ARRIBA: © ISTOCK.COM,4X-IMAGE<\/p>\n
A fines de 2017, los cient\u00edficos comenzaron a intentar editar los genes de adultos para tratar trastornos gen\u00e9ticos raros. Los resultados preliminares de un ensayo cl\u00ednico, compartidos por los investigadores en la conferencia WORLDSymposium en Orlando, Florida, la semana pasada (7 de febrero), sugieren \u00e9xito en la alteraci\u00f3n real del ADN, aunque todav\u00eda no est\u00e1 claro si la intervenci\u00f3n ayudar\u00e1 a los pacientes, informa The Associated Press<\/em>.<\/p>\n Los hombres inscritos en los estudios de la empresa Sangamo incluyen ocho pacientes con s\u00edndrome de Hunter y tres con s\u00edndrome de Hurler, seg\u00fan la AP<\/em>. Estos son trastornos metab\u00f3licos raros causados por mutaciones que dejan a los hombres sin una enzima necesaria para descomponer ciertos polisac\u00e1ridos. A su vez, los az\u00facares se acumulan en el cuerpo, lo que provoca da\u00f1os en los \u00f3rganos y, a menudo, la muerte prematura.<\/p>\n Los cient\u00edficos est\u00e1n utilizando nucleasas con dedos de zinc administradas por un virus para cortar el gen defectuoso en ubicaciones espec\u00edficas y reemplazarlo…<\/p>\n Los cient\u00edficos administraron la edici\u00f3n de genes en una dosis baja, media o alta a trav\u00e9s de una v\u00eda intravenosa. Las pruebas muestran que dos hombres que hab\u00edan recibido el tratamiento de dosis media para el s\u00edndrome de Hunter ten\u00edan niveles bajos del gen corregido en sus tejidos, mientras que un hombre que recibi\u00f3 la dosis baja no. Los resultados a\u00fan est\u00e1n por llegar para las otras condiciones de prueba. La mayor\u00eda de los pacientes del ensayo no experimentaron problemas de salud relacionados con la terapia g\u00e9nica. Sin embargo, un hombre mostr\u00f3 signos de una respuesta inmunitaria y recibi\u00f3 tratamiento, seg\u00fan AP<\/em>.<\/p>\n Algunos de los pacientes de Hunter experimentaron un aumento en el nivel de la enzima faltante, pero ninguno alcanz\u00f3 el nivel t\u00edpico de las personas no afectadas. Los resultados preliminares de los tratados por el s\u00edndrome de Hurler mostraron un aumento a niveles normales. <\/p>\n Parece que es seguro. . . Esa es una se\u00f1al muy positiva, dice Kiran Musunuru de la Universidad de Pensilvania, que no particip\u00f3 en el trabajo, a la AP<\/em>. Musunuru dice que los resultados son prometedores, pero que es necesario estudiar a los pacientes durante m\u00e1s tiempo antes de que quede claro si los tratamientos los est\u00e1n ayudando. <\/p>\n En relaci\u00f3n con otro ensayo cl\u00ednico, la empresa UniQure inform\u00f3 el viernes (8 de febrero) que 12 semanas despu\u00e9s de ser administrada a pacientes con hemofilia B, una terapia g\u00e9nica elev\u00f3 los niveles de una prote\u00edna llamada factor IX, o FIX, que ayuda en la coagulaci\u00f3n de la sangre, informa Reuters <\/em>. <\/p>\n La terapia, llamada AMT-061, utiliza un vector viral que transporta el equipo de edici\u00f3n y el secuencia correcta. Se administr\u00f3 a tres pacientes, seg\u00fan un comunicado de la empresa. El estudio demuestra que AMT-061 tiene el potencial de aumentar la actividad de FIX al rango normal y contin\u00faa siendo muy bien tolerado, sin que se hayan informado eventos adversos graves y sin pacientes que requieran terapia inmunosupresora, dice Robert Gut, director m\u00e9dico de UniQures, en el declaraci\u00f3n. A\u00fan no est\u00e1 claro si los participantes en el estudio experimentaron alg\u00fan beneficio cl\u00ednico. h4 >The Scientist <\/em>ARCHIVES<\/h4>\n Reciba acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong>, as\u00ed como a TS Digest<\/em><\/strong>, ediciones digitales de The Scientist<\/em><\/strong>, art\u00edculos destacados<\/strong> y mucho m\u00e1s. \u00danase gratis hoy \u00bfYa eres miembro? Inicia sesi\u00f3n aqu\u00ed<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: © ISTOCK.COM,4X-IMAGE A fines de 2017, los cient\u00edficos comenzaron a intentar editar los genes de adultos para tratar trastornos gen\u00e9ticos raros. 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