La empresa derivada del MIT, KSQ Therapeutics, utiliza la edici\u00f3n de genes a gran escala para estudiar el papel de los genes en enfermedades como el c\u00e1ncer. Cr\u00e9dito: KSQ Therapeutics <\/p>\n
El potencial de CRISPR para prevenir o tratar enfermedades es ampliamente reconocido. Pero la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes tambi\u00e9n se puede utilizar como una herramienta de investigaci\u00f3n para investigar y comprender enfermedades. <\/p>\n
Esa es la idea b\u00e1sica detr\u00e1s de KSQ Therapeutics. La compa\u00f1\u00eda usa CRISPR para alterar genes en millones de c\u00e9lulas. Al observar el efecto de activar y desactivar genes individuales, KSQ puede descifrar su papel en enfermedades como el c\u00e1ncer. La empresa utiliza esos conocimientos para desarrollar nuevos tratamientos.<\/p>\n
El enfoque permite a KSQ evaluar la funci\u00f3n de cada gen en el genoma humano. Fue desarrollado en el MIT por el cofundador Tim Wang Ph.D. en los laboratorios de los profesores Eric Lander y David Sabatini.<\/p>\n
\u00abAhora podemos observar cada gen, lo que realmente no se pod\u00eda hacer antes en un sistema de c\u00e9lulas humanas, y por lo tanto hay nuevos aspectos de la biolog\u00eda y enfermedades por descubrir, y algunos de estos tienen valor cl\u00ednico\u00bb, dice Sabatini, quien tambi\u00e9n es cofundador.<\/p>\n
La cartera de productos de KSQ incluye medicamentos de mol\u00e9cula peque\u00f1a, as\u00ed como terapias celulares que se enfocan en las vulnerabilidades gen\u00e9ticas identificadas de sus experimentos con c\u00e9lulas cancerosas y tumorales. KSQ cree que su metodolog\u00eda basada en CRISPR le brinda una comprensi\u00f3n m\u00e1s completa de la biolog\u00eda de la enfermedad que otras compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas y, por lo tanto, una mejor oportunidad de desarrollar tratamientos efectivos para el c\u00e1ncer y otras enfermedades complejas.<\/p>\n
Una herramienta para el descubrimiento<\/p>\n
Los cofundadores cient\u00edficos de KSQ hab\u00edan estado estudiando la funci\u00f3n de los genes durante a\u00f1os antes de que los avances en CRISPR les permitieran editar genomas con precisi\u00f3n hace unos 10 a\u00f1os. Inmediatamente reconocieron el potencial de CRISPR para ayudarlos a comprender el papel de los genes en la biolog\u00eda de las enfermedades.<\/p>\n
Durante su Ph.D. trabajo, Wang y sus colaboradores desarrollaron una forma de usar CRISPR a escala, eliminando genes individuales en millones de c\u00e9lulas. Al observar el impacto de esos cambios a lo largo del tiempo, los investigadores pudieron descubrir la funcionalidad de cada gen. Si una c\u00e9lula mor\u00eda, sab\u00edan que el gen que eliminaban era esencial. En las c\u00e9lulas cancerosas, los investigadores podr\u00edan agregar medicamentos y ver si la eliminaci\u00f3n de alguno de los genes afectaba la resistencia a los medicamentos. Los m\u00e9todos de detecci\u00f3n m\u00e1s sofisticados ense\u00f1aron a los investigadores c\u00f3mo diferentes genes inhiben o impulsan el crecimiento tumoral.<\/p>\n
\u00abEs una herramienta para descubrir la biolog\u00eda humana a una escala que no era posible antes de CRISPR\u00bb, dice el cofundador de KSQ, Jonathan Weissman, un profesor de biolog\u00eda en el MIT y miembro del Instituto Whitehead. \u00abPuedes buscar genes o mecanismos que puedan modular esencialmente cualquier proceso de enfermedad\u00bb.<\/p>\n
Wang le da cr\u00e9dito a Sabatini por encabezar los esfuerzos de comercializaci\u00f3n, hablar con inversionistas y trabajar con la Oficina de Licencias de Tecnolog\u00eda del MIT. Wang tambi\u00e9n dice que el ecosistema del MIT lo ayud\u00f3 a pensar en sacar la tecnolog\u00eda del laboratorio.<\/p>\n
\u00abEstar en el MIT y en el \u00e1rea de Cambridge probablemente hizo que el salto a la comercializaci\u00f3n fuera un poco m\u00e1s f\u00e1cil de lo que habr\u00eda sido en cualquier otro lugar\u00bb. Wang dice. \u00abMuchos de los estudiantes son emprendedores, existe esa rica tradici\u00f3n, por lo que ayud\u00f3 a moldear mi mentalidad en torno a la comercializaci\u00f3n\u00bb.<\/p>\n
Weissman hab\u00eda desarrollado una tecnolog\u00eda complementaria basada en CRISPR que Wang y Sabatini sab\u00edan que ser\u00eda \u00fatil para La plataforma de descubrimiento de KSQ. Alrededor de 2015, cuando los fundadores iniciaban la empresa, tambi\u00e9n incorporaron al cofundador William Hahn, miembro del Instituto Broad del MIT y Harvard, profesor de la Escuela de Medicina de Harvard y director de operaciones de Dana-Farber Cancer Institute.<\/p>\n
