Un t\u00e9cnico de laboratorio en Cincinnati Children’s realiza pruebas inmunol\u00f3gicas para detectar el grave trastorno inmunitario infantil HLH (linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica), que da\u00f1a \u00f3rganos y tejidos vitales. Los investigadores informan en el New England Journal of Medicine que trata a los pacientes con un nuevo medicamento que salv\u00f3 la vida de los ni\u00f1os con menos toxicidad y menos efectos secundarios. Los m\u00e9dicos esperan que el tratamiento ayude a reducir la alta tasa de mortalidad de HLH. Cr\u00e9dito: Cincinnati Children’s <\/p>\n
Despu\u00e9s de 20 a\u00f1os de intentarlo, la medicina moderna sigue sin poder reducir la tasa de mortalidad de aproximadamente el 40 por ciento de la grave enfermedad inmunitaria infantil llamada HLH (linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica), que da\u00f1a \u00f3rganos y tejidos vitales. <\/p>\n
Ahora, los investigadores informan en el New England Journal of Medicine que trata a los pacientes con un nuevo medicamento que salv\u00f3 la vida de los ni\u00f1os con menos toxicidad y menos efectos secundarios. Aunque el estudio de 34 pacientes no fue lo suficientemente grande como para mostrar si el f\u00e1rmaco, emapalumab, puede reducir la alta tasa de mortalidad de HLH, los m\u00e9dicos dicen que sus datos son prometedores.<\/p>\n
\u00abEste es un avance muy importante. Para el Es la primera vez que tenemos una forma verdaderamente espec\u00edfica de tratar la HLH y un f\u00e1rmaco con una toxicidad muy baja\u00bb, explica Michael Jordan, MD, co-investigador principal y m\u00e9dico cient\u00edfico de las Divisiones de Inmunobiolog\u00eda y Trasplante de M\u00e9dula \u00d3sea e Inmunodeficiencia del Cincinnati Children’s Hospital. Medical Center.<\/p>\n
\u00abDebido a que este es el primer f\u00e1rmaco aprobado por la FDA para la HLH, este informe subraya que debemos considerar el emapalumab administrado con dexametasona como el est\u00e1ndar de atenci\u00f3n para el tratamiento de ‘segunda l\u00ednea’ de HLH, que ocurre despu\u00e9s de que los enfoques m\u00e1s tradicionales no han sido efectivos\u00bb, dijo.<\/p>\n
El f\u00e1rmaco, que bloquea la funci\u00f3n de una citocina proinflamatoria del sistema inmunitario llamada interfer\u00f3n gamma, tambi\u00e9n se est\u00e1 probando como el agente de primera l\u00ednea para los pacientes que no han recibido tratamiento previo. Esto se debe en parte a un creciente cuerpo de investigaci\u00f3n que muestra que el exceso de interfer\u00f3n-gamma se detecta cada vez m\u00e1s como pat\u00f3geno en los casos de HLH, se\u00f1alan los autores del estudio.<\/p>\n
El equipo de investigaci\u00f3n internacional del estudio fue codirigido por Jordan en Cincinnati. Franco Locatelli, MD, investigador principal y de ni\u00f1os, en el Departamento de Pediatr\u00eda de la Universidad de Roma en Italia.<\/p>\n
Escondiendose detr\u00e1s de un laberinto de s\u00edntomas<\/p>\n
Un trastorno raro, HLH sobreestimula el sistema inmunitario y provoca hiperinflamaci\u00f3n. En lugar de defenderse contra la infecci\u00f3n, la HLH induce al sistema inmunitario a da\u00f1ar \u00f3rganos y tejidos vitales.<\/p>\n
El desaf\u00edo de desentra\u00f1ar c\u00f3mo funciona la enfermedad se complica por el hecho de que durante a\u00f1os la enfermedad se escondi\u00f3 detr\u00e1s de un laberinto de s\u00edntomas contradictorios. . Con demasiada frecuencia, esto condujo a diagn\u00f3sticos err\u00f3neos, tratamientos ineficaces y la p\u00e9rdida de ni\u00f1os peque\u00f1os que normalmente tienen la enfermedad.<\/p>\n
Jordan, que ha estado investigando la HLH desde su becaria cl\u00ednica hace 20 a\u00f1os, es parte de un peque\u00f1o grupo internacional Un ej\u00e9rcito de m\u00e9dicos, cient\u00edficos, familias de pacientes y una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica (Sobi, anteriormente NovImmune). Todos unieron sus fuerzas para librar una guerra cient\u00edfica inquebrantable que dur\u00f3 a\u00f1os contra una enfermedad que asola a sus j\u00f3venes v\u00edctimas.<\/p>\n
