ISTOCK, BATKEEn los \u00faltimos a\u00f1os, los cient\u00edficos han logrado lo que antes estaba reservado para los hacedores de milagros: han dado a los pacientes ciegos la capacidad de ver mejor. En 2017, el campo visual experiment\u00f3 un enorme avance con la aprobaci\u00f3n de Luxturna, la primera terapia g\u00e9nica para corregir la p\u00e9rdida de visi\u00f3n en ciertos pacientes con ceguera infantil.<\/p>\n
Y la semana pasada, los investigadores informaron que un implante de retina permiti\u00f3 una mujer de 69 a\u00f1os con degeneraci\u00f3n macular a m\u00e1s del doble de la cantidad de letras que pod\u00eda identificar en un gr\u00e1fico de visi\u00f3n.<\/p>\n
“Son datos preliminares pero muy prometedores, incluido un paciente con una visi\u00f3n impresionante ganancias, para una enfermedad en la que no tenemos ninguna opci\u00f3n de tratamiento” dice Thomas Albini del Bascom Palmer Eye Institute de la Universidad de Miami, quien no particip\u00f3 en el estudio.<\/p>\n
\nLo que tenemos es una r\u00e9plica de las c\u00e9lulas que faltan debido a la degeneraci\u00f3n.&mdash ;Amir Kashani, Universidad del Sur de California…<\/p>\n<\/blockquote>\n
El implante, que se administr\u00f3 a cinco pacientes con degeneraci\u00f3n macular seca relacionada con la edad (AMD), es una hoja \u00fanica de pigmento epitelial retiniano (RPE ) c\u00e9lulas derivadas de c\u00e9lulas madre embrionarias humanas. Otros equipos en todo el mundo est\u00e1n inventando su propia forma de implantes RPE, y este tipo de enfoque es solo una de las muchas modalidades que se est\u00e1n probando para ralentizar o revertir varias formas de ceguera.<\/p>\n
Hasta ahora, el campo de la medicina regenerativa ha descubierto c\u00f3mo generar c\u00e9lulas RPE, pero otros tipos de c\u00e9lulas han demostrado ser m\u00e1s dif\u00edciles. Generar fotorreceptores u otras neuronas en la retina ha sido un objetivo dorado. Nadie ha logrado generar estas c\u00e9lulas, dice Jean Bennett, profesor de oftalmolog\u00eda en la Universidad de Pensilvania.<\/p>\n
No obstante, los investigadores han ideado tecnolog\u00edas creativas para la restauraci\u00f3n de la vista para abordar una variedad de condiciones de ceguera.<\/p>\n
Implantes de c\u00e9lulas<\/h2>\n
En el \u00faltimo desarrollo sobre la DMAE seca, publicado el 4 de abril en Science Translational Medicine<\/em>, un equipo de cient\u00edficos e ingenieros de la Universidad del Sur de California (USC ) en Los \u00c1ngeles diferenci\u00f3 por primera vez c\u00e9lulas madre embrionarias humanas (ESC, por sus siglas en ingl\u00e9s) en c\u00e9lulas RPE, aquellas que forman una monocapa que respalda la salud de la retina suprayacente que alberga los fotorreceptores. Una vez distribuidas en una diminuta plataforma de pol\u00edmero (de solo 6 mm por 3 mm), las c\u00e9lulas se ensamblaron en una monocapa polarizada, como la que se encuentra en el ojo humano.<\/p>\n
Lo que tenemos es una r\u00e9plica de la c\u00e9lulas que faltan, debido a la degeneraci\u00f3n, en pacientes con DMAE seca avanzada, dice Amir Kashani, cient\u00edfico cl\u00ednico que realiz\u00f3 las cirug\u00edas.<\/p>\n
Para insertar las c\u00e9lulas, Kashani hizo una incisi\u00f3n de un mil\u00edmetro en la retina , y con el implante doblado por la mitad como un taco, lo desliz\u00f3 dentro del ojo y lo desdobl\u00f3 debajo de la retina que mantiene el parche en su lugar encima del \u00e1rea da\u00f1ada.<\/p>\n
Tres pacientes vieron mejoras dentro de los tres meses de recibir el implante, incluido el \u00fanico paciente que pod\u00eda leer letras adicionales en una tabla de visi\u00f3n. Los otros dos pacientes tuvieron mejor\u00eda en la fijaci\u00f3n, la capacidad de enfocar la mirada en un objeto.<\/p>\n
Fotograf\u00edas postoperatorias de un sujeto 180 d\u00edas (E) y otro sujeto 120 d\u00edas (F) despu\u00e9s del implante. El implante de bioingenier\u00eda (l\u00ednea punteada negra) est\u00e1 ubicado cerca del \u00e1rea donde las c\u00e9lulas de visi\u00f3n han muerto (l\u00ednea punteada blanca).A. KASHANI ET AL., SCI TRANS MED<\/em>, 2018<\/p>\n
El equipo ahora est\u00e1 inscribiendo a 15 pacientes adicionales en este ensayo y est\u00e1 planeando un ensayo de fase 3 m\u00e1s grande, tambi\u00e9n en AMD seca pacientes El objetivo es tratar de corregir enfermedades menos graves para que haya m\u00e1s posibilidades de mejorar la visi\u00f3n, dice Kashani.<\/p>\n
