Durante m\u00e1s de 30 a\u00f1os, el gobierno de EE. UU. ha alentado a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas a desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades raras que afectan a menos de 200 000 estadounidenses, y para ver si los medicamentos existentes tambi\u00e9n podr\u00edan ser efectivos para estas enfermedades. <\/p>\n
Este programa de \u00abmedicamentos hu\u00e9rfanos\u00bb ha dado lugar a nuevas opciones para los pacientes de todo el mundo, bajo reglas especiales que otorgan incentivos financieros a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas como una forma de compensar un mercado potencialmente peque\u00f1o.<\/p>\n
Pero un n\u00famero sorprendente de medicamentos hu\u00e9rfanos se encuentran entre los medicamentos m\u00e1s vendidos en el mundo, incluidos varios de los llamados \u00abmedicamentos hu\u00e9rfanos parciales\u00bb aprobados para tratar enfermedades raras y comunes. Un nuevo estudio, dirigido por un equipo de investigadores de la Universidad de Michigan y la Universidad de Boston, analiza cu\u00e1nto se gasta realmente en medicamentos hu\u00e9rfanos parciales para tratar enfermedades raras.<\/p>\n
El estudio, publicado en la edici\u00f3n de marzo de la revista Health Affairs, encuentra que solo el 21 % del total de d\u00f3lares gastados en 2018 en los 15 medicamentos hu\u00e9rfanos parciales m\u00e1s vendidos se destin\u00f3 al tratamiento de enfermedades raras, mientras que m\u00e1s del 70 % se destin\u00f3 al tratamiento de enfermedades comunes.<\/p>\n
Para uno de los medicamentos, un f\u00e1rmaco de quimioterapia llamado pegfilgrastim (Neulasta), solo el 0,6% de los d\u00f3lares gastados fueron para su uso en enfermedades raras. El estudio se basa en una base de datos de reclamaciones de seguros de 12,8 millones de pacientes menores de 65 a\u00f1os que ten\u00edan un seguro privado.<\/p>\n
\u00abNuestros hallazgos plantean dudas sobre si los beneficios del estado de medicamento hu\u00e9rfano siempre est\u00e1n justificados para los medicamentos hu\u00e9rfanos parciales\u00bb. \u00ab, dice Kao-Ping Chua, MD, Ph.D., autor principal del nuevo art\u00edculo e investigador de servicios de salud en la UM.<\/p>\n
Primero o segundo hu\u00e9rfano<\/p>\n
Chua dice que el Las implicaciones del estudio difieren dependiendo de si un f\u00e1rmaco se desarroll\u00f3 primero para una enfermedad rara o si se desarroll\u00f3 primero para tratar una enfermedad com\u00fan y luego se descubri\u00f3 que era eficaz para tratar una enfermedad rara.<\/p>\n
Entre los 15 medicamentos del estudio, ocho recibieron la aprobaci\u00f3n de la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para una enfermedad rara primero, y alrededor del 40 % del gasto en estos medicamentos fue para enfermedades comunes.<\/p>\n
Chua llama a esta gran proporci\u00f3n del gasto para enfermedades comunes potencialmente preocupantes. Obtener primero la aprobaci\u00f3n de la FDA como medicamento hu\u00e9rfano es un obst\u00e1culo m\u00e1s bajo que deben superar las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas, porque se requiere un n\u00famero menor de participantes y niveles m\u00e1s bajos de evidencia para los ensayos cl\u00ednicos de medicamentos para enfermedades raras.<\/p>\n
Adem\u00e1s, los medicamentos para enfermedades raras generalmente comienzan con precios altos, que potencialmente se pueden cobrar cuando el medicamento pasa al mercado m\u00e1s grande de pacientes con enfermedades comunes.<\/p>\n
Como resultado, las compa\u00f1\u00edas pueden verse incentivadas a buscar medicamentos para enfermedades raras. aprobaci\u00f3n primero, incluso si sospechan que un f\u00e1rmaco o compuesto biol\u00f3gico podr\u00eda funcionar contra una enfermedad com\u00fan. Seg\u00fan Chua, esta \u00abestrategia de dar prioridad a los medicamentos hu\u00e9rfanos\u00bb dar\u00eda como resultado ganancias que no fueron previstas por la Ley de Medicamentos Hu\u00e9rfanos.<\/p>\n
