ARRIBA: © ISTOCK.COM, HOHL<\/p>\n
La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. ha aprobado un nuevo tratamiento para un trastorno infantil raro que cuesta $ 2,125 millones por dosis \u00fanica: el medicamento m\u00e1s caro del mercado. <\/p>\n
El medicamento est\u00e1 dise\u00f1ado para tratar la atrofia muscular espinal (SMA), una afecci\u00f3n provocada por defectos en el gen SMN1<\/em>, que hace que los beb\u00e9s afectados pierdan el control muscular. La enfermedad afecta a unos 400 beb\u00e9s en los EE. UU. cada a\u00f1o y mata a los que padecen la forma m\u00e1s com\u00fan de la enfermedad en unos pocos a\u00f1os. El nuevo tratamiento es una terapia g\u00e9nica que utiliza virus modificados gen\u00e9ticamente para entregar copias sanas del gen SMN1<\/em> a los pacientes’ c\u00e9lulas para que puedan generar una prote\u00edna que ayude a los beb\u00e9s a desarrollarse normalmente.<\/p>\n En las pruebas del tratamiento, los beb\u00e9s que lo recibieron a los 6 meses de edad no tuvieron problemas musculares tan severos como los que no lo recibieron. obtener el medicamento….<\/p>\n Vimos resultados notables para estos ni\u00f1os, le dice David Lennon a NPR<\/em>.<\/em> Lennon es el presidente de AveXis, la compa\u00f1\u00eda, propiedad de Novartis que desarroll\u00f3 la droga, llamada Zolgensma. Es solo la segunda terapia g\u00e9nica aprobada por la FDA dise\u00f1ada para tratar un trastorno gen\u00e9tico.<\/p>\n Mientras se celebra el \u00e9xito del tratamiento, el precio est\u00e1 aumentando. Es absolutamente impresionante, Peter Bach, que estudia pol\u00edticas de salud en el Centro de C\u00e1ncer Memorial Sloan Kettering en Nueva York, le dice a NPR<\/em>. El precio de las drogas, dice, drena los recursos de la sociedad, y no es el \u00fanico. La primera terapia g\u00e9nica, aprobada en 2017 y dise\u00f1ada para tratar una condici\u00f3n gen\u00e9tica que causa ceguera, cuesta $425,000 por cada ojo. Hemos sido sometidos lentamente a aumentos de precios de la misma manera que la rana en el agua hirviendo se hierve lentamente hasta morir, dice Bach.<\/p>\n El debate sobre el precio de los medicamentos comenz\u00f3 hace aproximadamente un a\u00f1o, cuando Novartis public\u00f3 una estimaci\u00f3n de lo que podr\u00eda costar el tratamiento $5 millones. En abril, el Instituto de Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica de EE. UU. (ICER), una agencia de revisi\u00f3n independiente, cit\u00f3 la estimaci\u00f3n de Zolgensma como excesiva. Pero el viernes (24 de mayo), ICER anunci\u00f3 que el precio de lanzamiento de aproximadamente $ 2 millones es razonable, informa Reuters. <\/p>\n Zolgensma est\u00e1 transformando dr\u00e1sticamente las vidas de las familias afectadas por esta devastadora enfermedad y nuevos datos de eficacia para la poblaci\u00f3n presintom\u00e1tica, el precio anunciado hoy se encuentra dentro del l\u00edmite superior del rango de referencia de precios basado en el valor de ICER, Steven Pearson, presidente de ICER, le dice a STAT<\/em>.<\/em><\/p>\n Zolgensma tiene competencia. Est\u00e1 Biogens Spinraza, aprobado a fines de 2016, que requiere infusiones espinales regulares que cuestan $750,000 en el primer a\u00f1o y $375,000 anuales a partir de entonces de por vida, lo que podr\u00eda hacer que sea m\u00e1s costoso que Zolgensma a lo largo de la vida del ni\u00f1o. Roche tambi\u00e9n est\u00e1 desarrollando una pastilla que se toma diariamente para tratar la AME, que podr\u00eda estar en el mercado el pr\u00f3ximo a\u00f1o. Utah en Salt Lake City que ha recibido pagos de Biogen por consultor\u00eda, dice a Reuters, ya que evita las frecuentes punciones lumbares. <\/p>\n Puede ver esto de dos maneras. Es un tratamiento incre\u00edble y solo unos pocos ni\u00f1os lo necesitar\u00e1n, por lo que un mill\u00f3n aqu\u00ed y un mill\u00f3n all\u00e1 no valen m\u00e1s que encogerse de hombros, dice Bach a STAT<\/em>. O tenemos un gran problema. La biofarma se ha redirigido por completo a las enfermedades raras porque el mercado tolerar\u00e1 cualquier precio y la FDA requerir\u00e1 datos bastante m\u00ednimos.<\/p>\n Reciba acceso completo a m\u00e1s de 35 a\u00f1os de archivos<\/strong>, as\u00ed como a TS Digest<\/em><\/strong>, ediciones digitales de The Scientist<\/em><\/strong>, art\u00edculos destacados<\/strong>, \u00a1y mucho m\u00e1s!\u00danase gratis hoy \u00bfYa es miembro?Inicie sesi\u00f3n aqu\u00ed<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: © ISTOCK.COM, HOHL La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. ha aprobado un nuevo tratamiento para un trastorno infantil raro que cuesta $ 2,125 millones por dosis \u00fanica: el medicamento m\u00e1s caro del mercado. 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