Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico <\/p>\n
El editor en jefe de Human Gene Therapy, la primera revista dedicada al campo de la terapia g\u00e9nica, y uno de los principales expertos mundiales en terapia g\u00e9nica, ha es coautor de un nuevo editorial, Avanzando despu\u00e9s de dos muertes en un ensayo de terapia g\u00e9nica de miopat\u00eda miotubular, en respuesta a la noticia de dos muertes en un ensayo cl\u00ednico de terapia g\u00e9nica ahora detenido. <\/p>\n
El editorial, publicado en Human Gene Therapy, es coautor de James M. Wilson, MD, Ph.D., director del Programa de Terapia G\u00e9nica de la Universidad de Pensilvania y exeditor de Desarrollo Cl\u00ednico de Terapia G\u00e9nica Humana, y Editor en jefe Terry Flotte, MD, quien tambi\u00e9n es decano de la Facultad de medicina de la Universidad de Massachusetts.<\/p>\n
El editorial es en respuesta al informe reciente de la muerte de dos ni\u00f1os que recibieron altas dosis de un vector de terapia g\u00e9nica (AAV8) en un ensayo de Fase I para la miopat\u00eda miotubular ligada al cromosoma X (MTM). La noticia \u00abes un tr\u00e1gico recordatorio de lo dif\u00edcil que es predecir los resultados en los primeros estudios en humanos\u00bb, escribieron los autores.<\/p>\n
El patrocinador de este estudio cl\u00ednico es Audentes Therapeutics, que fue adquirido por la japonesa Astellas Pharma en 2019. Wilson y Flotte dicen que los estudios precl\u00ednicos hab\u00edan sido muy prometedores. Pero en el ensayo en curso, a tres pacientes se les administr\u00f3 una dosis tres veces mayor que a otros participantes; todos experimentaron hepatotoxicidad severa, que result\u00f3 fatal en dos de estos sujetos.<\/p>\n
Wilson y Flotte se\u00f1alan que se han informado algunos signos de toxicidad en otros ensayos de AAV durante los \u00faltimos uno o dos a\u00f1os, incluidos los ensayos para la musculatura espinal. atrofia muscular y distrofia muscular de Duchenne, que est\u00e1n a cargo de empresas como Solid Bio, Sarepta y Pfizer. Afortunadamente, todos los sujetos afectados en estos ensayos se han recuperado.<\/p>\n
A principios de 2018, Wilson public\u00f3 un art\u00edculo hist\u00f3rico en Human Gene Therapy que describe la toxicidad grave en primates no humanos infundidos con altas dosis de AAV.<\/p>\n
Aunque los datos son limitados en la actualidad, Wilson y Flotte sugieren que las muertes del ensayo MTM \u00abse asemejan m\u00e1s a las de los estudios [en primates no humanos] que a las de los ensayos [Duchenne]\u00bb. Una posibilidad que discuten los autores es el papel de los anticuerpos contra AAV que preexisten o se acumulan despu\u00e9s de la infusi\u00f3n del vector.<\/p>\n
Dado que se necesita mucho m\u00e1s trabajo para comprender las toxicidades de los vectores de terapia g\u00e9nica inmunomediada, Wilson y Flotte concluyen que \u00abEl desarrollo cl\u00ednico temprano de vectores de terapia g\u00e9nica puede requerir un proceso iterativo, especialmente si se observan toxicidades inesperadas\u00bb. Estudios adicionales en modelos precl\u00ednicos deber\u00edan ayudar a evaluar las variables asociadas con la respuesta inmunitaria.<\/p>\n
El ensayo MTM est\u00e1 suspendido mientras las autoridades investigan m\u00e1s a fondo; el destino de la terapia candidata no est\u00e1 claro.<\/p>\n
\u00abNo est\u00e1 claro si este producto se puede revivir, el hecho es que los pacientes con MTM y muchas otras enfermedades gen\u00e9ticas raras no tienen tratamientos\u00bb, afirman los autores. \u00abEs imperativo que la comunidad cient\u00edfica trabaje en conjunto con total transparencia y cooperaci\u00f3n para aprender de estas tragedias y garantizar que podamos brindar tratamientos seguros y efectivos a las personas que viven con enfermedades gen\u00e9ticas raras como la MTM\u00bb. <\/p>\n
Explore m\u00e1s<\/p>\n
Un nuevo estudio muestra toxicidad grave con dosis altas de terapia g\u00e9nica basada en AAV9 en modelos animales M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> James M. Wilson et al, Moving Forward After Two Deaths in a Ensayo de terapia g\u00e9nica de miopat\u00eda miotubular, Terapia g\u00e9nica humana (2020). DOI: 10.1089\/hum.2020.182 Informaci\u00f3n de la revista:<\/strong> Terapia g\u00e9nica humana <\/p>\n Proporcionado por Mary Ann Liebert, Inc Cita<\/strong>: Preocupaci\u00f3n tras los eventos adversos de la terapia g\u00e9nica (julio de 2020 2) recuperado el 31 de agosto de 2022 de https:\/\/medicalxpress.com\/news\/2020-07-gene-therapy-adverse-events.html Este documento est\u00e1 sujeto a derechos de autor. Aparte de cualquier trato justo con fines de estudio o investigaci\u00f3n privados, ninguna parte puede reproducirse sin el permiso por escrito. El contenido se proporciona \u00fanicamente con fines informativos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Cr\u00e9dito: CC0 Dominio p\u00fablico El editor en jefe de Human Gene Therapy, la primera revista dedicada al campo de la terapia g\u00e9nica, y uno de los principales expertos mundiales en terapia g\u00e9nica, ha es coautor de un nuevo editorial, Avanzando despu\u00e9s de dos muertes en un ensayo de terapia g\u00e9nica de miopat\u00eda miotubular, en respuesta … Continuar leyendo \u00abPreocupaci\u00f3n tras los eventos adversos de la terapia g\u00e9nica\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-33050","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/33050","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=33050"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/33050\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=33050"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=33050"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=33050"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}