Un cerebro de mosca de la fruta en el que los canales de calcio neuronales cr\u00edticos para la comunicaci\u00f3n entre neuronas han sido etiquetados con una etiqueta verde fluorescente usando CRISPR. Cr\u00e9dito: Brown University <\/p>\n
La t\u00e9cnica de edici\u00f3n de genes CRISPR ha estado en los titulares de todo el mundo por su potencial para cambiar la composici\u00f3n gen\u00e9tica de los organismos y tratar enfermedades gen\u00e9ticas como la anemia de c\u00e9lulas falciformes. Tiene un gran potencial en muchas \u00e1reas, incluida la neurociencia. <\/p>\n
\u00abLos neurocient\u00edficos est\u00e1n utilizando actualmente esta t\u00e9cnica para desentra\u00f1ar c\u00f3mo funciona el cerebro y esperan alg\u00fan d\u00eda adaptarla para ofrecer tratamientos y curas para varios trastornos neurol\u00f3gicos, siendo ciertas formas de ceguera quiz\u00e1s las m\u00e1s inminentes\u00bb, dijo Kate O’Connor-Giles. , Profesor Asociado de Ciencias del Cerebro de Provost en la Universidad de Brown. \u00abLas posibilidades de la neurociencia est\u00e1n abiertas de par en par\u00bb.<\/p>\n
CRISPR permite a los investigadores cortar y alterar con precisi\u00f3n el ADN de una c\u00e9lula. Usando CRISPR, los cient\u00edficos pueden probar los genes que subyacen en la funci\u00f3n del sistema nervioso en organismos modelo mediante la introducci\u00f3n de mutaciones, incluidas las asociadas con enfermedades. Esto permite a los cient\u00edficos estudiar los efectos de los cambios en los genes en el desarrollo, la funci\u00f3n y el comportamiento del sistema nervioso.<\/p>\n
CRISPR consta de dos componentes: Cas9, una enzima que corta el ADN y a menudo se denomina tijeras moleculares, y una mol\u00e9cula de ARN sint\u00e9tico llamada gRNA, que se puede programar para reconocer sitios espec\u00edficos en el genoma.<\/p>\n
\u00abPuede apuntar a Cas9 pr\u00e1cticamente en cualquier parte del genoma donde luego escindir\u00e1 el ADN\u00bb, dijo O’Connor -Giles, afiliado al Carney Institute for Brain Science de Brown. \u00abEsto abre una ventana de oportunidad para volver a codificar el ADN secuestrando la maquinaria de reparaci\u00f3n del ADN de la c\u00e9lula. Esto nos permite hacer todo tipo de cosas, como eliminar uno o m\u00e1s genes o introducir diferentes tipos de mutaciones\u00bb.<\/p>\n
O’Connor-Giles habl\u00f3 sobre c\u00f3mo ella y su equipo han estado usando la t\u00e9cnica CRISPR, as\u00ed como lo que los neurocient\u00edficos como ella esperan hacer en el futuro, antes de un evento de Conversaciones Carney el 27 de abril donde explorar\u00e1 m\u00e1s el potencial de la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n de genes en la neurociencia.<\/p>\n
P: \u00bfPor qu\u00e9 es importante CRISPR para la neurociencia?<\/p>\n
Muchos de los genes que regulan el desarrollo, la funci\u00f3n y el mantenimiento del sistema nervioso son poco conocidos. Cambiar esto es una de las principales \u00e1reas de investigaci\u00f3n en nuestro laboratorio. A medida que se vuelve m\u00e1s f\u00e1cil determinar qu\u00e9 cambios gen\u00e9ticos conducen a un neurodesarrollo at\u00edpico, muchos genes no caracterizados se vinculan con trastornos neurol\u00f3gicos. CRISPR nos permite generar r\u00e1pidamente modelos animales para estudiar c\u00f3mo funcionan estos genes en un sistema nervioso intacto.<\/p>\n
Del mismo modo, CRISPR se puede utilizar para estudiar mutaciones gen\u00e9ticas en c\u00e9lulas humanas. Las neuronas se pueden inducir a partir de c\u00e9lulas madre con el gen alterado, as\u00ed como de c\u00e9lulas madre en las que CRISPR ha reparado el cambio que causa la enfermedad. Esto permite a los neurocient\u00edficos estudiar el efecto de los cambios gen\u00e9ticos asociados a la enfermedad en los antecedentes gen\u00e9ticos exactos de la persona para comprender c\u00f3mo ese cambio afecta el sistema nervioso en el contexto espec\u00edfico de las neuronas de esa persona. Esto es importante porque todos tenemos genomas ligeramente diferentes con peque\u00f1os cambios que pueden alterar el efecto de un cambio asociado a una enfermedad.<\/p>\n
