ARRIBA: Gl\u00f3bulos rojos con el fenotipo de c\u00e9lulas falciformes ISTOCK.COM, IVAN MATTIOLI<\/p>\n
Los primeros pacientes en cada uno de los dos ensayos cl\u00ednicos en etapa inicial Las pruebas de tratamientos basados en CRISPR para trastornos sangu\u00edneos hereditarios han estado libres de s\u00edntomas durante varios meses con niveles de hemoglobina normalizados, anunciaron hoy (19 de noviembre) las compa\u00f1\u00edas que desarrollan las terapias. Ambos participantes experimentaron solo efectos secundarios temporales tratables, seg\u00fan los datos.<\/p>\n
El oto\u00f1o pasado, CRISPR Therapeutics, con sede en Suiza, y Vertex Pharmaceuticals en Boston se unieron para lanzar un ensayo en Alemania que prueba un enfoque basado en CRISPR para tratamiento -talasemia. La terapia, conocida como CTX001, se aplica a las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas extra\u00eddas del paciente para escindir el gen BCL11A<\/em> que reprime la producci\u00f3n de hemoglobina fetal. Luego, estas c\u00e9lulas se reinfunden para proporcionar un suministro saludable de esta prote\u00edna, que normalmente solo se produce en la infancia, para superar los problemas asociados con las mutaciones en el gen que codifica la versi\u00f3n adulta. Unos meses m\u00e1s tarde, las dos empresas lanzaron un ensayo paralelo en Nashville, Tennessee, para probar CTX001 en pacientes con anemia falciforme, que tambi\u00e9n padecen mutaciones en el gen de la hemoglobina adulta.<\/p>\n Los datos publicados esta semana corresponden a los primeros pacientes tratados, uno en cada uno de estos ensayos. En ambos participantes, las c\u00e9lulas CRISPRed se dirigieron con \u00e9xito a la m\u00e9dula \u00f3sea. En los nueve meses desde que recibi\u00f3 el tratamiento, la paciente de -talasemia no ha requerido transfusiones de sangre, las cuales hab\u00eda necesitado regularmente durante 16 a\u00f1os, y sus niveles totales de hemoglobina son casi normales, informa STAT <\/em>. Mientras tanto, la paciente de c\u00e9lulas falciformes no ha sufrido ninguno de los eventos dolorosos y que da\u00f1an los \u00f3rganos conocidos como crisis vasooclusivas, donde las c\u00e9lulas sangu\u00edneas deformes caracter\u00edsticas de la enfermedad se adhieren y obstruyen los vasos sangu\u00edneos peque\u00f1os, desde que recibi\u00f3 su tratamiento en julio. , y sus niveles de hemoglobina total tambi\u00e9n se han normalizado, seg\u00fan STAT<\/em>.<\/p>\n Estamos muy, muy emocionados, Haydar Frangoul, el m\u00e9dico tratante del Instituto de Investigaci\u00f3n Sarah Cannon en Nashville, le dice a NPR. Estos datos preliminares muestran por primera vez que la edici\u00f3n de genes realmente ha ayudado a un paciente con enfermedad de c\u00e9lulas falciformes. Este es definitivamente un gran problema.<\/p>\n Ambos pacientes experimentaron solo efectos secundarios m\u00ednimos, que los m\u00e9dicos tratantes atribuyeron al medicamento busulf\u00e1n, utilizado para acabar con el c\u00e9lulas mutantes de la m\u00e9dula \u00f3sea de los pacientes antes de recibir la infusi\u00f3n de c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas CRISPRed.<\/p>\n Estos resultados son notables porque representan la primera evidencia cl\u00ednica de que CRISPR-Cas9 tiene un potencial curativo real, Jeff Leiden, presidente y director ejecutivo oficial de Vertex Pharmaceuticals, le dice a STAT<\/em>. Vertex y CRISPR Therapeutics afirman que ahora proceder\u00e1n a inscribir un total de 45 pacientes en cada ensayo.<\/p>\n Jef Akst es el editor jefe de <\/em>The Scientist. Env\u00edele un correo electr\u00f3nico a <\/em>jakst@the-scientist.com<\/em>. <\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: Gl\u00f3bulos rojos con el fenotipo de c\u00e9lulas falciformes ISTOCK.COM, IVAN MATTIOLI Los primeros pacientes en cada uno de los dos ensayos cl\u00ednicos en etapa inicial Las pruebas de tratamientos basados en CRISPR para trastornos sangu\u00edneos hereditarios han estado libres de s\u00edntomas durante varios meses con niveles de hemoglobina normalizados, anunciaron hoy (19 de noviembre) … Continuar leyendo \u00abLos primeros resultados son positivos para las terapias CRISPR experimentales\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-36374","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36374","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=36374"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36374\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=36374"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=36374"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=36374"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Ver las empresas estadounidenses lanzan CRISPR Clinical Ensayo<\/h3>\n
Ver CRISPR Cent\u00edmetros hacia la cl\u00ednica<\/h3>\n