{"id":35536,"date":"2022-09-01T05:40:27","date_gmt":"2022-09-01T10:40:27","guid":{"rendered":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/crispr-demuestra-ser-prometedor-para-tratar-la-ela-en-ratones\/"},"modified":"2022-09-01T05:40:27","modified_gmt":"2022-09-01T10:40:27","slug":"crispr-demuestra-ser-prometedor-para-tratar-la-ela-en-ratones","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/crispr-demuestra-ser-prometedor-para-tratar-la-ela-en-ratones\/","title":{"rendered":"CRISPR demuestra ser prometedor para tratar la ELA en ratones"},"content":{"rendered":"

CHRIS BICKEL, AAAS La edici\u00f3n del gen CRISPR-Cas9 puede prolongar la supervivencia en un modelo de rat\u00f3n con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa mortal, seg\u00fan un estudio publicado ayer ( 20 de diciembre) en Science Advances<\/em>.<\/p>\n

“El tratamiento no volvi\u00f3 normales a los ratones con ELA y a\u00fan no es una cura” el coautor del estudio David Schaffer, profesor de ingenier\u00eda qu\u00edmica y biomolecular en la Universidad de California, Berkeley, en un comunicado de prensa. \u00abPero seg\u00fan lo que creo que es una prueba de concepto realmente s\u00f3lida, CRISPR-Cas9 podr\u00eda ser una mol\u00e9cula terap\u00e9utica para la ELA\u00bb.<\/p>\n

La ELA, o la enfermedad de Lou Gehrig, afecta a unos 20\u00a0000 estadounidenses y Se caracteriza por la muerte prematura de las neuronas motoras en el tronco encef\u00e1lico y la m\u00e9dula espinal. La enfermedad provoca un deterioro muscular progresivo y, finalmente, provoca par\u00e1lisis y muerte. No existen tratamientos disponibles para retrasar la p\u00e9rdida de masa muscular y los f\u00e1rmacos actualmente aprobados pueden prolongar la supervivencia…<\/p>\n

Schaffer y sus colegas sospecharon que la ELA podr\u00eda tratarse mediante la edici\u00f3n del genoma porque algunas formas de la enfermedad (alrededor del 20 por ciento de las formas hereditarias y el 2 por ciento de todos los casos) son causadas por mutaciones dominantes en un gen que codifica la super\u00f3xido dismutasa 1 (SOD1), una enzima que ayuda a proteger las c\u00e9lulas contra los radicales libres t\u00f3xicos.<\/p>\n

Los cient\u00edficos entregaron un gen codifica una prote\u00edna Cas9 dise\u00f1ada para extirpar el gen SOD1 <\/em> en un modelo de rat\u00f3n con ELA junto con un vector viral capaz de penetrar la m\u00e9dula espinal para acceder a los n\u00facleos de las neuronas motoras afectadas.<\/p>\n

En comparaci\u00f3n con los ratones no tratados, los roedores tratados experimentaron una mejora general de su condici\u00f3n: un 37 por ciento de retraso en la aparici\u00f3n de la enfermedad y un 25 por ciento de aumento en la supervivencia. Vivieron alrededor de un mes m\u00e1s que los animales no tratados, que tuvieron una vida \u00fatil de alrededor de cuatro meses.<\/p>\n

Este tratamiento solo es relevante para una forma muy rara de ELA y se necesita m\u00e1s trabajo para determinar su eficacia, Eric Topol, un genetista del Instituto de Investigaci\u00f3n Scripps que no particip\u00f3 en el estudio, le dice a Gizmodo<\/em>. Sin embargo, agrega, los resultados fueron alentadores con muchos signos neurol\u00f3gicos positivos y un inicio tard\u00edo.<\/p>\n

El objetivo actual de Schaffers es dise\u00f1ar un virus adenoasociado altamente modificado, o AAV, que no solo se dirija a las neuronas motoras, sino sino otras c\u00e9lulas que parecen hacerles da\u00f1o. Tiendo a ser muy cauteloso, pero en este caso, ser\u00eda bastante optimista de que si somos capaces de eliminar SOD1<\/em> no solo dentro de las neuronas sino tambi\u00e9n de los astrocitos y la gl\u00eda de apoyo, creo que vamos para ver extensiones de vida realmente largas, dice en el comunicado de prensa.<\/p>\n

Los AAV modificados se han empleado como veh\u00edculos de administraci\u00f3n para la terapia g\u00e9nica contra otras enfermedades, incluida una forma rara de ceguera gen\u00e9tica (que fue aprobada para su uso en humanos por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. esta semana), as\u00ed como modelos de rat\u00f3n con distrofia muscular de Duchenne y enfermedad de Huntington.<\/p>\n

Tomado junto con los recientes y muy prometedores resultados iniciales de terapia g\u00e9nica para pacientes con enfermedad de Huntington , estaban viendo nuevas puertas terap\u00e9uticas para algunas de las enfermedades m\u00e1s graves del sistema nervioso, dice Topol a Gizmodo<\/em>. <\/p>\n

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