Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
Un estudio publicado en el New England Journal of Medicine ha demostrado la seguridad y la tolerabilidad del nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n tofersen, que ha el potencial para reducir los niveles de una prote\u00edna celular t\u00f3xica en personas que viven con una forma de enfermedad de la neurona motora (MND, por sus siglas en ingl\u00e9s) que se desencadena por un gen defectuoso llamado SOD1. <\/p>\n
SOD1 es la causa conocida de desencadenar MND en el dos por ciento de todos los pacientes con ELA y hasta en el 20 por ciento de los pacientes que tienen antecedentes familiares de la enfermedad.<\/p>\n
Cient\u00edficos del Instituto de la Universidad de Sheffield para la Neurociencia Traslacional (SITraN) trabaj\u00f3 con Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust en el estudio en el Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica de Sheffield del Instituto Nacional para la Investigaci\u00f3n en Salud (NIHR), el \u00fanico sitio en el Reino Unido que particip\u00f3 en este emocionante ensayo cl\u00ednico internacional que evalu\u00f3 la seguridad y eficacia del f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n desarrollado para SOD1 MND.<\/p>\n
La esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA), o enfermedad de la neurona motora, como se la conoce en el Reino Unido, es un trastorno que afecta los nervios o las neuronas motoras del cerebro y m\u00e9dula espinal que forman la conexi\u00f3n entre el sistema nervioso y los m\u00fasculos para permitir el movimiento del cuerpo. Los mensajes de estos nervios gradualmente dejan de llegar a los m\u00fasculos, lo que los lleva a debilitarse, endurecerse y eventualmente agotarse. La enfermedad progresiva afecta la capacidad del paciente para caminar, hablar, usar los brazos y las manos, comer y respirar.<\/p>\n
Les Wood, de 66 a\u00f1os, de Doncaster, vive con MND desde 2012. Dijo: \u00abYo\u00bb Soy uno de los tres hermanos que heredaron el gen SOD1 y ten\u00eda alrededor de 50 a\u00f1os cuando comenc\u00e9 a notar los s\u00edntomas. Mis hermanas hab\u00edan desarrollado la MND antes y vi lo r\u00e1pido que su condici\u00f3n se deterior\u00f3. As\u00ed que la investigaci\u00f3n sobre enfermedades como la MND que est\u00e1 ocurriendo ahora es tan importante\u00bb.<\/p>\n
La profesora Dame Pamela Shaw, directora de SITraN, investigadora principal europea del ensayo y directora del NIHR Sheffield Biomedical Research Center, dijo: \u00abEl auge de la detecci\u00f3n gen\u00e9tica en nuestra cl\u00ednica significa que ahora podemos identificar los diferentes subtipos gen\u00e9ticos de MND, lo que est\u00e1 ayudando a mejorar el esfuerzo de investigaci\u00f3n. Ha sido un verdadero privilegio participar en este ensayo del f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n tofersen aqu\u00ed en Sheffield, y nuestros pacientes han demostrado un gran compromiso al tomar parte; as\u00ed que es un paso para El profesor Chris McDermott de SITraN, investigador principal del ensayo de Sheffield y director adjunto del NIHR Sheffield BRC, dijo: \u00abLa super\u00f3xido dismutasa 1, conocida como SOD1 fue el primer gen que se descubri\u00f3 que causa la MND. Es una enzima que se encuentra en todas las c\u00e9lulas vivas y que act\u00faa como antioxidante para reducir las especies reactivas de ox\u00edgeno que, de lo contrario, causar\u00edan da\u00f1o. Alrededor del dos por ciento de las personas con MND tienen esta mutaci\u00f3n que hace que la enzima en s\u00ed sea t\u00f3xica para sus c\u00e9lulas. El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tofersen, que muestra signos de eficacia potencial para reducir los niveles de la prote\u00edna SOD1 t\u00f3xica en el sistema nervioso, algo que reducir\u00e1 el da\u00f1o en las c\u00e9lulas nerviosas y ayudar\u00e1 a retrasar la progresi\u00f3n. de los s\u00edntomas\u00bb.<\/p>\n
El estudio tambi\u00e9n aclara los eventos adversos informados, o los efectos secundarios aparentes, experimentados por algunos de los participantes, como dolor de cabeza, dolor durante el procedimiento, s\u00edndrome posterior a la punci\u00f3n lumbar y ca\u00eddas. Five tofersen, y dos participantes tratados con placebo experimentaron eventos adversos graves.<\/p>\n
Ocurri\u00f3 una muerte en el grupo de placebo durante el ensayo debido a insuficiencia respiratoria secundaria a MND y ocurrieron dos muertes en el grupo de tofersen durante un per\u00edodo de seguimiento debido a embolia pulmonar e insuficiencia respiratoria. La pr\u00f3xima fase del ensayo continuar\u00e1 explorando m\u00e1s a fondo la seguridad y la eficacia del f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n.<\/p>\n
Helen Wollff, enfermera investigadora del estudio de Sheffield con sede en SITraN, dijo: \u00abEs un testimonio de la investigaci\u00f3n realizada en SITraN que Sheffield fue el \u00fanico sitio del Reino Unido para las fases iniciales del ensayo cl\u00ednico. Esperamos con ansias la pr\u00f3xima etapa de este estudio cl\u00ednico patrocinado por Biogen Inc., que evaluar\u00e1 a\u00fan m\u00e1s la seguridad y la eficacia de torfersen\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
El f\u00e1rmaco experimental muestra una promesa temprana contra la forma hereditaria de ELA, indica el ensayo M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Timothy Miller et al. Phase 12 Trial of Antisense Oligonucle\u00f3tido Tofersen for SOD1 ALS, New England Journal of Medicine (2020). DOI: 10.1056\/NEJMoa2003715 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> New England Journal of Medicine <\/p>\n Proporcionado por la Universidad de Sheffield Cita<\/strong>: Estudio temprano alentador para el f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n en personas con enfermedad de la neurona motora (2020, 13 de julio) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https:\/\/ medicalxpress.com\/news\/2020-07-early-drug-people-motor-neuron.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Adem\u00e1s de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso escrito. permiso El contenido se proporciona para informar solo a prop\u00f3sito.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: Unsplash\/CC0 Dominio p\u00fablico Un estudio publicado en el New England Journal of Medicine ha demostrado la seguridad y la tolerabilidad del nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n tofersen, que ha el potencial para reducir los niveles de una prote\u00edna celular t\u00f3xica en personas que viven con una forma de enfermedad de la neurona motora (MND, por … Continuar leyendo \u00abEstudio preliminar alentador para un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n en personas con enfermedad de la motoneurona\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-32239","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/32239","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=32239"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/32239\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=32239"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=32239"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=32239"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}