Cuando a mi hijo le diagnosticaron [tipo 1], no sab\u00eda nada sobre la diabetes. Cambi\u00e9 el enfoque de mi investigaci\u00f3n, pensando, como lo har\u00eda cualquier padre, \u00bfQu\u00e9 voy a hacer al respecto? dice Douglas Melton. Cr\u00e9dito: Kris Snibbe\/Fot\u00f3grafo del personal de Harvard <\/p>\n
Cuando Vertex Pharmaceuticals anunci\u00f3 el mes pasado que su terapia de reemplazo derivada de c\u00e9lulas madre en investigaci\u00f3n estaba, junto con la terapia inmunosupresora, ayudando al primer paciente en un ensayo cl\u00ednico de Fase 1\/2 a reproducir s\u00f3lidamente su o sus propias c\u00e9lulas de los islotes pancre\u00e1ticos completamente diferenciadas, las c\u00e9lulas que producen insulina, la noticia fue aclamada como un avance potencial para el tratamiento de la diabetes tipo 1. Para el codirector del Instituto de C\u00e9lulas Madre de Harvard y profesor de la Universidad Xander, Douglas Melton, cuyo laboratorio fue pionero en la ciencia detr\u00e1s de la terapia, el ensayo marc\u00f3 el punto de inflexi\u00f3n m\u00e1s reciente en un esfuerzo de d\u00e9cadas para comprender y tratar la enfermedad. En una conversaci\u00f3n con The Gazette, Melton habl\u00f3 sobre la ciencia detr\u00e1s del avance, los desaf\u00edos por delante y el lado personal de su investigaci\u00f3n. La entrevista fue editada para mayor claridad y duraci\u00f3n. <\/p>\n
Preguntas y respuestas: Douglas Melton<\/p>\n
GAZETTE: \u00bfCu\u00e1l es la importancia del ensayo Vertex?<\/p>\n
MELTON: El primer cambio importante en el tratamiento de la diabetes tipo 1 fue probablemente el descubrimiento de insulina en 1920. Ahora, 100 a\u00f1os despu\u00e9s, y si esto funciona, cambiar\u00e1 el tratamiento m\u00e9dico para las personas con diabetes. En lugar de inyectarse insulina, los pacientes obtendr\u00e1n c\u00e9lulas que ser\u00e1n sus propias f\u00e1bricas de insulina. Es un nuevo tipo de medicina.<\/p>\n
GAZETTE: \u00bfNos explicar\u00eda el enfoque?<\/p>\n
MELTON: Hace casi dos d\u00e9cadas tuvimos la idea de que pod\u00edamos usar c\u00e9lulas madre embrionarias para hacer islotes pancre\u00e1ticos funcionales para diab\u00e9ticos. Cuando empezamos, tuvimos que tratar de averiguar c\u00f3mo se repon\u00edan los islotes en el p\u00e1ncreas de una persona. La sangre, por ejemplo, se repone rutinariamente mediante una c\u00e9lula madre sangu\u00ednea. Entonces, si vas a donar sangre en una campa\u00f1a de donaci\u00f3n de sangre, tu cuerpo produce m\u00e1s sangre. Pero mostramos en ratones que eso no es cierto para los islotes pancre\u00e1ticos. Una vez que son removidos o asesinados, el cuerpo adulto no tiene la capacidad de hacer nuevos.<\/p>\n
As\u00ed que el primer momento importante fue demostrar que no hab\u00eda capacidad en un adulto para hacer nuevos. islotes Eso nos llev\u00f3 a otra fuente de material nuevo: las c\u00e9lulas madre. El siguiente paso importante, despu\u00e9s de superar los problemas pol\u00edticos relacionados con el uso de c\u00e9lulas madre embrionarias, fue preguntarnos: \u00bfPodemos dirigir la diferenciaci\u00f3n de las c\u00e9lulas madre y hacer que se conviertan en c\u00e9lulas beta? Ese problema tom\u00f3 mucho m\u00e1s tiempo de lo que esperaba. Le dije a mi esposa que tomar\u00eda cinco a\u00f1os, pero tom\u00f3 cerca de 15. El proyecto se benefici\u00f3 enormemente de estudiantes universitarios, estudiantes de posgrado y posdoctorados. Ninguno de ellos estuvo aqu\u00ed durante 15 a\u00f1os, por supuesto, pero todos trabajaron en diferentes pasos.<\/p>\n
