ARRIBA: ISTOCK.COM, JOSE LUIS CALVO MARTIN & JOSE ENRIQUE GARCIA-MAURIO MUZQUIZ<\/p>\n
Un ensayo cl\u00ednico de una terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne se ha detenido despu\u00e9s de que un paciente sufriera efectos secundarios graves despu\u00e9s del tratamiento, <\/em>informa hoy Reuters ( 12 de noviembre). Despu\u00e9s de recibir la terapia experimental de Solid Biosciences, SGT-001, el paciente experiment\u00f3 una lesi\u00f3n renal y un descenso en el recuento de gl\u00f3bulos rojos, lo que llev\u00f3 a la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) a suspender el estudio.<\/p>\n Estamos animado de que este paciente se est\u00e9 recuperando, Ilan Ganot, CEO, presidente y cofundador de Solid Biosciencess, dice en un comunicado. En las pr\u00f3ximas semanas, anticipamos que tendremos una mejor comprensi\u00f3n de la actividad biol\u00f3gica y el beneficio potencial de SGT-001. Esperamos compartir estos datos adicionales y trabajar con la FDA para resolver la retenci\u00f3n cl\u00ednica y determinar los pr\u00f3ximos pasos para el programa.<\/p>\n SGT-001 se administr\u00f3 a seis personas hasta el momento e implica la transferencia de una versi\u00f3n dise\u00f1ada del gen de la distrofina DMD<\/em>, que es disfuncional en personas con distrofia muscular de Duchenne, utilizando un virus adenoasociado (AAV) como vector. Sarepta Therapeutics, Pfizer y otras compa\u00f1\u00edas biofarmac\u00e9uticas est\u00e1n investigando enfoques similares para tratar la afecci\u00f3n, aunque la elecci\u00f3n de AAV var\u00eda.<\/p>\n Esto no es la primera vez que se suspende el ensayo de Solid Biosciencess de SGT-001. A principios del a\u00f1o pasado, la FDA detuvo el mismo estudio despu\u00e9s de que un paciente que recibi\u00f3 una dosis baja de la terapia experiment\u00f3 una disminuci\u00f3n en el recuento de gl\u00f3bulos rojos y tuvo que ser hospitalizado. A la empresa se le permiti\u00f3 reanudar el ensayo en junio pasado despu\u00e9s de realizar cambios en el dise\u00f1o del estudio.<\/p>\n En febrero, la empresa inform\u00f3 resultados provisionales decepcionantes de la primera etapa del ensayo, en el que se administr\u00f3 una dosis baja de la terapia. a los tres primeros pacientes del estudio. El paciente mencionado en el anuncio de hoy fue uno de los tres pacientes a los que posteriormente se les administr\u00f3 una dosis m\u00e1s alta.<\/p>\n Las acciones de la empresa cayeron un 71 % tras el anuncio de hoy, seg\u00fan Reuters.<\/p>\n Catherine Offord es editora asociada de <\/em>The Scientist. Env\u00edele un correo electr\u00f3nico a <\/em>cofford@the-scientist.com<\/em>.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, JOSE LUIS CALVO MARTIN & JOSE ENRIQUE GARCIA-MAURIO MUZQUIZ Un ensayo cl\u00ednico de una terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne se ha detenido despu\u00e9s de que un paciente sufriera efectos secundarios graves despu\u00e9s del tratamiento, informa hoy Reuters ( 12 de noviembre). Despu\u00e9s de recibir la terapia experimental de Solid Biosciences, SGT-001, … Continuar leyendo \u00abPrueba de terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne suspendida\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-36360","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36360","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=36360"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36360\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=36360"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=36360"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=36360"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Consulte los resultados positivos del ensayo para la terapia g\u00e9nica experimental de DMD<\/h3>\n
Ver informe de toxicidad grave en terapia g\u00e9nica de dosis altas de AAV en animales<\/h3>\n