FLICKR, LENI MURPHY<\/p>\n
Despu\u00e9s de que la empresa pionera de c\u00e9lulas madre Geron, que lanz\u00f3 el primer ensayo cl\u00ednico para una terapia con c\u00e9lulas madre embrionarias humanas (hESC, por sus siglas en ingl\u00e9s) en 2010, cerr\u00f3 su programa de c\u00e9lulas madre en noviembre pasado por razones financieras, una sombra cay\u00f3 sobre el campo de la medicina con c\u00e9lulas madre. Pero ayer, el optimismo aument\u00f3 cuando la empresa de investigaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre Advanced Cell Technology (ACT) public\u00f3 en The Lancet<\/em> datos preliminares de dos pacientes humanos, cada uno con un trastorno ocular degenerativo diferente, que muestran seguridad y tal vez incluso cierta eficacia. de un tratamiento de hESC.<\/p>\n “Este es un hito que ofrecer\u00e1 un tremendo est\u00edmulo al campo y promete esperanza para muchas familias” dijo George Daley, director del programa de trasplante de c\u00e9lulas madre del Children’s Hospital Boston, que no particip\u00f3 en la investigaci\u00f3n, en un correo electr\u00f3nico a The Scientist<\/em>. \u00abPero estos son todav\u00eda los primeros d\u00edas de un ensayo no controlado y sin enmascaramiento, y nosotros…<\/p>\n Actualmente, ACT tiene dos ensayos cl\u00ednicos en los EE. UU. para estudiar las terapias de hESC en curso, y ambos est\u00e1n tratando trastornos oculares degenerativos. . La degeneraci\u00f3n macular seca relacionada con la edad y la distrofia macular de Stargardt, la primera que afecta a los adultos mayores y la segunda un trastorno gen\u00e9tico que afecta a los ni\u00f1os, conducen a la ceguera y se originan por la ruptura de una capa protectora de una c\u00e9lula de espesor debajo de la retina llamada pigmento retiniano. epitelio (RPE).<\/p>\n Reemplazar este RPE con una nueva capa de c\u00e9lulas madre para detener la progresi\u00f3n de la enfermedad fue el objetivo del director cient\u00edfico de ACT, Robert Lanza, y sus colegas del Jules Stein Eye Institute de la Universidad de California. , Los Angeles. Indujeron hESC en c\u00e9lulas \u00f3seas y de tejido nervioso en etapa temprana, que luego se diferenciaron en c\u00e9lulas epiteliales de la retina con m\u00e1s del 99 por ciento de pureza. Alrededor de 50.000 de estas c\u00e9lulas disociadas se inyectaron debajo de la retina de dos pacientes, el primero de cada ensayo: una mujer de 70 a\u00f1os con degeneraci\u00f3n macular seca relacionada con la edad y una mujer de mediana edad con Stargardt, ambos legalmente ciegos. <\/p>\n Despu\u00e9s de 4 meses, los investigadores observaron que el RPE hab\u00eda sido reemplazado f\u00edsicamente, y pidieron a las mujeres que realizaran algunas pruebas b\u00e1sicas, como leer una tabla optom\u00e9trica para medir su visi\u00f3n. Hubo evidencia estructural para confirmar que las c\u00e9lulas pudieron sobrevivir y persistir durante todo el estudio, y una mejora medible en su visi\u00f3n, dijo Lanza. En cuanto a la mejora visual, se\u00f1al\u00f3 que podr\u00eda haber alg\u00fan componente de placebo, pero claramente tambi\u00e9n hay un componente biol\u00f3gico.<\/p>\n Lanza comenzar\u00e1 a tratar a m\u00e1s pacientes en las pr\u00f3ximas semanas, para un total de 12 por primera vez. y trat\u00f3 al primer paciente en un ensayo europeo similar la semana pasada.