Otro enfoque reciente de tejido basado en c\u00e9lulas madre de investigadores en el Reino Unido result\u00f3 en una mejora de la visi\u00f3n en dos personas mayores. pacientes con la forma h\u00fameda de AMD. En estos casos, los vasos sangu\u00edneos del ojo crecen de manera anormal y provocan sangrado, la destrucci\u00f3n de las c\u00e9lulas del EPR y, finalmente, la ceguera. Los desarrolladores tambi\u00e9n utilizaron una membrana sint\u00e9tica recubierta en la que ensamblaron c\u00e9lulas RPE diferenciadas de ESC humanas y administraron quir\u00fargicamente el parche. Dos pacientes, una mujer de 60 a\u00f1os y un hombre de 80 a\u00f1os, adquirieron la capacidad de leer 29 y 21 letras adicionales, respectivamente, en una tabla de lectura en el transcurso de un a\u00f1o. Cada paciente tambi\u00e9n tuvo mejoras asombrosas en la velocidad de lectura, de 1,7 a 82,8 y de 0 a 47,8 palabras por minuto, respectivamente.<\/p>\n
La primera demostraci\u00f3n de que las ESC humanas diferenciadas en c\u00e9lulas RPE son seguras fue en 2012, cuando Steven Schwartz de la Universidad de California, Los \u00c1ngeles, y sus colegas inyectaron con \u00e9xito c\u00e9lulas RPE derivadas de ESC en dos pacientes legalmente ciegos, uno con AMD seca y otro con distrofia macular de Stargardt, otro trastorno ocular degenerativo. En un informe de seguimiento de 2014 de 18 pacientes, el equipo junto con el fabricante de las c\u00e9lulas, Astellas Pharma, mostr\u00f3 que 10 de los pacientes ten\u00edan alguna mejora en la visi\u00f3n. Schwartz y sus colegas ahora planean inscribirse en un ensayo m\u00e1s grande para probar si ser\u00e1 eficaz inyectar una mayor cantidad de c\u00e9lulas RPE derivadas de ESC humanas que las que se usaron en el ensayo inicial.<\/p>\n
Un problema con el uso de ESC humanas es un potencial reacci\u00f3n inmunitaria y posterior rechazo de las c\u00e9lulas como extra\u00f1as. Para desarrollar terapias celulares personalizadas derivadas de las propias c\u00e9lulas de los pacientes, un grupo en Jap\u00f3n dirigido por Masayo Takahashi en el Centro RIKEN de Biolog\u00eda del Desarrollo recurri\u00f3 a la reprogramaci\u00f3n de c\u00e9lulas de fibroblastos de la piel en c\u00e9lulas madre pluripotentes inducidas (IPS) y luego en c\u00e9lulas RPE. Su equipo demostr\u00f3 recientemente que un paciente con DMRE h\u00fameda al que se le implant\u00f3 una hoja de c\u00e9lulas del RPE en el ojo no tuvo atrofia adicional de la visi\u00f3n en el transcurso de un a\u00f1o. <\/p>\n
Tambi\u00e9n hay investigadores que trabajan en un enfoque m\u00e1s escalable, utilizando c\u00e9lulas IPS inmunocompatibles donadas para tratar a muchos pacientes. Un banco de c\u00e9lulas IPS de una variedad de donantes ser\u00eda mucho m\u00e1s factible, rentable y conveniente que hacer c\u00e9lulas IPS a partir de las propias c\u00e9lulas de cada paciente.<\/p>\n
Terapia g\u00e9nica y dispositivos<\/h2>\n
Para corregir defectos gen\u00e9ticos espec\u00edficos asociados con los trastornos de la ceguera, los investigadores han recurrido a la terapia g\u00e9nica y han logrado resultados sorprendentes. Luxturna, la terapia g\u00e9nica aprobada por la FDA el a\u00f1o pasado, corrige una mutaci\u00f3n encontrada en la amaurosis cong\u00e9nita de Leber (LCA), una forma rara y hereditaria de ceguera infantil y otras formas de distrofias hereditarias de la retina que albergan una mutaci\u00f3n en el gen RPE65<\/em>. . La prote\u00edna codificada por el gen es una enzima necesaria para que las c\u00e9lulas de la retina generen pigmentos visuales. Estos trastornos hereditarios generalmente comienzan con ceguera nocturna y pueden progresar a un deterioro de la visi\u00f3n perif\u00e9rica y luego a la p\u00e9rdida total de la visi\u00f3n en la ni\u00f1ez.<\/p>\n
\nUn objetivo es conferir sensibilidad a la luz a las c\u00e9lulas de la retina que normalmente no tienen la capacidad de detectar la luz.<\/p>\n<\/blockquote>\n
Otra terapia g\u00e9nica, a\u00fan en proceso, produce una prote\u00edna que bloquea la actividad del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF) y ya se ha demostrado que es segura y eficaz en un ensayo cl\u00ednico de DMAE h\u00fameda en etapa temprana.<\/p>\n
