Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Los investigadores de Beam Therapeutics han desarrollado un editor de base redise\u00f1ado que muestra una promesa considerable en la reparaci\u00f3n directa de la mutaci\u00f3n de una sola base que causa la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (SCD ). Se est\u00e1n siguiendo muchas estrategias para aprovechar los enfoques de edici\u00f3n del genoma, incluido CRISPR, para tratar a pacientes con SCD y hemoglobinopat\u00edas relacionadas. El m\u00e9todo m\u00e1s avanzado en la cl\u00ednica implica apuntar a una v\u00eda reguladora corriente arriba para activar la expresi\u00f3n del gen de la hemoglobina fetal, pero no apunta directamente a la mutaci\u00f3n SCD. <\/p>\n
Escribiendo en la edici\u00f3n de abril de The CRISPR Journal, un equipo de Beam Therapeutics, dirigido por Ian Slaymaker y Giuseppe Ciaramella, describe la reparaci\u00f3n exitosa de la mutaci\u00f3n puntual SCD mediante el uso de un editor base redise\u00f1ado. El grupo desarroll\u00f3 una serie de editores de base incrustados (IBEs) tomando la porci\u00f3n de desaminasa del editor de base e insert\u00e1ndola en diferentes partes de la prote\u00edna Cas9. Esta arquitectura proporcion\u00f3 una \u00abventana\u00bb de edici\u00f3n m\u00e1s flexible que permiti\u00f3 a los investigadores enfocarse en la mutaci\u00f3n clave.<\/p>\n
La SCD es causada por una mutaci\u00f3n A-to-T en el gen de la beta-globina que resulta en una mutaci\u00f3n Glu-to -Valor sustituci\u00f3n. La edici\u00f3n de base no puede revertir la mutaci\u00f3n SCD a la secuencia gen\u00e9tica normal, pero en este caso, una sustituci\u00f3n de T a G da lugar a una rara variante benigna llamada HbG-Makassar (descrita por primera vez en 1970 en un hombre joven que viv\u00eda en Makassar, Sulawesi. )<\/p>\n
\u00abEste art\u00edculo es un excelente ejemplo del poder de CRISPR, combinando el aspecto de desarrollo de la caja de herramientas de edici\u00f3n b\u00e1sica y mostrando el potencial terap\u00e9utico de esta modalidad para una enfermedad gen\u00e9tica ampliamente relevante\u00bb, coment\u00f3 Rodolphe Barrangou, Ph. .D., editor en jefe de The CRISPR Journal.<\/p>\n
El estudio se analiza en un \u00abFirst Cut\u00bb adjunto en coautor\u00eda con Anna Cereseto, TJ Cradick (Excision Therapeutics) y The CRISPR Journal Editor ejecutivo Kevin Davies. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Los cient\u00edficos desarrollan un nuevo editor de genes para corregir las mutaciones que causan enfermedades M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> S. Haihua Chu et al. Editores base dise\u00f1ados racionalmente para la edici\u00f3n precisa de la mutaci\u00f3n de la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes. The CRISPR Journal Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico Los investigadores de Beam Therapeutics han desarrollado un editor de base redise\u00f1ado que muestra una promesa considerable en la reparaci\u00f3n directa de la mutaci\u00f3n de una sola base que causa la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (SCD ). Se est\u00e1n siguiendo muchas estrategias para aprovechar los enfoques de edici\u00f3n del genoma, incluido … Continuar leyendo \u00abLos editores de base flexionan la vista sobre la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-20234","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20234","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20234"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20234\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20234"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20234"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20234"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
En l\u00ednea: 01 de abril de 2021 doi.org\/10.1089\/crispr.2020.0144 Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita<\/strong>: Los editores de base flexionan la vista sobre la enfermedad de c\u00e9lulas falciformes (2021, abril 20) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-base-editors-flex-sights-sickle-cell.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"