<\/p>\n Un ojo estrat\u00e9gico<\/strong><\/p>\n Teratomas con tres capas diferenciadas de c\u00e9lulas madre visibles. WIKIMEDIA COMMONS <\/p>\n Aunque los resultados son prometedores hasta el momento, todav\u00eda quedan muchos desaf\u00edos por delante para la comunidad de c\u00e9lulas madre porque el ojo, en muchos sentidos, es un campo de pruebas atractivo para la terapia con c\u00e9lulas madre. Lo m\u00e1s obvio es que el ojo es f\u00e1cilmente accesible y visible, y por lo tanto se puede operar muy f\u00e1cilmente en comparaci\u00f3n con los \u00f3rganos internos en caso de que algo salga mal, dijo Sheng Ding, bi\u00f3logo de c\u00e9lulas madre de los Institutos Gladstone que no particip\u00f3 en el estudio. El ojo tambi\u00e9n es un sitio inmune privilegiado en el cuerpo, junto con partes del cerebro y el sistema nervioso central. Pocos pat\u00f3genos controlan el cerebro, dijo Ding, por lo que el sistema inmunitario tiene poca presencia en el \u00e1rea y no cruza la barrera hematoencef\u00e1lica desde el cuerpo hasta los ojos y el cerebro. Esto hace que el rechazo del sistema inmunitario, el tal\u00f3n de Aquiles de la mayor\u00eda de las terapias de hESC y los trasplantes de \u00f3rganos, no sea un problema, y los primeros dos pacientes en los ensayos de ACT dejaron de recibir medicamentos inmunosupresores preventivos despu\u00e9s de solo 6 semanas.<\/p>\n Trabajar con el ojo tambi\u00e9n evita otro riesgo importante de la terapia con c\u00e9lulas madre: la formaci\u00f3n de tumores. Se pueden formar tumores si c\u00e9lulas madre indiferenciadas se inyectan accidentalmente en un paciente junto con las c\u00e9lulas derivadas de inter\u00e9s y luego se diferencian dentro del cuerpo para formar un peque\u00f1o tumor que se asemeja a un tejido malformado llamado teratoma. La mayor\u00eda de las terapias con c\u00e9lulas madre requieren que se inyecten decenas o cientos de millones de c\u00e9lulas en el cuerpo, dijo Ding, lo que aumenta las posibilidades de que unas pocas c\u00e9lulas indiferenciadas puedan escabullirse del control de calidad y volverse cancerosas. Pero debido a que reemplazar el epitelio de la retina solo requiere 50 000 c\u00e9lulas, el riesgo de formaci\u00f3n de teratoma disminuye significativamente. Sin embargo, solo para estar seguros, ACT emplea un ensayo que puede detectar una c\u00e9lula indiferenciada en un mill\u00f3n, dijo Lanza.<\/p>\n Pero estos dos pacientes a\u00fan necesitan vigilancia continua para la formaci\u00f3n de teratoma, argument\u00f3 Ding. Si solo se inyectan unas pocas c\u00e9lulas madre indiferenciadas, es posible que no vea [un efecto] en absoluto, o puede verlo durante un per\u00edodo de tiempo mucho m\u00e1s largo, dijo. El seguimiento de 4 meses recibido por los pacientes del ensayo hasta el momento es muy corto en este sentido, y creo que los pacientes necesitan un seguimiento a mucho, mucho m\u00e1s largo plazo para asegurarse de que no haya c\u00e9lulas tumorales.<\/p>\n Pero Lanza tiene la esperanza de que la noticia, por preliminar que sea, proporcione al campo de las c\u00e9lulas madre el impulso que necesita despu\u00e9s de perder el juicio de Geron. Los ensayos en el ojo definitivamente allanan el camino para otras terapias con c\u00e9lulas madre pluripotentes, dijo. El hecho de que estas c\u00e9lulas madre pluripotentes se puedan diferenciar, entren en el ojo y se comporten bien, tiene importancia para todo el campo.<\/p>\n Reciba acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong>, as\u00ed como a TS Digest <\/em><\/strong>, ediciones digitales de The Scientist<\/em><\/strong>, art\u00edculos<\/strong> y mucho m\u00e1s. \u00danase gratis hoy \u00bfYa es miembro? 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