Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Apic Bio, una compa\u00f1\u00eda de terapia g\u00e9nica que desarrolla opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades gen\u00e9ticas raras y cofundada por Robert H. Brown Jr. de la Facultad de Medicina de UMass. , DPhil, MD, anunci\u00f3 que la FDA aprob\u00f3 su solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND) para APB-102, un candidato a terapia g\u00e9nica dise\u00f1ado para tratar una causa com\u00fan de esclerosis lateral amiotr\u00f3fica familiar. <\/p>\n
\u00abEl desarrollo cl\u00ednico de APB-102 se basa en casi 30 a\u00f1os de investigaci\u00f3n en terapia g\u00e9nica que demuestra el v\u00ednculo entre la mutaci\u00f3n del gen SOD1 y la ELA y el gran potencial de SOD1 dirigido a miARN administrado por AAV para ralentizar o revertir la progresi\u00f3n de ELA en pacientes con mutaciones SOD1\u00bb, dijo el Dr. Brown, presidente de Leo P. and Theresa M. LaChance en investigaci\u00f3n m\u00e9dica, profesor de neurolog\u00eda y cofundador cient\u00edfico de Apic Bio.<\/p>\n
Brown fue un l\u00edder miembro del equipo que descubri\u00f3 SOD1 como la primera mutaci\u00f3n gen\u00e9tica relacionada con la ELA.<\/p>\n
\u00abA pesar de que las mutaciones del gen SOD1 se han entendido bien como una causa de la ELA gen\u00e9tica durante d\u00e9cadas, todav\u00eda no tenemos una opci\u00f3n de tratamiento aprobada que apunte al trastorno en su origen\u00bb, dijo Brown. \u00abMe complace ver el progreso de APB-102, ya que Apic Bio tiene como objetivo desarrollar una opci\u00f3n significativa de terapia g\u00e9nica modificadora de la enfermedad a largo plazo para los pacientes\u00bb.<\/p>\n
APB-102 est\u00e1 dise\u00f1ado para retardar o revertir la progresi\u00f3n de SOD1 ALS a trav\u00e9s de una c\u00e1pside de virus adenoasociado recombinante (AAV) y una construcci\u00f3n de vector de micro\u00e1cido ribonucleico (miARN), que se ha demostrado en estudios precl\u00ednicos de prueba de concepto para suprimir la actividad del gen SOD1 mutado.<\/p>\n
El El ensayo cl\u00ednico de fase I\/II se iniciar\u00e1 a fines de 2021 o principios de 2022 como un estudio multic\u00e9ntrico de tres partes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de APB-102 en pacientes con mutaciones SOD1 ALS.<\/p>\n
La ELA es un trastorno neurodegenerativo mortal caracterizado por la p\u00e9rdida de neuronas motoras, lo que provoca debilidad muscular y, finalmente, par\u00e1lisis. La mayor\u00eda de los pacientes se enfrentan a la mortalidad dentro de los cinco a\u00f1os del inicio de la enfermedad debido a insuficiencia respiratoria. La ELA puede ser causada por m\u00faltiples mutaciones gen\u00e9ticas y puede ser espor\u00e1dica o familiar. Aproximadamente el 10 por ciento de los casos de ELA tienen un factor gen\u00e9tico conocido; de ellos, aproximadamente el 20 por ciento est\u00e1n vinculados a una mutaci\u00f3n en el gen SOD1 que codifica la enzima super\u00f3xido dismutasa 1. Los tratamientos de ALS aprobados actualmente solo retrasan la progresi\u00f3n de la enfermedad sin abordar las causas gen\u00e9ticas subyacentes de la enfermedad. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
El silenciamiento de un gen ALS administrado de forma segura a los pacientes en un nuevo estudio Proporcionado por la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts Cita<\/strong>: La FDA autoriza el f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n para los ensayos de terapia g\u00e9nica de ALS 22) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-fda-drug-als-gene-therapy.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico Apic Bio, una compa\u00f1\u00eda de terapia g\u00e9nica que desarrolla opciones de tratamiento para pacientes con enfermedades gen\u00e9ticas raras y cofundada por Robert H. Brown Jr. de la Facultad de Medicina de UMass. , DPhil, MD, anunci\u00f3 que la FDA aprob\u00f3 su solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND) para APB-102, un … Continuar leyendo \u00abLa FDA aprueba el f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n para los ensayos de terapia g\u00e9nica de ELA\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-19983","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19983","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=19983"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/19983\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=19983"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=19983"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=19983"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}