El genetista m\u00e9dico de la Universidad de Alberta, Toshifuma Yokota, dirigi\u00f3 un equipo de investigaci\u00f3n que cre\u00f3 un nuevo tratamiento potencial para una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular. Cr\u00e9dito: Universidad de Alberta <\/p>\n
Los investigadores han dise\u00f1ado un nuevo tratamiento potencial para una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular, seg\u00fan un nuevo estudio publicado hoy en Proceedings of the National Academy of Sciences. <\/p>\n
Toshifumi Yokota, profesor de gen\u00e9tica m\u00e9dica en la Universidad de Alberta, dirigi\u00f3 un equipo de Canad\u00e1 y EE. UU. para crear y probar mol\u00e9culas sint\u00e9ticas similares al ADN que interfieren con la producci\u00f3n de una prote\u00edna t\u00f3xica que destruye los m\u00fasculos de las personas que tienen distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD).<\/p>\n
La FSHD ocurre en una de cada 8,000 personas y causa debilidad progresiva en los m\u00fasculos de la cara, los hombros y las extremidades. El inicio suele ser en la adolescencia o en la edad adulta temprana. Algunos pacientes tienen problemas para respirar; muchos usan una silla de ruedas. Todos enfrentan una discapacidad de por vida.<\/p>\n
\u00abNo hay cura para la FSHD en este momento\u00bb, dijo Yokota, quien ha dedicado su carrera a buscar tratamientos para todas las formas de distrofia muscular.<\/p>\n
\u00abEste art\u00edculo muestra el potencial de este nuevo tipo de terapia y avanza hacia la b\u00fasqueda de un candidato para el tratamiento\u00bb.<\/p>\n
Hay docenas de tipos de distrofia muscular, casi todos relacionados con diferentes mutaciones gen\u00e9ticas que conducen a la debilidad de los m\u00fasculos. La FSHD, la tercera forma m\u00e1s com\u00fan de distrofia muscular, hace que los pacientes produzcan la prote\u00edna DUX4, que da\u00f1a las c\u00e9lulas musculares y hace que las c\u00e9lulas mueran.<\/p>\n
\u00abNuestro objetivo es reducir la producci\u00f3n de DUX4 para que sus las c\u00e9lulas musculares pueden sobrevivir\u00bb, dijo Yokota.<\/p>\n
Su equipo dise\u00f1\u00f3 las mol\u00e9culas de tratamiento, conocidas t\u00e9cnicamente como oligonucle\u00f3tidos antisentido (AO) gapmer de \u00e1cido nucleico bloqueado (LNA), o \u00abgapmers\u00bb para abreviar. Se dirigen espec\u00edficamente a la ubicaci\u00f3n en el gen que causa la producci\u00f3n de DUX4.<\/p>\n
Los investigadores probaron el tratamiento en c\u00e9lulas derivadas de pacientes en el laboratorio y en ratones.<\/p>\n
\u00abUsamos un nivel muy bajo concentraci\u00f3n del tratamiento y elimin\u00f3 m\u00e1s del 99 por ciento de la producci\u00f3n de DUX4, por lo que es extremadamente eficiente\u00bb, dijo Yokota.<\/p>\n
Los investigadores encontraron que las c\u00e9lulas musculares eran m\u00e1s grandes y m\u00e1s funcionales despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n
Yokota se\u00f1al\u00f3 que la terapia gapmer se ha desarrollado para enfermedades como el colesterol alto hereditario, la enfermedad de Huntington e incluso algunos tipos de c\u00e1ncer. Ninguno ha sido aprobado a\u00fan para enfermedades musculares como la distrofia muscular.<\/p>\n
Los siguientes pasos para el equipo de investigaci\u00f3n incluyen probar mejores m\u00e9todos de administraci\u00f3n, estudiar la seguridad y los efectos secundarios, y determinar cu\u00e1nto tiempo duran los beneficios del medicamento. Los investigadores solicitaron una patente y est\u00e1n buscando un socio de una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica para realizar un ensayo en humanos.<\/p>\n
\u00abNo estamos listos para comenzar los ensayos cl\u00ednicos, pero es un primer paso importante hacia el desarrollo de f\u00e1rmacos en el futuro\u00bb, dijo Yokota. . <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Investigadores que desarrollan una nueva \u00abpuntada de ADN\u00bb para tratar la distrofia muscular M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Kenji Rowel Q. Lim el al., \u00abInhibici\u00f3n de la expresi\u00f3n de DUX4 con gapmers de LNA antisentido como terapia para la distrofia muscular facioescapulohumeral\u00bb, PNAS (2020). www.pnas.org\/cgi\/doi\/10.1073\/pnas.1909649117 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Actas de la Academia Nacional de Ciencias <\/p>\n Proporcionado por la Facultad de Medicina y Odontolog\u00eda de la Universidad de Alberta Cita <\/strong>: Nuevo tratamiento para la forma com\u00fan de distrofia muscular se muestra prometedor en c\u00e9lulas, animales (30 de junio de 2020) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2020-06-treatment-common-muscular- dystrophy-cells.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" El genetista m\u00e9dico de la Universidad de Alberta, Toshifuma Yokota, dirigi\u00f3 un equipo de investigaci\u00f3n que cre\u00f3 un nuevo tratamiento potencial para una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular. Cr\u00e9dito: Universidad de Alberta Los investigadores han dise\u00f1ado un nuevo tratamiento potencial para una de las formas m\u00e1s comunes de distrofia muscular, seg\u00fan un … Continuar leyendo \u00abNuevo tratamiento para una forma com\u00fan de distrofia muscular se muestra prometedor en c\u00e9lulas y animales\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-28182","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/28182","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=28182"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/28182\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=28182"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=28182"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=28182"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}