Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
Los primeros resultados de una terapia potencialmente revolucionaria para enfermedades cerebrales administrada bajo uso compasivo a un ni\u00f1o de dos a\u00f1os se han mostrado prometedores, un cient\u00edfico de la Universidad de Manchester le dir\u00e1 a un internacional conferencia el mi\u00e9rcoles (13 de mayo). <\/p>\n
El profesor Brian Bigger le dir\u00e1 a la Sociedad Estadounidense de Terapia Gen\u00e9tica y Celular que la seguridad y viabilidad de la terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n para la rara y limitante enfermedad de Sanfilippo tipo A ahora se est\u00e1 volviendo m\u00e1s clara, a medida que se inicia un ensayo cl\u00ednico formal. <\/p>\n
El ensayo est\u00e1 financiado por Orchard Therapeutics, que posee la licencia y los derechos comerciales del programa de la enfermedad de Sanfilippo tipo A.<\/p>\n
La terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n, que consiste en recolectar las c\u00e9lulas madre de la sangre del paciente, fue entregado por el profesor Rob Wynn bajo una licencia especial en el Royal Manchester Children’s Hospital (RMCH) en 2019.<\/p>\n
La terapia y el ensayo siguen m\u00e1s de una d\u00e9cada de desarrollo y trabajo precl\u00ednico del profesor Bigger en la Universidad, junto con los colaboradores cl\u00ednicos Prof Wynn, Prof Ed Wraith y Dr. Simon Jones en Manchester University NHS Foundation Trust (MFT) y Prof Adrian Thrasher en Great Ormond Street Hospital (GOSH).<\/p>\n
Un tipo de virus conocido como vector lentiviral se usa para administrar el gen \u00abSGSH\u00bb faltante del paciente a las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas en el laboratorio.<\/p>\n
El producto de c\u00e9lulas madre modificado gen\u00e9ticamente fabricado se trasplanta nuevamente al paciente.<\/p>\n
El Luego, las c\u00e9lulas madre regeneran el sistema inmunitario proporcionando al paciente la copia funcional y potencialmente permanente del gen.<\/p>\n
La enfermedad de Sanfilippo tipo A o MPSIIIA causa una p\u00e9rdida progresiva de las habilidades de desarrollo en los ni\u00f1os peque\u00f1os.<\/p>\n
Ellos sufren sordera, hiperactividad y problemas de comportamiento, retraso progresivo del desarrollo y convulsiones durante las \u00faltimas etapas de la afecci\u00f3n.<\/p>\n
La afecci\u00f3n suele ser fatal al final de la infancia o en la edad adulta temprana.<\/p>\n
El profesor Bigger dijo : \u00abEstos resultados son prometedores y brindan alguna esperanza para estos ni\u00f1os cuya condici\u00f3n se pensaba que era incurable. El ensayo es la pr\u00f3xima etapa cr\u00edtica, pero es cierto que estamos emocionados.<\/p>\n
\u00abLa enfermedad de Sanfilippo es una enfermedad atroz que causa sufrimiento a estos ni\u00f1os, por lo que la perspectiva de un tratamiento es tentadora, especialmente cuando se pensaba durante a\u00f1os que ning\u00fan tratamiento ser\u00eda posible\u00bb.<\/p>\n
Los resultados preliminares del paciente tratado con uso compasivo y seguido ahora durante m\u00e1s de un a\u00f1o despu\u00e9s del tratamiento han mostrado un injerto r\u00e1pido de las c\u00e9lulas modificadas gen\u00e9ticamente y m\u00e1s de 25 -veces de la mediana de los niveles normales de enzima SGSH alcanzados en la sangre. A los 6 meses posteriores al tratamiento, los niveles de enzima SGSH en el LCR se encontraban en el extremo superior del rango normal.<\/p>\n
El reemplazo suficiente de la enzima por parte de las c\u00e9lulas sangu\u00edneas en regiones como el cerebro podr\u00eda resultar en la prevenci\u00f3n de la enfermedad. Por supuesto, pero a\u00fan es demasiado pronto para saber si esto ha sucedido en este caso.<\/p>\n
La enfermedad de Sanfilippo, es causada por defectos en el gen SGSH, que es necesario para descomponer los az\u00facares complejos en el cuerpo. La falta de esta enzima conduce a una acumulaci\u00f3n de estos az\u00facares en el cuerpo y esto afecta principalmente la funci\u00f3n cerebral normal en estos ni\u00f1os.<\/p>\n
En el ensayo de fase I\/II, se administrar\u00e1 el trasplante de terapia g\u00e9nica. a entre tres y cinco ni\u00f1os, menores de dos a\u00f1os con un tipo MPSIIIA grave.<\/p>\n
El primer paciente fue reclutado para este ensayo a principios de enero de 2020, con sus c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas recolectadas y modificadas antes de trasplantar el gen producto de la terapia en el paciente en mayo de 2020.<\/p>\n
La seguridad de esta terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n, el nivel de la enzima SGSH y los cambios en el comportamiento y la calidad de vida del paciente, junto con otras medidas, se evaluar\u00e1n continuamente durante el pr\u00f3ximos tres a\u00f1os.<\/p>\n
El equipo m\u00e9dico incluye al profesor hemat\u00f3logo pedi\u00e1trico Robert Wynn y al Dr. Simon Jones de RMCH, quienes tienen experiencia en trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea para ni\u00f1os con deficiencias de enzimas metab\u00f3licas.<\/p>\n
Profesor Wynn dijo: \u00abRMCH tiene una larga experiencia en cel l terapia de enfermedades metab\u00f3licas, y las ideas originales y los primeros intentos de usar terapias g\u00e9nicas en estas enfermedades fueron hace tres d\u00e9cadas.<\/p>\n
\u00abEste avance se basa en esa experiencia cl\u00ednica y esas ideas. Esperamos que este enfoque de terapia g\u00e9nica haga que nuestros tratamientos sean m\u00e1s seguros, m\u00e1s efectivos y, por supuesto, lo que es m\u00e1s importante, conducir\u00e1 a una vida mejor para nuestros pacientes\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Terapia g\u00e9nica con c\u00e9lulas madre para enfermedades infantiles mortales listo para ensayo en humanos Proporcionado por la Universidad de Manchester -tratamiento-de-enfermedades.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain Los primeros resultados de una terapia potencialmente revolucionaria para enfermedades cerebrales administrada bajo uso compasivo a un ni\u00f1o de dos a\u00f1os se han mostrado prometedores, un cient\u00edfico de la Universidad de Manchester le dir\u00e1 a un internacional conferencia el mi\u00e9rcoles (13 de mayo). El profesor Brian Bigger le dir\u00e1 a la … Continuar leyendo \u00abEl tratamiento de enfermedades cerebrales muestra se\u00f1ales prometedoras\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-26956","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26956","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=26956"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/26956\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=26956"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=26956"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=26956"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}