Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain <\/p>\n
Un tratamiento experimental produjo mejoras en la funci\u00f3n cognitiva y el lenguaje en pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil, seg\u00fan los resultados del estudio publicados el 29 de abril en Medicina de la Naturaleza. El s\u00edndrome X fr\u00e1gil (conocido como FXS para abreviar) es la causa gen\u00e9tica conocida m\u00e1s com\u00fan de autismo y la causa m\u00e1s com\u00fan de discapacidad intelectual hereditaria. <\/p>\n
\u00abEstos resultados ofrecen esperanza a los pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil y sus familias\u00bb, dijo Elizabeth Berry-Kravis, MD, Ph.D., neur\u00f3loga pedi\u00e1trica del Centro M\u00e9dico de la Universidad Rush e investigadora principal del estudio. \u00abLa mayor\u00eda de las medidas de resultados cl\u00ednicos estuvieron a favor del f\u00e1rmaco. Estas medidas incluyeron evaluaciones basadas en el rendimiento, biomarcadores y escalas calificadas por padres y m\u00e9dicos, que en combinaci\u00f3n, sugieren un impacto significativo en el proceso global de la enfermedad SXF\u00bb.<\/p>\n
El estudio fue un ensayo cl\u00ednico de fase dos para evaluar la seguridad y la eficacia de un f\u00e1rmaco conocido como BPN14770 en 30 hombres con edades entre 18 y 41 a\u00f1os que tienen el s\u00edndrome de X fr\u00e1gil. BPN1477 inhibe la actividad de una enzima conocida como fosfodiesterasa 4D (PDE4D), que controla la disponibilidad en el cerebro del monofosfato de adenosina c\u00edclico (cAMP), una mol\u00e9cula que est\u00e1 cr\u00edticamente involucrada en la formaci\u00f3n de la memoria. Al inhibir la PDE4D, el f\u00e1rmaco aumenta los niveles de AMPc en el cerebro. \u00abEs emocionante que tengamos un f\u00e1rmaco que potencialmente aborde un d\u00e9ficit bioqu\u00edmico central en FXS, una deficiencia de AMPc, que se ha documentado en pacientes y que descubr\u00ed durante mi beca de investigaci\u00f3n en neurolog\u00eda pedi\u00e1trica hace 30 a\u00f1os\u00bb, dijo Berry-Kravis.<\/p>\n
Los participantes en el estudio recibieron dosis orales diarias de BPN14770 dos veces al d\u00eda o un placebo durante 12 semanas. Los padres, cuidadores y evaluadores m\u00e9dicos no sab\u00edan si los participantes recib\u00edan el tratamiento o el placebo.<\/p>\n
El estudio evalu\u00f3 a los participantes usando una versi\u00f3n de la Bater\u00eda Cognitiva Toolbox de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) (un medida) que, en un trabajo realizado en colaboraci\u00f3n con el Dr. David Hessl en el Instituto MIND de UC Davis, se modific\u00f3 para que fuera eficaz en la evaluaci\u00f3n de personas con discapacidad intelectual. Adem\u00e1s, el estudio incluy\u00f3 escalas en las que los padres calificaron las mejoras del f\u00e1rmaco.<\/p>\n
\u00abEsta es la primera vez que NIH Toolbox se ha podido utilizar para demostrar un cambio cognitivo en un ensayo en personas con discapacidad intelectual\u00bb, dijo Berry-Kravis. \u00abEn solo tres meses, vimos mejoras espec\u00edficamente en las subpruebas verbales de NIH Toolbox, junto con la calificaci\u00f3n de las mejoras por parte de los padres, particularmente en el lenguaje\u00bb.<\/p>\n
Las evaluaciones cognitivas que utilizaron NIH Toolbox revelaron un beneficio significativo en la lectura oral reconocimiento, vocabulario de im\u00e1genes y la puntuaci\u00f3n compuesta cristalizada de cognici\u00f3n. Las calificaciones de los padres\/cuidadores revelaron un beneficio que se consider\u00f3 cl\u00ednicamente significativo en el lenguaje y el funcionamiento diario.<\/p>\n
Despu\u00e9s de 12 semanas de tratamiento en el estudio, los pacientes se cruzaron y tomaron placebo si hab\u00edan estado tomando el medicamento, y el medicamento si hubieran estado tomando placebo durante otras 12 semanas. Se encontr\u00f3 que el beneficio de BPN14770 persiste hasta 12 semanas despu\u00e9s del cruce del f\u00e1rmaco al placebo. BPN14770 fue muy bien tolerado, con pocos eventos adversos.<\/p>\n
En estudios de laboratorio, BPN14770 promovi\u00f3 la maduraci\u00f3n de las conexiones entre las neuronas (que est\u00e1 alterada en pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil). BPN14770 est\u00e1 siendo desarrollado por Tetra Therapeutics para el tratamiento del s\u00edndrome X fr\u00e1gil. El mecanismo de acci\u00f3n del f\u00e1rmaco tambi\u00e9n puede tener potencial para mejorar la funci\u00f3n cognitiva y de la memoria en la enfermedad de Alzheimer y otras demencias, discapacidades de aprendizaje\/desarrollo y esquizofrenia. En este momento, sin embargo, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. solo ha aprobado BPN14770 para uso en investigaci\u00f3n, y ser\u00e1 importante realizar estudios controlados m\u00e1s amplios en el s\u00edndrome X fr\u00e1gil para confirmar el beneficio cognitivo del f\u00e1rmaco. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
El nuevo f\u00e1rmaco est\u00e1 m\u00e1s cerca de convertirse en el primer tratamiento para el s\u00edndrome de X fr\u00e1gil M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Inhibici\u00f3n de la fosfodiesterasa-4D en adultos con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil: un estudio aleatorizado, controlado con placebo, ensayo cl\u00ednico fase 2, Nature Medicine (2021). DOI: 10.1038\/s41591-021-01321-w Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Nature Medicine <\/p>\n Proporcionado por Rush University Medical Center Cita<\/strong>: Se descubri\u00f3 que el tratamiento mejora la funci\u00f3n cognitiva en los pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil (2021, 29 de abril) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-treatment-cognitive-function-patients-fragile.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Public Domain Un tratamiento experimental produjo mejoras en la funci\u00f3n cognitiva y el lenguaje en pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil, seg\u00fan los resultados del estudio publicados el 29 de abril en Medicina de la Naturaleza. El s\u00edndrome X fr\u00e1gil (conocido como FXS para abreviar) es la causa gen\u00e9tica conocida m\u00e1s com\u00fan de … Continuar leyendo \u00abTratamiento que mejora la funci\u00f3n cognitiva en pacientes con s\u00edndrome de X fr\u00e1gil\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19446","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19446","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19446"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19446\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19446"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19446"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19446"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}