ISTOCK, BOJAN89Alnylam Pharmaceuticals informa resultados positivos de un ensayo cl\u00ednico en el que se us\u00f3 patisiran, un f\u00e1rmaco de interferencia de ARN (ARNi), para tratar a pacientes que padecen amiloidosis hereditaria con polineuropat\u00eda, un trastorno gen\u00e9tico potencialmente mortal. Alnylam ha anunciado que planea solicitar la aprobaci\u00f3n en los EE. UU. a finales de a\u00f1o. Si esto se lleva a cabo, patisiran se convertir\u00eda en el primer tratamiento de ARNi del mercado.<\/p>\n
En el ensayo cl\u00ednico de fase 3 “Apollo” m\u00e1s del 90 por ciento de los 148 pacientes a los que se les administr\u00f3 patisiran mostraron una detenci\u00f3n en la progresi\u00f3n de la enfermedad, en comparaci\u00f3n con el 4 por ciento que mostr\u00f3 una mejor\u00eda entre los 77 pacientes que recibieron placebo. M\u00e1s de la mitad de los pacientes con patisiran tambi\u00e9n mostraron mejoras significativas en los s\u00edntomas de neuropat\u00eda sensorial, motora y auton\u00f3mica e informaron mejoras generales en la calidad de vida. En una escala de deterioro de la enfermedad neurol\u00f3gica, las puntuaciones disminuyeron entre los voluntarios tratados, mientras que las puntuaciones de los pacientes a los que se administr\u00f3 un placebo empeoraron durante el per\u00edodo de 18 meses. Lado…<\/p>\n
La amiloidosis hereditaria (hATTR) es una enfermedad r\u00e1pidamente progresiva ya menudo mortal que afecta a 50.000 personas en todo el mundo. Desde el inicio de los s\u00edntomas, los pacientes tienen una esperanza de vida de 2,5 a 15 a\u00f1os. La causa es una mutaci\u00f3n en TTR<\/em>, el gen que codifica la transtiretina, que funciona como transportador de una prote\u00edna utilizada para transportar la vitamina A por todo el cuerpo. La mutaci\u00f3n hace que la prote\u00edna transtiretina se pliegue incorrectamente y se convierta en mara\u00f1as de fibrillas amiloides en los nervios, el intestino y el coraz\u00f3n.<\/p>\n Patisiran es uno de un nuevo tipo de medicamento que utiliza ARNi para evitar que un gen extinto produzca una enfermedad. -Prote\u00ednas causantes mediante el despliegue de peque\u00f1os ARN de interferencia de doble cadena para degradar el ARNm objetivo. Las primeras terapias de ARNi desarrolladas en la d\u00e9cada de 2000 no tuvieron \u00e9xito cl\u00ednico, pero parece que est\u00e1n regresando. Se prev\u00e9 que el mercado global de terapias de oligonucle\u00f3tidos, que incluye nucle\u00f3tidos que se dirigen a los microARN, as\u00ed como a la tecnolog\u00eda de ARNi, supere los 4580 millones de d\u00f3lares para 2022. Phillip Zamore, director del instituto de ARN de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y cofundador de Alnylam, dijo a The Cient\u00edfico<\/em> a principios de este a\u00f1o: Cada a\u00f1o parece que nos hemos acercado m\u00e1s. . . Ahora hay ensayos cl\u00ednicos de fase 3.<\/p>\n El \u00e9xito de Alnylams con patisiran, que desarroll\u00f3 en asociaci\u00f3n con Sanofi Genzyme, sigue al anuncio de la compa\u00f1\u00eda hoy (3 de noviembre) de datos positivos de un ensayo en curso que utiliza un ARNi terap\u00e9utico diferente. , seg\u00fan Business Wire<\/em>. <\/em>El estudio de fase 1\/2 est\u00e1 probando el f\u00e1rmaco lumasiran para tratar la hiperoxaluria tipo 1, una afecci\u00f3n gen\u00e9tica caracterizada por c\u00e1lculos renales y vesicales recurrentes que a menudo resultan en una enfermedad renal terminal, una afecci\u00f3n potencialmente mortal.<\/p>\n Desde que Alnylam anunci\u00f3 el \u00e9xito de la prueba, sus acciones han subido un 10,3 por ciento, seg\u00fan inform\u00f3 ayer (2 de noviembre) NASDAQ News<\/em>. Por el contrario, las acciones de su competidor, Ionis Pharmaceuticals, cuyo f\u00e1rmaco inotersen produjo resultados menos exitosos en un ensayo de fase 3, se derrumbaron en el mismo porcentaje. El analista Paul Matteis de Leerink Partners dice a Reuters<\/em>: Creemos que los datos de Alnylam confirman la opini\u00f3n de consenso actual de que patisiran ser\u00e1 el l\u00edder del mercado.<\/p>\n Si se aprueba, se prev\u00e9 que patisiran alcance ventas anuales de mil millones de d\u00f3lares para 2023, seg\u00fan datos de Thompson Reuters. h2>Convi\u00e9rtase en miembro de<\/h2>\n Reciba acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong>, as\u00ed como a TS Digest<\/em><\/strong>, ediciones digitales de El cient\u00edfico<\/em><\/strong>, art\u00edculos destacados<\/strong>, \u00a1y mucho m\u00e1s!\u00danase gratis hoy \u00bfYa es miembro?Inicie sesi\u00f3n aqu\u00ed<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ISTOCK, BOJAN89Alnylam Pharmaceuticals informa resultados positivos de un ensayo cl\u00ednico en el que se us\u00f3 patisiran, un f\u00e1rmaco de interferencia de ARN (ARNi), para tratar a pacientes que padecen amiloidosis hereditaria con polineuropat\u00eda, un trastorno gen\u00e9tico potencialmente mortal. 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Si … Continuar leyendo \u00abF\u00e1rmaco de interferencia de ARN sobresale en ensayos cl\u00ednicos para tratar un trastorno raro\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-35590","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35590","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=35590"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35590\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=35590"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=35590"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=35590"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}