Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Investigadores del Programa Fronterizo de Medicina Mitocondrial del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) han demostrado c\u00f3mo una combinaci\u00f3n de terapias puede ser beneficiosa para pacientes con enfermedad mitocondrial Trastornos de la cadena respiratoria. Esta investigaci\u00f3n precl\u00ednica allana el camino para desarrollar opciones de tratamiento m\u00e1s personalizadas para pacientes con enfermedades mitocondriales hereditarias y trastornos energ\u00e9ticos adquiridos. Los hallazgos enfatizan la importancia del modelado terap\u00e9utico racional para abordar las deficiencias celulares espec\u00edficas y proporcionar una nutrici\u00f3n celular adecuada como un medio eficaz para controlar la enfermedad mitocondrial. <\/p>\n
Los hallazgos fueron publicados en l\u00ednea por la revista Human Molecular Genetics.<\/p>\n
La enfermedad mitocondrial describe un grupo colectivo de trastornos por deficiencia de energ\u00eda sin tratamientos ni curas aprobados por la FDA. Se ha demostrado que aproximadamente 350 trastornos gen\u00e9ticos diferentes afectan sustancialmente la funci\u00f3n de la cadena respiratoria mitocondrial, un proceso esencial para generar energ\u00eda para alimentar nuestras c\u00e9lulas. La funci\u00f3n de la cadena respiratoria tambi\u00e9n puede verse gravemente afectada por otras afecciones gen\u00e9ticas, ciertos medicamentos o exposiciones ambientales, as\u00ed como trastornos metab\u00f3licos comunes, accidentes cerebrovasculares, ataques card\u00edacos, el proceso de envejecimiento y las enfermedades de Alzheimer y Parkinson.<\/p>\n
En el En ausencia de terapias aprobadas por la FDA, muchos pacientes afectados buscan o se les receta una amplia variedad de vitaminas, suplementos y cofactores enzim\u00e1ticos o \u00abmol\u00e9culas auxiliares\u00bb que generalmente se dividen en tres clases de tratamiento diferentes: antioxidantes, modificadores metab\u00f3licos y modificadores de se\u00f1alizaci\u00f3n. Sin embargo, no se han realizado ensayos cl\u00ednicos rigurosos para estos compuestos para guiar a la comunidad m\u00e9dica en la comprensi\u00f3n de su seguridad o beneficio comparativo en pacientes con enfermedades mitocondriales. Adem\u00e1s, antes de este estudio, se desconoc\u00eda si las mejores opciones eran administrar terapias espec\u00edficas solas o si una combinaci\u00f3n de terapias es realmente segura de administrar y puede funcionar de manera sin\u00e9rgica para proporcionar a los pacientes alg\u00fan beneficio directo para la salud.<\/p>\n
\u00abQuer\u00edamos probar reg\u00edmenes de tratamiento combinatorios \u00fanicos en modelos precl\u00ednicos de enfermedades mitocondriales para determinar si mostraban alg\u00fan beneficio objetivo y mensurable para la salud, y para saber si algunas combinaciones pueden ser m\u00e1s efectivas que otras\u00bb, dijo la autora principal del estudio, Marni Falk, MD, profesor en la Divisi\u00f3n de Gen\u00e9tica Humana, as\u00ed como m\u00e9dico tratante y director ejecutivo del Programa de Frontera de Medicina Mitocondrial CHOP. \u00abEste enfoque de modelado nos mostrar\u00eda d\u00f3nde se mejora m\u00e1s la fisiolog\u00eda y eliminar\u00eda las conjeturas a la hora de desarrollar opciones de tratamiento para nuestros pacientes\u00bb.<\/p>\n
El equipo del estudio, incluidos los miembros del equipo de medicina mitocondrial Sujay Guha, Ph.D. y Neal D. Mathew, Ph.D., utilizaron dos modelos animales traslacionales de la enfermedad del complejo I de la cadena respiratoria mitocondrial, el sitio bioqu\u00edmico m\u00e1s com\u00fan de disfunci\u00f3n en la enfermedad mitocondrial, para evaluar 11 combinaciones aleatorias de medicamentos seleccionados de cada una de las tres clases de tratamiento. De esas combinaciones, solo una combinaci\u00f3n de glucosa, \u00e1cido nicot\u00ednico y N-acetilciste\u00edna mejor\u00f3 sin\u00e9rgicamente la vida \u00fatil del primer modelo m\u00e1s all\u00e1 de cualquier componente individual solo, as\u00ed como el potencial de la