Las empresas tambi\u00e9n pueden buscar una designaci\u00f3n de hu\u00e9rfano para un medicamento aprobado existente como una forma de obtener protecci\u00f3n adicional frente a la competencia durante un tiempo.<\/p>\n
De los siete medicamentos hu\u00e9rfanos parciales del estudio que comenzaron como tratamientos para enfermedades comunes, como adalimumab, vendido como Humira, solo 1 de cada 12 d\u00f3lares se gast\u00f3 en enfermedades raras.<\/p>\n
\u00abPor un lado, es bueno que los medicamentos para enfermedades comunes con registros de seguridad establecidos se reutilicen para enfermedades raras\u00bb, dice Chua. \u00abAl mismo tiempo, es menos costoso reutilizar un medicamento existente que lanzar un nuevo medicamento al mercado. No est\u00e1 claro que los patrocinadores deban recibir el mismo nivel de beneficios de medicamentos hu\u00e9rfanos que un medicamento para enfermedades raras que no habr\u00eda sido desarrollado sin estos beneficios\u00bb.<\/p>\n
Los costos de otorgar el estatus de medicamento hu\u00e9rfano a medicamentos hu\u00e9rfanos parciales pueden ser sustanciales, dice Chua, en parte porque las compa\u00f1\u00edas de seguros dudan en excluir los medicamentos hu\u00e9rfanos de sus formularios, una lista de medicamentos cubiertos por la aseguradora.<\/p>\n
Los medicamentos hu\u00e9rfanos, incluidos los hu\u00e9rfanos parciales de cualquier tipo, tambi\u00e9n est\u00e1n exentos de los descuentos que generalmente se requieren para los medicamentos vendidos a hospitales que participan en el Programa de Precios de Medicamentos 340B. Ese programa subsidia los costos de medicamentos para proveedores que atienden a una parte desproporcionada de pacientes desatendidos.<\/p>\n
Los autores del nuevo art\u00edculo sugieren una serie de cambios de pol\u00edtica, incluida la eliminaci\u00f3n de la exenci\u00f3n 340B para medicamentos designados como hu\u00e9rfanos y la reducci\u00f3n del nivel de incentivos de medicamentos hu\u00e9rfanos para medicamentos hu\u00e9rfanos parciales.<\/p>\n
\u00abLa compensaci\u00f3n es que cada uno de estos cambios podr\u00eda reducir la inversi\u00f3n en el descubrimiento de nuevas opciones de tratamiento para personas con enfermedades raras\u00bb, dice Chua. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Grandes costos de medicamentos para peque\u00f1os pacientes con enfermedades raras, seg\u00fan un estudio M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Health Affairs (2021). www.healthaffairs.org\/doi\/abs\/ … 7\/hlthaff.2020.01442 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Asuntos de salud <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Michigan Cita<\/strong>: La mayor\u00eda de los d\u00f3lares gastados en los medicamentos hu\u00e9rfanos m\u00e1s vendidos no se destinan a tratar personas con enfermedades raras (2021, 1 de marzo) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-03-dollars-spent-top-selling-orphan-drugs.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Durante m\u00e1s de 30 a\u00f1os, el gobierno de EE. UU. ha alentado a las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas a desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades raras que afectan a menos de 200 000 estadounidenses, y para ver si los medicamentos existentes tambi\u00e9n podr\u00edan ser efectivos para estas enfermedades. Este programa de \u00abmedicamentos hu\u00e9rfanos\u00bb ha dado lugar a nuevas … Continuar leyendo \u00abLa mayor parte del dinero gastado en los medicamentos hu\u00e9rfanos m\u00e1s vendidos no se destina a tratar a personas con enfermedades raras\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19285","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19285","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19285"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19285\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19285"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19285"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19285"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}