ARRIBA: © ISTOCK.COM, MARK_KUIKEN<\/p>\n
Las personas con una forma rara de ceguera hereditaria se est\u00e1n inscribiendo en el primer estudio humano in vivo del mundo de una terapia basada en CRISPR, inform\u00f3 Associated Press ayer (25 de julio) . El tratamiento experimental, desarrollado por la empresa de edici\u00f3n del genoma Editas Medicine, con sede en Massachusetts, y la empresa farmac\u00e9utica Allergan, con sede en Irlanda, elimina una mutaci\u00f3n nociva de las c\u00e9lulas de los pacientes’ retinas, y se probar\u00e1 en 18 adultos y ni\u00f1os a finales de este a\u00f1o.<\/p>\n
“Hoy marca un d\u00eda importante para la comunidad de enfermedades hereditarias de la retina” Ben Yerxa, director ejecutivo de la fundaci\u00f3n sin fines de lucro Fighting Blindness, en un comunicado de prensa. \u00abEstamos muy emocionados de que otro medicamento que potencialmente cambie la vida ingrese a la cl\u00ednica y se una a Allergan y Editas en la celebraci\u00f3n de este hito\u00bb.<\/p>\n
La terapia est\u00e1 dise\u00f1ada para tratar a personas con una forma particular de una enfermedad conocida como amaurosis cong\u00e9nita de Leber que es causada por…<\/p>\n
El ensayo difiere de los intentos anteriores de usar CRISPR con fines terap\u00e9uticos, que tienen sido ex vivo (utilizando c\u00e9lulas extra\u00eddas de pacientes y luego reemplazadas despu\u00e9s de la edici\u00f3n), o, de manera controvertida, en c\u00e9lulas embrionarias. Debido a que el tratamiento solo se aplica localmente a las c\u00e9lulas som\u00e1ticas, los cambios que realiza no ser\u00e1n hereditarios.<\/p>\n
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