membrana mitocondrial, una medida cuantitativa de qu\u00e9 tan bien las mitocondrias realizan su funci\u00f3n esencial de producci\u00f3n de energ\u00eda. Es importante destacar que este tratamiento combinado produjo estas mejoras en la supervivencia y la fisiolog\u00eda celular sin exacerbar ning\u00fan efecto secundario negativo, como el estr\u00e9s oxidativo o mitocondrial. Los estudios de validaci\u00f3n realizados en el segundo modelo, el pez cebra, mostraron que la terapia combinada de glucosa, \u00e1cido nicot\u00ednico y N-acetilciste\u00edna previno la muerte cerebral inducida por el estr\u00e9s, una se\u00f1al de que esta terapia puede prevenir los accidentes cerebrovasculares metab\u00f3licos como los que ocurren con el estr\u00e9s en el s\u00edndrome de Leigh y otras enfermedades mitocondriales. s\u00edndromes de enfermedad y la capacidad de nataci\u00f3n de los animales larvales de pez cebra rescatados, as\u00ed como sus niveles tisulares de ATP y glutati\u00f3n.<\/p>\n
\u00abLas combinaciones variables de terapias utilizadas para tratar a los pacientes con enfermedades mitocondriales tienden a incluir ‘c\u00f3cteles’ emp\u00edricamente basados en vitaminas y nutrientes cuya seguridad y eficacia son dif\u00edciles de evaluar y comparar objetivamente\u00bb, dijo Falk. \u00abNuestro estudio precl\u00ednico demuestra que la identificaci\u00f3n de la combinaci\u00f3n correcta de terapias que se dise\u00f1e racionalmente y se base en abordar las deficiencias celulares \u00fanicas de las principales clases de enfermedades mitocondriales puede proporcionar beneficios de salud y supervivencia claros y medibles en comparaci\u00f3n con las terapias individuales, cada una de las cuales aborda solo una parte del problema celular. Es importante traducir estos conocimientos de investigaci\u00f3n en futuros estudios cl\u00ednicos que prueben si estos reg\u00edmenes de terapia combinada optimizada mejoran la salud y brindan resiliencia para prevenir la progresi\u00f3n de la enfermedad cl\u00ednica en pacientes con enfermedades mitocondriales\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Las pruebas precl\u00ednicas sugieren que algunos antioxidantes pueden ser efectivos en el tratamiento de la enfermedad mitocondrial M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Sujay Guha et al, La terapia combinada de glucosa, \u00e1cido nicot\u00ednico y N-acetilciste\u00edna tiene un efecto sin\u00e9rgico en modelos precl\u00ednicos de C. elegans y pez cebra de la enfermedad del complejo mitocondrial I, Human Molecular Genetics (2021). DOI: 10.1093\/hmg\/ddab059 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Human Molecular Genetics <\/p>\n Proporcionado por Children’s Hospital of Philadelphia Cita<\/strong>: Los investigadores encuentran una combinaci\u00f3n eficaz de terapias para controlar la enfermedad mitocondrial ( 2021, 2 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-effect-combination-therapies-mitochondrial-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Investigadores del Programa Fronterizo de Medicina Mitocondrial del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) han demostrado c\u00f3mo una combinaci\u00f3n de terapias puede ser beneficiosa para pacientes con enfermedad mitocondrial Trastornos de la cadena respiratoria. Esta investigaci\u00f3n precl\u00ednica allana el camino para desarrollar opciones de tratamiento m\u00e1s personalizadas para pacientes con enfermedades mitocondriales … Continuar leyendo \u00abInvestigadores encuentran una combinaci\u00f3n eficaz de terapias para controlar la enfermedad mitocondrial\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19137","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19137","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19137"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19137\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19137"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19137"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19137"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}