Obteniendo resultados<\/p>\n
Dirigido en parte por el Centro de Excelencia HLH en Cincinnati Children’s, el trabajo est\u00e1 generando nuevas ideas para el tratamiento y mejores capacidades de diagn\u00f3stico. Esta mejor comprensi\u00f3n de la HLH incluye ensayos de prueba m\u00e1s confiables para diagnosticarla de manera r\u00e1pida y precisa.<\/p>\n
Los investigadores se\u00f1alan en su estudio actual que el objetivo del tratamiento de la HLH es suprimir la inflamaci\u00f3n y permitir que los pacientes reciban un trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea ( BMT), la \u00fanica terapia curativa para la enfermedad. Aunque se ha probado una variedad de tratamientos inmunoquimioterap\u00e9uticos, han resultado en grados limitados de efectividad.<\/p>\n
El estudio NEJM fue un estudio de Fase 2\/3 de etiqueta abierta, de un solo grupo que involucr\u00f3 a pacientes de 18 a\u00f1os mayores y m\u00e1s j\u00f3venes que ten\u00edan HLH no tratada o que hab\u00edan recibido tratamiento previo para la enfermedad. En el punto de corte del estudio (20 de julio de 2017), un total de 34 pacientes (27 pacientes previamente tratados, 7 previamente no tratados) hab\u00edan recibido emapalumab, y 26 pacientes completaron el estudio.<\/p>\n
Sesenta y tres por ciento de los pacientes previamente los pacientes tratados y el 65 por ciento de los pacientes sin tratamiento previo respondieron a la terapia con emapalumab. El setenta por ciento de los pacientes previamente tratados que recibieron emapalumab procedieron a BMT, al igual que el 65 por ciento de los pacientes que no hab\u00edan recibido terapia previa.<\/p>\n
En la \u00faltima observaci\u00f3n, el 74 por ciento de los pacientes previamente tratados y el 71 por ciento de los pacientes que no hab\u00edan recibido tratamiento previo segu\u00edan vivos, seg\u00fan los investigadores. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
La FDA aprueba un f\u00e1rmaco para tratar enfermedades inmunitarias raras M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Franco Locatelli et al, Emapalumab en ni\u00f1os con linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica primaria, New England Journal of Medicine (2020). DOI: 10.1056\/NEJMoa1911326 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n Proporcionado por el Centro M\u00e9dico del Hospital Infantil de Cincinnati Cita<\/strong>: Un estudio muestra que un medicamento salva la vida de los ni\u00f1os que luchan contra el sistema inmunol\u00f3gico mortal enfermedad (2020, 7 de mayo) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2020-05-drug-kids-deadly-immune-disease.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Un t\u00e9cnico de laboratorio en Cincinnati Children’s realiza pruebas inmunol\u00f3gicas para detectar el grave trastorno inmunitario infantil HLH (linfohistiocitosis hemofagoc\u00edtica), que da\u00f1a \u00f3rganos y tejidos vitales. Los investigadores informan en el New England Journal of Medicine que trata a los pacientes con un nuevo medicamento que salv\u00f3 la vida de los ni\u00f1os con menos toxicidad … Continuar leyendo \u00abEstudio muestra que un f\u00e1rmaco salva vidas de ni\u00f1os que luchan contra enfermedades inmunitarias mortales\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-27575","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27575","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=27575"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/27575\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=27575"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=27575"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=27575"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}