Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Una terapia g\u00e9nica protege las c\u00e9lulas oculares en ratones con un trastorno raro que causa p\u00e9rdida de la visi\u00f3n, especialmente cuando se usa en combinaci\u00f3n con otras terapias g\u00e9nicas, muestra un estudio publicado hoy en eLife. <\/p>\n
Los hallazgos sugieren que esta terapia, ya sea que se use sola o en combinaci\u00f3n con otras terapias g\u00e9nicas que mejoran la salud ocular, puede ofrecer un nuevo enfoque para preservar la visi\u00f3n en personas con retinosis pigmentaria u otras afecciones que causan p\u00e9rdida de la visi\u00f3n.<\/p>\n
La retinitis pigmentosa es una enfermedad lentamente progresiva, que comienza con la p\u00e9rdida de la visi\u00f3n nocturna debido a lesiones gen\u00e9ticas que afectan a las c\u00e9lulas fotorreceptoras de bastones en los ojos que detectan la luz cuando es baja. Estos fotorreceptores mueren debido a sus defectos gen\u00e9ticos intr\u00ednsecos. Esto luego afecta a los fotorreceptores de cono, las c\u00e9lulas oculares que detectan la luz durante el d\u00eda, lo que conduce a la eventual p\u00e9rdida de la visi\u00f3n diurna. Una teor\u00eda sobre por qu\u00e9 mueren los conos se refiere a la p\u00e9rdida del suministro de nutrientes, especialmente glucosa.<\/p>\n
Los cient\u00edficos han desarrollado algunas terapias g\u00e9nicas dirigidas para ayudar a las personas con ciertas mutaciones que afectan a los fotorreceptores, pero actualmente no hay tratamientos disponibles que lo hagan. ser eficaz para un amplio conjunto de familias con la enfermedad. \u00abUna terapia g\u00e9nica que preservar\u00eda los fotorreceptores en personas con retinitis pigmentosa independientemente de su mutaci\u00f3n gen\u00e9tica espec\u00edfica ayudar\u00eda a muchos m\u00e1s pacientes\u00bb, dice el autor principal Yunlu Xue, becario postdoctoral en el laboratorio de la autora principal Constance Cepko, Escuela de Medicina de Harvard, Boston, EE. UU.<\/p>\n
Para encontrar una terapia g\u00e9nica ampliamente efectiva para la enfermedad, Xue y sus colegas seleccionaron 20 terapias potenciales en modelos de ratones con los mismos d\u00e9ficits gen\u00e9ticos que los humanos con retinosis pigmentaria. El equipo eligi\u00f3 las terapias en funci\u00f3n de los efectos que tienen sobre el metabolismo del az\u00facar.<\/p>\n
Sus experimentos demostraron que el uso de un portador de virus para administrar un gen llamado Txnip fue el enfoque m\u00e1s efectivo para tratar la afecci\u00f3n en tres modelos de rat\u00f3n diferentes. . Una versi\u00f3n de Txnip llamada C247S funcion\u00f3 especialmente bien, ya que ayud\u00f3 a los fotorreceptores del cono a cambiar a fuentes de energ\u00eda alternativas y mejor\u00f3 la salud de las mitocondrias en las c\u00e9lulas.<\/p>\n
El equipo luego demostr\u00f3 que dar a los ratones terapias g\u00e9nicas que reduc\u00edan la actividad oxidativa el estr\u00e9s y la inflamaci\u00f3n, junto con la terapia g\u00e9nica Txnip, proporcionaron protecci\u00f3n adicional para las c\u00e9lulas. Ahora se necesitan m\u00e1s estudios para confirmar si este enfoque ayudar\u00eda a preservar la visi\u00f3n en personas con retinosis pigmentaria.<\/p>\n
\u00abEl siguiente paso inmediato es probar la seguridad de Txnip en animales adem\u00e1s de los ratones, antes de pasar a un ensayo cl\u00ednico en humanos\u00bb, explica la autora principal e investigadora del Instituto Howard Hughes, Constance Cepko, profesora Bullard de Gen\u00e9tica y Neurociencia en la Escuela de Medicina de Harvard. \u00abSi finalmente resulta seguro en las personas, esperamos que se convierta en un enfoque eficaz para tratar a las personas con retinosis pigmentaria y otras formas de p\u00e9rdida progresiva de la visi\u00f3n, como la degeneraci\u00f3n macular relacionada con la edad\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Terapia g\u00e9nica para la ceguera hereditaria M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Yunlu Xue et al, AAV-Txnip prolonga la supervivencia del cono y la visi\u00f3n en modelos de rat\u00f3n con retinitis pigmentosa, eLife (2021). DOI: 10.7554\/eLife.66240 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> eLife <\/p>\n Proporcionado por eLife Cita<\/strong>: La terapia g\u00e9nica se muestra prometedora en el tratamiento de enfermedades oculares raras en ratones (2021, 13 de abril ) recuperado el 30 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-04-gene-therapy-rare-eye-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Una terapia g\u00e9nica protege las c\u00e9lulas oculares en ratones con un trastorno raro que causa p\u00e9rdida de la visi\u00f3n, especialmente cuando se usa en combinaci\u00f3n con otras terapias g\u00e9nicas, muestra un estudio publicado hoy en eLife. Los hallazgos sugieren que esta terapia, ya sea que se use sola o en combinaci\u00f3n … Continuar leyendo \u00abLa terapia g\u00e9nica se muestra prometedora en el tratamiento de enfermedades oculares raras en ratones\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-20800","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20800","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=20800"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/20800\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=20800"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=20800"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=20800"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}