{"id":35329,"date":"2022-09-01T05:23:46","date_gmt":"2022-09-01T10:23:46","guid":{"rendered":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/nino-recibe-piel-transgenica-sobre-la-mayor-parte-de-su-cuerpo\/"},"modified":"2022-09-01T05:23:46","modified_gmt":"2022-09-01T10:23:46","slug":"nino-recibe-piel-transgenica-sobre-la-mayor-parte-de-su-cuerpo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/nino-recibe-piel-transgenica-sobre-la-mayor-parte-de-su-cuerpo\/","title":{"rendered":"Ni\u00f1o recibe piel transg\u00e9nica sobre la mayor parte de su cuerpo"},"content":{"rendered":"

L\u00e1mina epid\u00e9rmica cultivadaCMR UNIMOREGracias a un equipo internacional de cient\u00edficos y m\u00e9dicos, un refugiado sirio de siete a\u00f1os perdi\u00f3 la mayor parte de su piel externa debido a una enfermedad gen\u00e9tica potencialmente mortal ahora tiene un reemplazo transg\u00e9nico, derivado de sus propias c\u00e9lulas, en aproximadamente el 80 por ciento de su cuerpo. Y, como el equipo documenta hoy (8 de noviembre) en Nature<\/em>, lo est\u00e1 haciendo bien.<\/p>\n

“El trabajo brinda informaci\u00f3n novedosa y detallada sobre las c\u00e9lulas madre de la piel y demuestra el gran potencial de estas c\u00e9lulas para tratar un trastorno devastador” dice Alessandro Aiuti, profesor de pediatr\u00eda en el Instituto Cient\u00edfico San Raffaele en Italia que no particip\u00f3 en el estudio.<\/p>\n

“[Establece] un hito en el campo de la terapia con c\u00e9lulas madre” Elaine Fuchs, cient\u00edfica de la piel de la Universidad Rockefeller que tampoco particip\u00f3 en la investigaci\u00f3n, escribe en un correo electr\u00f3nico a The Scientist.<\/em> “Adem\u00e1s, hace un progreso considerable…<\/p>\n

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Ha vuelto a la escuela, est\u00e1 haciendo ejercicio, ha empezado a jugar al f\u00fatbol. . . es bastante sorprendente. Michele De Luca, Universidad de M\u00f3dena y Reggio Emilia<\/p>\n<\/blockquote>\n

La epiderm\u00f3lisis ampollosa es una enfermedad gen\u00e9tica en la que las prote\u00ednas conectivas mutadas impiden que la capa epid\u00e9rmica de la piel se adhiera correctamente a la dermis subyacente. . El resultado es una piel que se ampolla f\u00e1cilmente, lo que provoca heridas cr\u00f3nicas y grandes y un dolor inmenso para el paciente. Quienes la padecen tambi\u00e9n corren un mayor riesgo de infecciones y c\u00e1ncer de piel y, en casos graves, la enfermedad puede ser letal.<\/p>\n

En el verano de 2015, el especialista en medicina regenerativa Michele De Luca de la Universidad de M\u00f3dena y Reggio Emilia en Italia fue contactada por m\u00e9dicos en Alemania con respecto a un ni\u00f1o sirio con una forma muy grave de epiderm\u00f3lisis ampollosa. La causa fue una mutaci\u00f3n en el gen que codifica la laminina b3, una prote\u00edna de la matriz extracelular que controla, entre otras cosas, el anclaje de las c\u00e9lulas epid\u00e9rmicas.<\/p>\n

Desde que lleg\u00f3 a Alemania con su familia, el estado del ni\u00f1o se hab\u00eda deteriorado significativamente, sospecha De Luca. debido a la angustiosa reubicaci\u00f3n de la familia, la consiguiente falta de atenci\u00f3n cl\u00ednica constante y las dificultades de idioma de la familia. Al sufrir una doble infecci\u00f3n bacteriana, el ni\u00f1o hab\u00eda sido ingresado en el Hospital Infantil de la Universidad Ruhr en Bochum, donde las infecciones finalmente provocaron la p\u00e9rdida de aproximadamente el 80 por ciento de su epidermis. Sus posibilidades de supervivencia eran tan escasas que los cuidados paliativos se consideraron la \u00fanica opci\u00f3n.<\/p>\n

De Luca hab\u00eda realizado previamente dos terapias de c\u00e9lulas transg\u00e9nicas de prueba de principio en pacientes con epiderm\u00f3lisis ampollosa, las cuales se hab\u00edan limitado a peque\u00f1os parches de epidermis de reemplazo, nada cercano a la escala que requerir\u00eda el ni\u00f1o de siete a\u00f1os. Pero debido al mal pron\u00f3stico de los ni\u00f1os, sus padres dieron su consentimiento para ampliar el tratamiento experimental en su hijo, y las autoridades r\u00e1pidamente concedieron la aprobaci\u00f3n por motivos compasivos.<\/p>\n

Se tom\u00f3 una biopsia de lo que quedaba de los ni\u00f1os sin da\u00f1os. epidermis y, de esto, se extrajeron queratinocitos, se expandieron en cultivo y luego se transdujeron con un vector retroviral que llevaba la versi\u00f3n sana de longitud completa de la secuencia codificante de laminina b3. Las celdas, que crecen como l\u00e1minas, se expandieron a\u00fan m\u00e1s hasta que se produjeron suficientes l\u00e1minas para cubrir las extremidades y el torso de los ni\u00f1os. Se trasplantaron en dos operaciones realizadas en octubre y noviembre de 2015. Una tercera operaci\u00f3n m\u00e1s peque\u00f1a en enero de 2016 llen\u00f3 la mayor\u00eda de los vac\u00edos restantes.<\/p>\n

