Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain <\/p>\n
En un nuevo estudio del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM), los investigadores desarrollaron una plataforma celular optimizada para administrar Factor 8 a tratar mejor a los pacientes con hemofilia A. <\/p>\n
La hemofilia A es un trastorno gen\u00e9tico causado por una deficiencia o ausencia del factor de coagulaci\u00f3n 8), una prote\u00edna esencial para la coagulaci\u00f3n de la sangre. La hemofilia A es una enfermedad gen\u00e9tica ligada al cromosoma X y, por lo tanto, casi siempre afecta a los hombres y ocurre en 1 de cada 5000 nacimientos de hombres vivos. Aproximadamente 20 000 personas en los Estados Unidos padecen hemofilia A y se estima que m\u00e1s de 400 000 personas en todo el mundo padecen esta devastadora enfermedad, seg\u00fan www.hemophilia.org. Actualmente, la hemofilia A se trata con infusiones de costosos productos Factor 8 2 o 3 veces por semana durante toda la vida del paciente.<\/p>\n
Si bien estos tratamientos han mejorado dr\u00e1sticamente la expectativa de vida de los pacientes con hemofilia A, son no est\u00e1n disponibles para casi el 75 % de los pacientes del mundo, cuestan m\u00e1s de $250 000 al a\u00f1o (por paciente) y las complicaciones pueden elevar el precio a m\u00e1s de $1 mill\u00f3n. Adem\u00e1s, hasta el 30 % de los pacientes con la forma grave de hemofilia A desarrollan una respuesta inmunitaria (inhibidores) a la prote\u00edna del Factor 8 infundida, lo que hace que los tratamientos posteriores sean ineficaces y pone al paciente en riesgo de eventos hemorr\u00e1gicos potencialmente mortales. Adem\u00e1s, y quiz\u00e1s lo m\u00e1s importante, estos tratamientos no son curativos.<\/p>\n
La administraci\u00f3n del factor 8 a trav\u00e9s de plataformas gen\u00e9ticas y\/o celulares ha surgido, por lo tanto, como un enfoque prometedor para proporcionar una correcci\u00f3n a largo plazo de la hemofilia. R. Para este estudio, los investigadores investigaron la idoneidad de las c\u00e9lulas placentarias humanas como veh\u00edculos de administraci\u00f3n del Factor 8 y determinaron un transg\u00e9n \u00f3ptimo del Factor 8 para secretar niveles terap\u00e9uticos del Factor 8 a partir de estas c\u00e9lulas. El uso de c\u00e9lulas modificadas para sobreexpresar el Factor 8 permite salvaguardas en la producci\u00f3n que no son posibles cuando se usa la inyecci\u00f3n directa de vectores para tratar a los pacientes.<\/p>\n
\u00abSe trata de la calidad de vida de estos pacientes\u00bb, dijo el l\u00edder. autor Graca Almeida-Porada, MD, Ph.D. de WFIRM. \u00abEstamos tratando de desarrollar no solo un tratamiento, sino una cura\u00bb.<\/p>\n
El grupo de investigaci\u00f3n demostr\u00f3, por primera vez, que las c\u00e9lulas placentarias humanas secretan constitutivamente niveles bajos de Factor 8, lo que confirma que estas c\u00e9lulas poseen la maquinaria necesaria para expresar y procesar esta prote\u00edna desafiante, y sugiriendo que pueden ser ideales como una plataforma celular para administrar y producir el Factor 8 para corregir la hemofilia A.<\/p>\n
\u00abDemostramos que las c\u00e9lulas mesenquimatosas derivadas de la placenta humana poseen una conjunto de varias propiedades bastante \u00fanicas que los hacen ideales tanto para terapias celulares\/medicina regenerativa como veh\u00edculos para la administraci\u00f3n del Factor 8\u00bb, dijo Almeida-Porada. \u00abAdem\u00e1s, debido a que las propiedades farmac\u00e9uticas del Factor 8 se pueden mejorar notablemente al cambiar la secuencia de codificaci\u00f3n para facilitar el procesamiento y la secreci\u00f3n del Factor 8 por parte de las c\u00e9lulas, identificamos un transg\u00e9n del Factor 8 modificado, entre los varios desarrollados por nuestros colegas en Emory, que produjo una expresi\u00f3n y secreci\u00f3n \u00f3ptimas del factor 8 de las c\u00e9lulas placentarias\u00bb.<\/p>\n
Si bien nuestro objetivo inicial es usar este tratamiento para corregir la hemofilia A antes del nacimiento, Almeida-Porada dijo que el enfoque tambi\u00e9n podr\u00eda usarse en pacientes pedi\u00e1tricos y pacientes adultos que desarrollan inhibidores del factor 8 durante su vida. Se necesitar\u00e1n m\u00e1s estudios precl\u00ednicos para establecer la seguridad y la eficacia in vivo de esta terapia, tanto para las receptoras prenatales como posnatales, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n
\u00abEsperamos que este enfoque pueda avanzar como una soluci\u00f3n duradera\u00bb. y opci\u00f3n de tratamiento curativo para pacientes con hemofilia A\u00bb, agreg\u00f3 el coautor y director de WFIRM, Anthony Atala, MD. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Tratamiento de la hemofilia con terapia g\u00e9nica M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Nadia El-Akabawy et al, Defining the Optimal FVIII Transgene for Placental Cell-Based Gene Therapy to Treat Hemophilia A, Molecular Therapy – M\u00e9todos y Desarrollo Cl\u00ednico (2020). DOI: 10.1016\/j.omtm.2020.03.001 Proporcionado por Wake Forest University Baptist Medical Center Cita<\/strong>: Un nuevo enfoque de terapia celular y g\u00e9nica para tratar el trastorno hemorr\u00e1gico com\u00fan (28 de julio de 2020) consultado el 31 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2020-07-cell-gene-therapy-approach-common.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Public Domain En un nuevo estudio del Wake Forest Institute for Regenerative Medicine (WFIRM), los investigadores desarrollaron una plataforma celular optimizada para administrar Factor 8 a tratar mejor a los pacientes con hemofilia A. La hemofilia A es un trastorno gen\u00e9tico causado por una deficiencia o ausencia del factor de coagulaci\u00f3n 8), una … Continuar leyendo \u00abUn nuevo enfoque de terapia celular y g\u00e9nica para tratar el trastorno hemorr\u00e1gico com\u00fan\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-31178","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31178","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=31178"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31178\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=31178"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=31178"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=31178"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}