Desde entonces, la compa\u00f1\u00eda ha avanzado en el m\u00e9todo de Wang.<\/p>\n
\u00abPueden escalar esto a un grado que no es posible en ning\u00fan laboratorio acad\u00e9mico, incluso en el de David\u00bb. Wang dice. \u00abLas l\u00edneas celulares que utilic\u00e9 para mis experimentos eran simplemente lo que era f\u00e1cil de cultivar y lo que estaba en el laboratorio, mientras que KSQ est\u00e1 pensando en qu\u00e9 terapias no est\u00e1n disponibles para ciertos tipos de c\u00e1ncer y decidiendo qu\u00e9 enfermedades tratar\u00bb.<\/p>\n
Las evaluaciones de genes de KSQ incluyen decenas de millones de c\u00e9lulas. La compa\u00f1\u00eda dice que los datos que recopila han sido predictivos de \u00e9xitos y fracasos pasados en el desarrollo de medicamentos contra el c\u00e1ncer. Weissman equipara los datos a \u00abuna hoja de ruta para encontrar las vulnerabilidades del c\u00e1ncer\u00bb.<\/p>\n
\u00abLos c\u00e1nceres tienen todas estas rutas de escape diferentes\u00bb, dice Weissman. \u00abEsta es una forma de mapear esas rutas de escape. Si hay demasiadas, no es un buen objetivo para perseguir, pero si hay un n\u00famero peque\u00f1o, ahora puede comenzar a desarrollar terapias para bloquear las rutas de escape\u00bb. <\/p>\n
Desde el descubrimiento hasta el impacto<\/p>\n
El principal candidato a f\u00e1rmaco de KSQ se encuentra en desarrollo precl\u00ednico. Se dirige a una v\u00eda de reparaci\u00f3n del ADN identificada mediante una versi\u00f3n actualizada de la t\u00e9cnica de Wang. El f\u00e1rmaco podr\u00eda tratar m\u00faltiples c\u00e1nceres de ovario, as\u00ed como una enfermedad llamada c\u00e1ncer de mama triple negativo. KSQ tambi\u00e9n est\u00e1 desarrollando actualmente una terapia celular para aumentar la capacidad del sistema inmunitario para combatir los tumores.<\/p>\n
\u00abSiempre he pensado que las mejores empresas de biotecnolog\u00eda comienzan con informaci\u00f3n que otras personas no tienen\u00bb, dice Sabatini. \u00abCreo que las empresas de biotecnolog\u00eda deben tener alg\u00fan descubrimiento. Eso ha permitido que KSQ vaya en diferentes direcciones\u00bb.<\/p>\n
Los fundadores sienten que KSQ ya ha validado su enfoque y ha estimulado un mayor inter\u00e9s en el uso de CRISPR como herramienta de investigaci\u00f3n. .<\/p>\n
\u00abHay mucho inter\u00e9s en CRISPR como terapia, y ese es un aspecto importante\u00bb, dice Weissman. \u00abPero dir\u00eda que es igualmente importante tanto en el descubrimiento como en la terap\u00e9utica [usar CRISPR] para identificar los objetivos a los que desea ir para afectar el proceso de la enfermedad. Su capacidad para dise\u00f1ar genomas o fabricar medicamentos depende de saber qu\u00e9 genes desea cambio.\u00bb <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Las c\u00e9lulas son conocidas por la compa\u00f1\u00eda que mantienen Proporcionado por el Instituto de Tecnolog\u00eda de Massachusetts <\/p>\n
Esta historia se vuelve a publicar por cortes\u00eda de MIT News (web.mit.edu\/newsoffice\/), un sitio popular que cubre noticias sobre investigaci\u00f3n, innovaci\u00f3n y docencia del MIT. <\/p>\n
Cita<\/strong>: Uso de CRISPR como herramienta de investigaci\u00f3n para desarrollar tratamientos contra el c\u00e1ncer (26 de abril de 2021) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-crispr- tool-cancer-treatments.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La empresa derivada del MIT, KSQ Therapeutics, utiliza la edici\u00f3n de genes a gran escala para estudiar el papel de los genes en enfermedades como el c\u00e1ncer. Cr\u00e9dito: KSQ Therapeutics El potencial de CRISPR para prevenir o tratar enfermedades es ampliamente reconocido. Pero la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes tambi\u00e9n se puede utilizar como una … Continuar leyendo \u00abUso de CRISPR como herramienta de investigaci\u00f3n para desarrollar tratamientos contra el c\u00e1ncer\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19771","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19771","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19771"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19771\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19771"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19771"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19771"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}