{"id":17905,"date":"2022-08-30T12:30:43","date_gmt":"2022-08-30T17:30:43","guid":{"rendered":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/la-terapia-genica-supera-los-problemas-de-mutacion-en-la-fibrosis-quistica\/"},"modified":"2022-08-30T12:30:43","modified_gmt":"2022-08-30T17:30:43","slug":"la-terapia-genica-supera-los-problemas-de-mutacion-en-la-fibrosis-quistica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/la-terapia-genica-supera-los-problemas-de-mutacion-en-la-fibrosis-quistica\/","title":{"rendered":"La terapia g\u00e9nica supera los problemas de mutaci\u00f3n en la fibrosis qu\u00edstica"},"content":{"rendered":"<p>Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n<p>Un equipo de investigadores afiliados a varias instituciones en Alemania ha desarrollado un tipo de terapia g\u00e9nica que podr\u00eda usarse para ayudar a las personas con fibrosis qu\u00edstica. En su art\u00edculo publicado en la revista Nature Nanotechnology, el grupo describe c\u00f3mo desarrollaron una nueva clase de vectores gen\u00e9ticos no virales que podr\u00edan usarse para reducir los s\u00edntomas de la fibrosis qu\u00edstica. <\/p>\n<p>La fibrosis qu\u00edstica es un trastorno gen\u00e9tico que afecta las gl\u00e1ndulas exocrinas. Los pacientes que la padecen producen una mucosidad anormalmente espesa en varias partes del cuerpo, lo que provoca obstrucciones en el p\u00e1ncreas, los intestinos y los bronquios, lo que a menudo resulta en infecciones. Debido a que sus s\u00edntomas aparecen temprano en la vida, la afecci\u00f3n generalmente se conoce como una enfermedad infantil. Actualmente, no existe una cura para la enfermedad y los pacientes que la padecen tienen una esperanza de vida significativamente m\u00e1s corta debido al \u00abadelgazamiento\u00bb de las v\u00edas respiratorias con el tiempo.<\/p>\n<p>Investigaciones anteriores han demostrado que la FQ es causada por mutaciones en el sistema qu\u00edstico Gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis (CFTR), que provoca problemas con los canales de cloruro. En este nuevo esfuerzo, los investigadores desarrollaron un vector gen\u00e9tico no viral que usaron para insertar copias sanas de CFTR en el ADN de las c\u00e9lulas epiteliales (donde se produce la mucosidad), que restauraron la funcionalidad de los canales de cloruro defectuosos. Los investigadores llevaron a cabo su trabajo utilizando transposasas a trav\u00e9s de un ARN mensajero producido sint\u00e9ticamente que se entreg\u00f3 a ratones de prueba usando un inhalante.<\/p>\n<p>Las pruebas en ratones mostraron una mayor expresi\u00f3n de una prote\u00edna CFTR en las c\u00e9lulas respiratorias, lo cual, seg\u00fan observaron los investigadores. , fue de larga duraci\u00f3n. Los resultados generales fueron mejoras en la funci\u00f3n del canal de cloruro y una reducci\u00f3n en la producci\u00f3n de moco espeso, lo que presumiblemente conduce a un menor riesgo de infecciones y una vida m\u00e1s larga. Los investigadores se\u00f1alan que su trabajo est\u00e1 lo suficientemente avanzado como para comenzar a realizar ensayos cl\u00ednicos para ver si el enfoque funcionar\u00eda tan bien en pacientes humanos. Tambi\u00e9n se\u00f1alan que su enfoque podr\u00eda muy bien usarse para ayudar a tratar otras enfermedades pulmonares raras.<\/p>\n<p>El equipo de investigaci\u00f3n ha sido galardonado con el Premio Adolf Windorfer 2021 por su trabajo, que adem\u00e1s de reconocer el trabajo destacado en investigaci\u00f3n involucrada fibrosis qu\u00edstica, tambi\u00e9n viene con 5.000 euros en premios. <\/p>\n<p>Explore m\u00e1s<\/p>\n<p> \u00bfPodr\u00eda una prueba de orina ayudar a evaluar aspectos de la fibrosis qu\u00edstica? <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Shan Guan et al. Las nanopart\u00edculas de p\u00e9ptidopoloxamina autoensambladas permiten la restauraci\u00f3n del genoma in vitro e in vivo para la fibrosis qu\u00edstica, Nature Nanotechnology (2019). DOI: 10.1038\/s41565-018-0358-x <strong>Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Nature Nanotechnology <\/p>\n<p> 2021 Science X Network <\/p>\n<p> <strong>Cita<\/strong>: La terapia g\u00e9nica supera problemas de mutaci\u00f3n en la fibrosis qu\u00edstica (2021, 17 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-gene-therapy-mutation-problems-cystic.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico Un equipo de investigadores afiliados a varias instituciones en Alemania ha desarrollado un tipo de terapia g\u00e9nica que podr\u00eda usarse para ayudar a las personas con fibrosis qu\u00edstica. 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