ARRIBA: © ISTOCK, SIDSNAPPER<\/p>\n
Dos estudios publicados ayer (9 de octubre) en Nature Medicine<\/em> informan sobre el \u00e9xito del uso de la edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR-Cas9 modificada para prevenir o curar dos enfermedades hereditarias en ratones. En un estudio, los investigadores corrigieron la mutaci\u00f3n del gen que causa la fenilcetonuria (PKU) en el h\u00edgado de ratones adultos; en el otro, la edici\u00f3n cortocircuit\u00f3 una condici\u00f3n similar a la enfermedad humana HT1 en los h\u00edgados de ratones fetales.<\/p>\n En el estudio de PKU, llevado a cabo en ETH Zurich en Suiza, los investigadores incluyeron un sistema CRISPR-Cas9 m\u00e1s la enzima citidina desaminasa en un vector viral adenoasociado y lo inyect\u00f3 en el h\u00edgado de ratones con genes defectuosos para la fenilalanina hidroxilasa. (La falta de fenilalanina hidroxilasa funcional provoca una acumulaci\u00f3n t\u00f3xica de fenilalanina en pacientes con PKU, a menos que se les diagnostique poco despu\u00e9s del nacimiento y se les ponga una dieta especial). ..<\/p>\n En el estudio HT1, investigadores del Childrens Hospital of Philadelphia y la Perelman School of Medicine en el La Universidad de Pensilvania combin\u00f3 CRISPR-Cas9 con el editor de base 3, que convierte una sola base de ADN en otra base de ADN. En lugar de enfocarse en la mutaci\u00f3n del gen que causa la enfermedad, el equipo us\u00f3 la herramienta de edici\u00f3n para desactivar un gen diferente, HPD.<\/em> Esto evit\u00f3 que los productos t\u00f3xicos de la descomposici\u00f3n de la tirosina se acumularan en el cuerpo, ya que normalmente ser\u00eda en personas con HT1 o modelos de rat\u00f3n de la enfermedad. La maquinaria de edici\u00f3n de genes se empaquet\u00f3 en un vector de adenovirus y se inyect\u00f3 en una vena que alimenta el h\u00edgado en ratones fetales. Despu\u00e9s del nacimiento, los ratones editados gen\u00e9ticamente se compararon con controles no tratados y con ratones que recibieron un f\u00e1rmaco que normalmente se usa para la enfermedad.<\/p>\n No lo esper\u00e1bamos , pero a los ratones editados con el genoma les fue mucho mejor que a los ratones tratados con el f\u00e1rmaco, dice a STAT<\/em> el coautor Kiran Musunuru de la Escuela de Medicina Perelman. Sobrevivieron m\u00e1s tiempo y ganaron m\u00e1s peso.<\/p>\n Robin Lovell-Badge, un bi\u00f3logo de c\u00e9lulas madre del Instituto Francis Crick que no particip\u00f3 en ninguno de los estudios, le dice a The Guardian<\/em> que el HT1 El trabajo comprende importantes experimentos de prueba de principio que sugieren que las enfermedades hep\u00e1ticas gen\u00e9ticamente heredadas podr\u00edan evitarse al corregir un defecto antes de que los efectos de la mutaci\u00f3n comprometan la funci\u00f3n hep\u00e1tica en el reci\u00e9n nacido.<\/p>\n Reciba acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong> , as\u00ed como TS Digest<\/em><\/strong>, ediciones digitales de The Scientist<\/em><\/strong>, art\u00edculos destacados<\/strong> \u00a1y mucho m\u00e1s!\u00danase gratis hoy \u00bfYa es miembro?Inicie sesi\u00f3n aqu\u00ed<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: © ISTOCK, SIDSNAPPER Dos estudios publicados ayer (9 de octubre) en Nature Medicine informan sobre el \u00e9xito del uso de la edici\u00f3n gen\u00e9tica CRISPR-Cas9 modificada para prevenir o curar dos enfermedades hereditarias en ratones. En un estudio, los investigadores corrigieron la mutaci\u00f3n del gen que causa la fenilcetonuria (PKU) en el h\u00edgado de ratones … Continuar leyendo \u00abLa edici\u00f3n CRISPR evita enfermedades en h\u00edgados de ratones\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-35733","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35733","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=35733"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/35733\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=35733"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=35733"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=35733"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Vea que la edici\u00f3n de base ahora puede convertir adenina-timina en guanina-citosina<\/h3>\n
Ver CRISPR, pulgadas hacia la cl\u00ednica<\/h3>\n
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