Un giro en la terapia g\u00e9nica es un enfoque optogen\u00e9tico en el que un vector que codifica una canalrodopsina de algas verdes se administra a las c\u00e9lulas ganglionares de la retina. La compa\u00f1\u00eda Allergan ahora est\u00e1 probando el enfoque, desarrollado por Zhuo-Hua Pan, investigador de la visi\u00f3n en la Universidad Estatal de Wayne, en un ensayo de etapa inicial para pacientes con retinitis pigmentosa, en el que los pacientes pierden c\u00e9lulas retinales sensibles a la luz. El objetivo, seg\u00fan Pan, es conferir sensibilidad a la luz a las c\u00e9lulas de la retina que normalmente no tienen la capacidad de detectar la luz. Mientras que algunas terapias g\u00e9nicas, como la aprobada para LCA, se dirigen a un gen mutado espec\u00edfico, la terapia optogen\u00e9tica podr\u00eda usarse para tratar cualquier ceguera debido a la p\u00e9rdida de c\u00e9lulas fotorreceptoras, dice Pan.<\/p>\n
Enfoques de c\u00e9lulas madre no probados <\/h2>\n
Las terapias g\u00e9nicas y celulares en desarrollo a\u00fan se encuentran en las primeras etapas, y a\u00fan no est\u00e1 claro, a partir del peque\u00f1o n\u00famero de pacientes tratados hasta ahora, cu\u00e1n ampliamente aplicables podr\u00edan ser a las personas con p\u00e9rdida de visi\u00f3n. A medida que los estudios cl\u00ednicos minuciosos sobre estas tecnolog\u00edas avanzan hacia ensayos cada vez m\u00e1s grandes, hay cl\u00ednicas que venden tratamientos no aprobados a clientes con ceguera a pesar de que no hay terapias basadas en c\u00e9lulas madre aprobadas para enfermedades oculares graves.<\/p>\n
Recientemente, tres mujeres, cada uno con degeneraci\u00f3n macular, recibi\u00f3 un tratamiento de c\u00e9lulas madre no probado en ambos ojos en una cl\u00ednica en Florida. Los tres quedaron permanentemente ciegos. Albini dice que el protocolo de las cl\u00ednicas fue una se\u00f1al de alerta de que no estaban operando con cautela. El procedimiento debe realizarse en un solo ojo, dice, mientras que la cl\u00ednica de c\u00e9lulas madre en Florida administraba su terapia en ambos ojos, cegando a las mujeres bilateralmente.<\/p>\n
Otra se\u00f1al de alerta: el modelo de negocio. Es importante que los pacientes entiendan que los ensayos cl\u00ednicos v\u00e1lidos no cobran a los pacientes por la terapia, agrega Schwartz.<\/p>\n
A pesar de las malas relaciones p\u00fablicas de los jugadores deshonestos, los investigadores de oftalmolog\u00eda son optimistas sobre los nuevos tratamientos y avances que se producir\u00e1n en las pr\u00f3ximas d\u00e9cadas. traer. Dice Bennett, Es un momento emocionante. El campo de visi\u00f3n est\u00e1 realmente en auge.<\/p>\n
AH Kashani et al., Una monocapa epitelial de pigmento retinal dise\u00f1ada mediante bioingenier\u00eda <\/strong>para la degeneraci\u00f3n macular seca relacionada con la edad avanzada, Sci Trans Med<\/em>, <\/em>doi:10.1126\/scitranslmed.aao4097, 2018.<\/strong><\/p>\n
<\/p>\n
\u00bfInteresado en leer m\u00e1s? <\/h2>\n
El cient\u00edfico <\/em>ARCHIVOS<\/h4>\n
Hazte miembro de<\/h2>\n
Recibe acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong>, as\u00ed como TS Digest<\/em><\/strong>, ediciones digitales de The Scientist<\/em><\/strong>, art\u00edculos destacados<\/strong>, \u00a1y mucho m\u00e1s!\u00danase gratis hoy \u00bfYa es miembro?Inicie sesi\u00f3n aqu\u00ed<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
ISTOCK, BATKEEn los \u00faltimos a\u00f1os, los cient\u00edficos han logrado lo que antes estaba reservado para los hacedores de milagros: han dado a los pacientes ciegos la capacidad de ver mejor. En 2017, el campo visual experiment\u00f3 un enorme avance con la aprobaci\u00f3n de Luxturna, la primera terapia g\u00e9nica para corregir la p\u00e9rdida de visi\u00f3n en … Continuar leyendo \u00abVisi\u00f3n restaurada: las \u00faltimas tecnolog\u00edas para mejorar la vista\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-35600","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35600","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=35600"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35600\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=35600"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=35600"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=35600"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}