WIKIPEDIA, BEN.LAFRANCECRISPR es m\u00e1s conocido por su uso en la edici\u00f3n de genes: cortar pares de bases para desactivar genes o corregir secuencias gen\u00e9ticas. Pero al neutralizar la nucleasa Cas9 t\u00edpicamente involucrada en CRISPR, los investigadores pueden regular la actividad de un gen espec\u00edfico. Utilizando este enfoque, los cient\u00edficos han aumentado los niveles de una prote\u00edna en las c\u00e9lulas de un paciente con una enfermedad gen\u00e9tica llamada distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n
Las personas con DMD, un trastorno neuromuscular grave, no producen la prote\u00edna. distrofina Pero su ausencia puede compensarse con utrofina, una prote\u00edna del citoesqueleto. As\u00ed que Ronald Cohn, del Hospital for Sick Children de Toronto, y su equipo usaron CRISPR para aumentar la producci\u00f3n de utrofina.<\/p>\n
“Sorprendentemente, demostramos que varios ARN [gu\u00eda \u00fanica] dirigidos al promotor A o B aumentaron cantidades de utrofina tales que eran de 1,7 a 2,7 veces o de 3,8 a 6,9 veces, respectivamente, m\u00e1s altas que las cantidades basales” escribieron los autores en su…<\/p>\n
El estudio ofrece una estrategia terap\u00e9utica potencial para implementar CRISPR para tratar esta enfermedad. Incluso un modesto aumento de ~1,7 veces en la cantidad de utrofina (en comparaci\u00f3n con las cantidades basales), como se observ\u00f3 con sgRNA A2, estuvo acompa\u00f1ado por cantidades restauradas de distroglicano, lo que proporciona evidencia de la relevancia funcional de esta estrategia, escribi\u00f3 el equipo de Cohns. <\/p>\n
En un comunicado de prensa, Cohn dijo que el mayor desaf\u00edo ser\u00e1 descubrir c\u00f3mo desarrollar un tratamiento de este tipo y entregarlo a los pacientes. Su grupo est\u00e1 trabajando a continuaci\u00f3n para desarrollar un modelo de rat\u00f3n de esta enfermedad de pacientes en particular.<\/p>\n
La edici\u00f3n personalizada de genes utilizando otras t\u00e9cnicas ha tenido cierto \u00e9xito. Por ejemplo, los m\u00e9dicos informaron en noviembre que hab\u00edan tratado a un paciente de leucemia de un a\u00f1o utilizando c\u00e9lulas T de donantes editados gen\u00e9ticamente. En este caso, se usaron TALEN para manipular el ADN de las c\u00e9lulas y, hasta ahora, el ni\u00f1o ha sobrevivido sin c\u00e1ncer. Otros han empleado nucleasas de dedo de zinc en terapias experimentales para tratar el VIH, con un \u00e9xito temprano. \/h4><\/p>\n
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