En combinaci\u00f3n, los modelos de c\u00e9lulas madre y animales generados con la tecnolog\u00eda CRISPR son herramientas poderosas para comprensi\u00f3n de los trastornos neurol\u00f3gicos. Podemos usar CRISPR para estudiar el efecto de las diferencias en los genes sobre el envejecimiento cerebral. Tambi\u00e9n podemos usar CRISPR en organismos modelo para identificar nuevos genes que desempe\u00f1an funciones importantes en el sistema nervioso. Cuanto m\u00e1s logremos esto, m\u00e1s probable ser\u00e1 que cuando se descubra que un cambio en un gen es la base de un trastorno neurol\u00f3gico en un paciente, ya sabremos qu\u00e9 hace ese gen y qu\u00e9 opciones de tratamiento pueden estar disponibles. o v\u00edas prometedoras para la investigaci\u00f3n.<\/p>\n
P: \u00bfCu\u00e1ndo escuch\u00f3 por primera vez sobre CRISPR y se dio cuenta de que quer\u00eda incorporarlo a su investigaci\u00f3n?<\/p>\n
En 2012, mi laboratorio quer\u00eda usar genes edici\u00f3n para estudiar nuevos genes que hab\u00edamos identificado como candidatos a reguladores de la comunicaci\u00f3n en el cerebro. Comenzamos trabajando para mejorar los m\u00e9todos de edici\u00f3n de genes en moscas, lo que en ese entonces requer\u00eda mucho tiempo y, a menudo, ni siquiera era posible.<\/p>\n
Est\u00e1bamos siguiendo de cerca cualquier desarrollo en la edici\u00f3n de genes y comenzamos a prestar atenci\u00f3n a CRISPR. tan pronto como los laboratorios de Doudna y Charpentier demostraron que pod\u00eda usarse para editar ADN en un tubo. Cuando varios laboratorios demostraron en enero y febrero de 2013 que CRISPR pod\u00eda funcionar en las c\u00e9lulas, qued\u00f3 claro al instante que este enfoque era tan simple como el primer paso en la edici\u00f3n de genes: cortar el ADN en un sitio espec\u00edfico. Entonces, decidimos enfocar inmediatamente nuestros esfuerzos en adaptar CRISPR en moscas y formamos una colaboraci\u00f3n con los laboratorios de Jill Wildonger y Melissa Harrison. Tuvimos nuestra primera evidencia de que CRISPR estaba funcionando en moscas en abril de 2013 y publicamos los resultados el mes siguiente. Esto nos dio la capacidad de editar genes esencialmente a voluntad en moscas, y priorizamos la distribuci\u00f3n abierta de nuestros reactivos y enfoques para asegurarnos de que esto fuera cierto para toda la comunidad de moscas. Fue un momento muy emocionante, y estoy encantado de haber sido parte de \u00e9l. El impacto ha sido duradero, con CRISPR revolucionando por completo nuestra capacidad para estudiar genes neuronales en el laboratorio.<\/p>\n
P: \u00bfC\u00f3mo cree que CRISPR afectar\u00e1 el tratamiento y la cura de enfermedades cerebrales?<\/p>\n
CRISPR ampl\u00eda en gran medida nuestra capacidad para estudiar los mecanismos de la enfermedad en organismos modelo y c\u00e9lulas madre para que podamos comprender por qu\u00e9 la funci\u00f3n neurol\u00f3gica se ve afectada negativamente. Esta investigaci\u00f3n fundamental es actualmente el \u00e1rea donde CRISPR tiene el mayor impacto. En nuestro laboratorio, por ejemplo, usamos CRISPR para estudiar genes cuya p\u00e9rdida se ha relacionado con la discapacidad intelectual pero que no se han estudiado en el contexto del cerebro. Si bien tambi\u00e9n existe la posibilidad de usar CRISPR para curar enfermedades neurol\u00f3gicas, esto debe equilibrarse con los riesgos asociados con la ruptura del ADN. La entrega de componentes CRISPR a las c\u00e9lulas del cerebro tambi\u00e9n presenta un desaf\u00edo. Por esta raz\u00f3n, los trastornos de la retina que involucran neuronas m\u00e1s accesibles en el ojo son actualmente los candidatos m\u00e1s prometedores para tratamientos basados en CRISPR en el sistema nervioso.<\/p>\n
P: \u00bfCu\u00e1les son algunos de los desaf\u00edos asociados con el uso de CRISPR para manipular materiales gen\u00e9ticos en humanos?<\/p>\n