En las semanas que siguieron a las operaciones, las c\u00e9lulas trasplantadas proliferaron. para cerrar las heridas. En los meses que siguieron, las biopsias de piel del ni\u00f1o mostraron que su nueva piel se adhiri\u00f3 firmemente a la dermis subyacente y ten\u00eda una morfolog\u00eda y niveles normales de laminina b3. Su piel tambi\u00e9n parec\u00eda tener una elasticidad normal y un comportamiento de curaci\u00f3n de heridas. Ahora, dos a\u00f1os despu\u00e9s, la piel del ni\u00f1o sigue funcionando como debe, sin ampollas ni picaz\u00f3n.<\/p>\n

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En los meses que siguieron, las biopsias de piel del ni\u00f1o mostraron que su nueva piel se adhiri\u00f3 firmemente a la piel subyacente. dermis, y ten\u00eda morfolog\u00eda y niveles normales de laminina b3.<\/p>\n<\/blockquote>\n

En pocas palabras, es un hermoso trabajo, escribe la investigadora de c\u00e9lulas madre y medicina regenerativa Fiona Watt del Kings College London a El cient\u00edfico<\/em> sobre el logro del equipo.<\/p>\n

Resolviendo un debate sobre la regeneraci\u00f3n de la piel<\/h2>\n

La experiencia de los ni\u00f1os revel\u00f3 nuevos conocimientos sobre la forma en que se regeneran los queratinocitos. Cada mes, la piel humana se reemplaza por completo con c\u00e9lulas nuevas, pero se ha debatido acaloradamente si esta renovaci\u00f3n es el resultado de una gran poblaci\u00f3n de c\u00e9lulas progenitoras igualmente potentes o de un n\u00famero menor de c\u00e9lulas madre individuales que dominan la regeneraci\u00f3n.<\/p>\n

Si la primera situaci\u00f3n fuera cierta, argumentan los autores, entonces la secuenciaci\u00f3n gen\u00f3mica de las biopsias de piel de los ni\u00f1os habr\u00eda revelado que cada una conten\u00eda miles de genotipos diferentes, resultado de integraciones aleatorias del vector viral en cada c\u00e9lula. Tal como estaban, conten\u00edan solo unos pocos cientos, lo que respalda firmemente la \u00faltima teor\u00eda.<\/p>\n

Ambas teor\u00edas eran v\u00e1lidas, pero lo que faltaba era una prueba real in vivo, en pacientes, dice Aiuti. Ahora lo tenemos.<\/p>\n

\u00bfPuede la terapia con c\u00e9lulas de la piel reducir el riesgo de c\u00e1ncer?<\/h2>\n

La presencia de cientos de genotipos en cada biopsia tambi\u00e9n fue una buena se\u00f1al de que hab\u00eda una variedad de c\u00e9lulas presentes en el piel transg\u00e9nica de ni\u00f1os y que no dominaba ning\u00fan genotipo en particular (un signo de una ventaja de crecimiento potencialmente cancerosa).<\/p>\n

Debido a la integraci\u00f3n aleatoria de vectores retrovirales y la posibilidad de una mutaci\u00f3n causante de c\u00e1ncer resultante, ha habido preocupaci\u00f3n sobre su uso para la terapia g\u00e9nica. Pero, dice De Luca, las c\u00e9lulas de los pacientes con epiderm\u00f3lisis ampollosa ya son extremadamente propensas al c\u00e1ncer, por lo que al reemplazar sus c\u00e9lulas enfermas con c\u00e9lulas transg\u00e9nicas funcionales, podr\u00edamos incluso disminuir el riesgo. Adem\u00e1s, si ocurriera un evento canceroso, dice, ser\u00eda f\u00e1cil de identificar porque est\u00e1 en la piel.<\/p>\n

Incluso con la posibilidad te\u00f3rica de c\u00e1ncer, esta es una enfermedad que es tan devastadora para los ni\u00f1os que vale la pena el riesgo, dice la bi\u00f3loga de la piel Valerie Horsley de la Universidad de Yale, que no particip\u00f3 en el estudio.<\/p>\n

Hasta la fecha, no ha habido indicios de eventos cancerosos en el paciente de ahora nueve a\u00f1os, ni en los dos pacientes que recibieron previamente las terapias a menor escala en un caso, incluso despu\u00e9s de 12 a\u00f1os, dice De Luca.<\/p>\n

Si bien el ni\u00f1o recibir\u00e1 chequeos regulares para evaluar cualquier problema, a partir de ahora ha vuelto a la escuela, hace ejercicio, ha empezado a jugar al f\u00fatbol. . . es bastante asombroso, dice De Luca.<\/p>\n

T. Hirsch<\/strong> et al., <\/strong>Regeneraci\u00f3n de toda la <\/strong>epidermis humana utilizando c\u00e9lulas madre transg\u00e9nicas, <\/strong>Nature<\/strong> em><\/strong>, <\/strong>doi:10.1038\/nature24487, 2017.<\/strong><\/p>\n

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