00f1os ten\u00edan una funci\u00f3n pulmonar normal al comienzo del estudio y aun as\u00ed tuvieron una mejora significativa\u00bb, dijo el Dr. McColley, co-investigador principal global del estudio y autor principal, quien es el director cient\u00edfico de asociaciones de investigaci\u00f3n interdisciplinaria en Stanley Manne Children’s. Instituto de Investigaci\u00f3n de Lurie Children’s y Profesor de Pediatr\u00eda en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. \u00abJunto con lo que vimos en los estudios y en la pr\u00e1ctica con la poblaci\u00f3n de mayor edad, comenzar el tratamiento antes puede evitar complicaciones graves a largo plazo y realmente cambiar la trayectoria de la salud de los ni\u00f1os con fibrosis qu\u00edstica\u00bb.<\/p>\n
La fibrosis qu\u00edstica es una enfermedad gen\u00e9tica progresiva que da\u00f1a m\u00faltiples \u00f3rganos, incluidos los pulmones y el p\u00e1ncreas. Actualmente, la esperanza de vida media es de 47 a\u00f1os. La enfermedad es causada por mutaciones en el gen CFTR que conducen a un flujo insuficiente de sal y agua dentro y fuera de las c\u00e9lulas. En los pulmones, esto crea una acumulaci\u00f3n de moco espeso y pegajoso que puede provocar infecciones pulmonares cr\u00f3nicas y enfermedades pulmonares graves. El da\u00f1o al p\u00e1ncreas ocurre incluso antes del nacimiento, lo que interfiere con la absorci\u00f3n de nutrientes y el crecimiento. Si bien hay aproximadamente 2000 mutaciones conocidas del gen CFTR, la m\u00e1s com\u00fan es la mutaci\u00f3n F508del.<\/p>\n
En el estudio de 24 semanas con 66 ni\u00f1os, publicado en el American Journal of Respiratory Care and Critical Care Medicine, El Dr. McColley y sus colegas confirmaron la idoneidad de una dosis que es la mitad de la dosis diaria para adultos del tratamiento de tres medicamentos para ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os de edad que pesan menos de 30 kg y de la dosis completa para adultos para los que pesan m\u00e1s. El r\u00e9gimen fue bien tolerado y el perfil de seguridad fue generalmente consistente con el observado en pacientes mayores, con tos, dolor de cabeza y fiebre como los eventos adversos m\u00e1s comunes.<\/p>\n
El tratamiento result\u00f3 en mejoras significativas en la funci\u00f3n pulmonar, S\u00edntomas respiratorios y estado nutricional. Mantener o mejorar el estado nutricional se asocia con una mejor funci\u00f3n pulmonar y una mayor supervivencia en pacientes con fibrosis qu\u00edstica. Adem\u00e1s, se observ\u00f3 una mejora sustancial en la concentraci\u00f3n de cloruro en el sudor, una medida directa de la funci\u00f3n CFTR.<\/p>\n
\u00abEn este estudio, vimos mayores mejoras en el cloruro en el sudor que las observadas anteriormente en adultos y adolescentes\u00bb, dijo Dra. McColley. \u00abEsta fuerte respuesta al tratamiento puede conducir a mejores resultados cl\u00ednicos a largo plazo de la fibrosis qu\u00edstica\u00bb.<\/p>\n
\u00abEs importante tener en cuenta que las personas con fibrosis qu\u00edstica que se caracterizan demogr\u00e1ficamente por tener una raza distinta de la blanca o el origen \u00e9tnico caracterizados como hispanos tienen menos probabilidades de tener una mutaci\u00f3n F508del\u00bb, dijo el Dr. McColley. \u00abEsto es importante porque, al igual que con otras afecciones agudas y cr\u00f3nicas, estas poblaciones tienen una enfermedad m\u00e1s grave y una esperanza de vida m\u00e1s baja. A medida que contin\u00faa el desarrollo de f\u00e1rmacos, nos centramos en tener un tratamiento o una cura altamente efectivos para todas las personas con fibrosis qu\u00edstica\u00bb. <\/p>\n
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Combinaci\u00f3n de f\u00e1rmacos para la fibrosis qu\u00edstica comprobada como segura y eficaz para ni\u00f1os de 2 a 5 a\u00f1os M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Edith T. Zemanick et al, un estudio abierto de fase 3 de ELX\/TEZ\/IVA en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os con FQ y al menos un alelo F508del, American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine (2021). DOI: 10.1164\/rccm.202102-0509OC Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine <\/p>\n Proporcionado por Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago Cita<\/strong>: Terapia para la causa m\u00e1s com\u00fan de fibrosis qu\u00edstica segura y efectiva en 6-11 (18 de marzo de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-therapy-common-cystic-fibrosis- safe.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un estudio internacional abierto de Fase 3, codirigido por Susanna McColley, MD, del Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital of Chicago, descubri\u00f3 que un r\u00e9gimen de tres medicamentos (elexacaftor\/tezacaftor\/ivacaftor) que ataca la causa gen\u00e9tica de la fibrosis qu\u00edstica era seguro y eficaz en ni\u00f1os de 6 a 11 a\u00f1os con al menos una copia … Continuar leyendo \u00abLa terapia para la causa m\u00e1s com\u00fan de fibrosis qu\u00edstica es segura y eficaz en 6-11\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-17869","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17869","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=17869"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/17869\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=17869"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=17869"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=17869"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}