Creo que hay tres preocupaciones principales al considerar la manipulaci\u00f3n de genomas humanos. Primero, la seguridad: \u00bfpodemos usar CRISPR de una manera que no corra el riesgo de introducir mutaciones? Romper el ADN es inherentemente arriesgado. La c\u00e9lula no reparar\u00e1 necesariamente la rotura como estaba previsto, y podr\u00edamos romper el ADN en sitios no deseados del genoma, introduciendo accidentalmente nuevas mutaciones que podr\u00edan interrumpir la funci\u00f3n de otros genes y provocar diferentes efectos nocivos seg\u00fan el gen o los genes afectados. <\/p>\n
En segundo lugar, \u00bfpodemos realmente realizar CRISPR en humanos con una eficacia lo suficientemente alta como para ser \u00fatiles en el tratamiento de enfermedades? Como mencion\u00e9, un cuello de botella importante aqu\u00ed es la entrega de componentes CRISPR a las celdas relevantes. Esto es especialmente cierto en el sistema nervioso humano con sus miles de millones de neuronas.<\/p>\n
Y tercero, existen preocupaciones \u00e9ticas, por ejemplo, en torno al acceso equitativo a las terapias basadas en CRISPR y el uso de CRISPR para realizar cambios en genomas que van m\u00e1s all\u00e1 de corregir los cambios asociados a la enfermedad. Este es un tema cr\u00edtico que se extiende mucho m\u00e1s all\u00e1 de la ciencia, y deber\u00eda involucrarnos a todos a pensar detenidamente sobre c\u00f3mo queremos y no queremos usar la edici\u00f3n de genes en humanos. Esta es una de las principales razones por las que es tan importante que todos tengamos una comprensi\u00f3n b\u00e1sica de CRISPR, lo que puede y no puede hacer, y c\u00f3mo esto puede cambiar en un futuro relativamente cercano.<\/p>\n
P: \u00bfC\u00f3mo \u00bfEst\u00e1 cambiando la tecnolog\u00eda como herramienta de investigaci\u00f3n y cu\u00e1les son las formas en que se puede mejorar?<\/p>\n
La precisi\u00f3n y la eficacia de CRISPR est\u00e1n mejorando constantemente. Y constantemente se identifican nuevos sistemas CRISPR con propiedades distintas, como apuntar al ARN en lugar del ADN. Los cient\u00edficos tambi\u00e9n est\u00e1n constantemente ideando nuevas aplicaciones, como el uso de editores b\u00e1sicos, que permiten la edici\u00f3n de genes sin la introducci\u00f3n riesgosa de roturas de ADN, o la adaptaci\u00f3n de formas de CRISPR que escinden el ARN para detectar virus o bacterias. CRISPR est\u00e1 evolucionando r\u00e1pidamente en numerosos frentes, y espero que veamos muchos avances en los pr\u00f3ximos a\u00f1os. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La herramienta de edici\u00f3n del genoma TALEN supera a CRISPR-Cas9 en ADN compacto Proporcionado por la Universidad de Brown Cita<\/strong>: Neurocient\u00edfico analiza el uso de CRISPR para acelerar la investigaci\u00f3n del cerebro (23 de abril de 2021) recuperado 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-neuroscientist-discusses-crispr-brain.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un cerebro de mosca de la fruta en el que los canales de calcio neuronales cr\u00edticos para la comunicaci\u00f3n entre neuronas han sido etiquetados con una etiqueta verde fluorescente usando CRISPR. Cr\u00e9dito: Brown University La t\u00e9cnica de edici\u00f3n de genes CRISPR ha estado en los titulares de todo el mundo por su potencial para cambiar … Continuar leyendo \u00abNeurocient\u00edfico analiza el uso de CRISPR para acelerar la investigaci\u00f3n del cerebro\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19888","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19888","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19888"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19888\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19888"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19888"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19888"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}