GAZETTE: \u00bfQu\u00e9 papel jug\u00f3 el Instituto de C\u00e9lulas Madre de Harvard?<\/p>\n
MELTON: Este trabajo absolutamente no podr\u00eda haberse hecho con el apoyo convencional de los Institutos Nacionales de Salud. En primer lugar, las subvenciones de NIH llegaron con restricciones severas y, en segundo lugar, un proyecto a largo plazo como este no se corresponde f\u00e1cilmente con el apoyo de subvenci\u00f3n inicial que otorgan para un proyecto de uno a tres a\u00f1os. Siempre estar\u00e9 agradecido y me siento afortunado de haber estado en una instituci\u00f3n privada donde la filantrop\u00eda, a trav\u00e9s de HSCI, no solo fue \u00fatil, sino que marc\u00f3 la diferencia.<\/p>\n
Tambi\u00e9n estoy excepcionalmente agradecido con el ex presidente de Harvard. Larry Summers y Steve Hyman, director del Centro Stanley para la Investigaci\u00f3n Psiqui\u00e1trica en el Instituto Broad, quienes apoyaron la creaci\u00f3n del HSCI, que se form\u00f3 espec\u00edficamente con la idea de explorar el potencial de las c\u00e9lulas madre pluripotenciales para descubrir preguntas sobre c\u00f3mo funciona el desarrollo, c\u00f3mo se fabrican las c\u00e9lulas en nuestro cuerpo y, con suerte, para encontrar nuevos tratamientos o curas para las enfermedades. Este puede ser uno de los primeros ejemplos en los que ha llegado a buen t\u00e9rmino. En ese momento, el uso de c\u00e9lulas madre embrionarias era bastante controvertido, y Steve y Larry dijeron que ese era precisamente el tipo de ciencia que quer\u00edan apoyar.<\/p>\n
GAZETTE: Usted fue fundamental para iniciar el Departamento de Stem Biolog\u00eda Celular y Regenerativa. \u00bfPuede contarnos sobre eso?<\/p>\n
MELTON: David Scadden y yo ayudamos a iniciar el departamento, que se encuentra en dos escuelas: la Escuela de Medicina de Harvard y la Facultad de Artes y Ciencias. Esto habla de la formaci\u00f3n e intenci\u00f3n inusuales del departamento. He hablado mucho sobre la diabetes y los islotes, pero piense en todos los dem\u00e1s tejidos y enfermedades que padecen las personas. Hay profesores y estudiantes en el departamento que trabajan en el coraz\u00f3n, los nervios, los m\u00fasculos, el cerebro y otros tejidos en todos los aspectos de c\u00f3mo el desarrollo de una c\u00e9lula y un tejido afecta qui\u00e9nes somos y el curso de la enfermedad. El departamento es emocionante porque est\u00e1 explorando preguntas experimentales como: \u00bfC\u00f3mo se regenera una extremidad? El departamento se fund\u00f3 con la idea de que no solo se deben hacer y responder preguntas sobre la naturaleza, sino que uno puede hacerlo con la intenci\u00f3n de que los resultados conduzcan a nuevos tratamientos para la enfermedad. Es una especie de departamento de biolog\u00eda aplicada.<\/p>\n
GACETA: Este trabajo de islotes pancre\u00e1ticos fue patentado por Harvard y luego licenciado a su compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda, Semma, que fue adquirida por Vertex. \u00bfPuede explicar c\u00f3mo refleja esto su conexi\u00f3n personal con la investigaci\u00f3n?<\/p>\n
MELTON: Semma lleva el nombre de mis dos hijos, Sam y Emma. Ambos son ahora adultos y ambos tienen diabetes tipo 1. Mi hijo ten\u00eda 6 meses cuando le diagnosticaron. Y fue entonces cuando cambi\u00e9 mi plan de investigaci\u00f3n. Y mi hija, que es cuatro a\u00f1os mayor que mi hijo, se volvi\u00f3 diab\u00e9tica unos 10 a\u00f1os despu\u00e9s, cuando ten\u00eda 14.<\/p>\n
Cuando le diagnosticaron a mi hijo, yo no sab\u00eda nada sobre la diabetes y hab\u00eda estado trabajando en c\u00f3mo se desarrollan las ranas. . Cambi\u00e9 el enfoque de mi investigaci\u00f3n, pensando, como lo har\u00eda cualquier padre, \u00ab\u00bfQu\u00e9 voy a hacer al respecto?\u00bb Una vez m\u00e1s, vuelvo a la flexibilidad de Harvard. Nadie dijo: \u00ab\u00bfPor qu\u00e9 est\u00e1 cambiando su plan de investigaci\u00f3n?\u00bb<\/p>\n
GAZETTE: \u00bfQu\u00e9 sigue?<\/p>\n
MELTON: Las c\u00e9lulas de terapia de reemplazo derivadas de c\u00e9lulas madre que se han puesto en este primer El paciente recibi\u00f3 una clase de medicamentos llamados inmunosupresores, que deprimen el sistema inmunitario del paciente. Tienen que hacer esto porque estas c\u00e9lulas no se tomaron de ese paciente, por lo que no se reconocen como \u00abpropias\u00bb. Sin inmunosupresores, ser\u00edan rechazados. Queremos encontrar una forma de crear c\u00e9lulas mediante ingenier\u00eda gen\u00e9tica que no se reconozcan como extra\u00f1as.<\/p>\n
Creo que este es un problema solucionable. \u00bfPor qu\u00e9? Cuando una mujer tiene un beb\u00e9, ese beb\u00e9 tiene dos juegos de genes. Tiene genes del \u00f3vulo, de la madre, que ser\u00edan reconocidos como \u00abpropios\u00bb, pero tambi\u00e9n tiene genes del padre, que ser\u00edan \u00abno propios\u00bb. \u00bfPor qu\u00e9 el cuerpo de la madre no rechaza al feto? Si podemos resolver eso, ayudar\u00e1 a informar nuestro pensamiento sobre qu\u00e9 genes cambiar en nuestros islotes derivados de c\u00e9lulas madre para que puedan entrar en cualquier persona. Esto ser\u00eda relevante no solo para la diabetes, sino tambi\u00e9n para cualquier c\u00e9lula que quisiera trasplantar para trasplantes de h\u00edgado o incluso de coraz\u00f3n. Podr\u00eda significar que ya no tendr\u00e1 que preocuparse por la inmunosupresi\u00f3n. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La investigaci\u00f3n aumenta el rendimiento de las c\u00e9lulas productoras de insulina para el tratamiento de la diabetes Proporcionado por la Universidad de Harvard <\/p>\n
Esta historia se publica por cortes\u00eda de Harvard Gazette, el peri\u00f3dico oficial de la Universidad de Harvard. Para noticias universitarias adicionales, visite Harvard.edu. <\/p>\n
Cita<\/strong>: Investigador de diabetes detalla la ciencia detr\u00e1s del potencial avance de las c\u00e9lulas madre (11 de noviembre de 2021) consultado el 29 de agosto de 2022 en https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2021-11-diabetes-science -potential-stem-cell.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cuando a mi hijo le diagnosticaron [tipo 1], no sab\u00eda nada sobre la diabetes. Cambi\u00e9 el enfoque de mi investigaci\u00f3n, pensando, como lo har\u00eda cualquier padre, \u00bfQu\u00e9 voy a hacer al respecto? dice Douglas Melton. Cr\u00e9dito: Kris Snibbe\/Fot\u00f3grafo del personal de Harvard Cuando Vertex Pharmaceuticals anunci\u00f3 el mes pasado que su terapia de reemplazo derivada … Continuar leyendo \u00abInvestigador de diabetes detalla la ciencia detr\u00e1s del potencial avance de las c\u00e9lulas madre\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-2730","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2730","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2730"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2730\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2730"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2730"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2730"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}