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La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 ayer (13 de diciembre) un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne que originalmente hab\u00eda rechazado en Agosto, informa STAT<\/em>. La aprobaci\u00f3n se basa en los resultados de un ensayo cl\u00ednico que mostr\u00f3 que el f\u00e1rmaco aument\u00f3 la producci\u00f3n de distrofina, una prote\u00edna que fortalece las fibras musculares y se inhibe en personas con Duchenne, un trastorno raro que impide el movimiento muscular y puede causar da\u00f1o card\u00edaco y la muerte. <\/p>\n El f\u00e1rmaco, Vyondys 53 de Sarepta Therapeutics, est\u00e1 destinado a tratar una forma de Duchenne causada por una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica en una secuencia del gen DMD<\/em> llamada ex\u00f3n 53 que inhibe la producci\u00f3n de distrofina. Alrededor del 8 por ciento de las 5000 personas en los EE. UU. con Duchenne tienen esta mutaci\u00f3n. Se ha demostrado en un ensayo cl\u00ednico que Vyondys 53 aumenta la producci\u00f3n de distrofina en personas con Duchenne, pero Sarepta a\u00fan tiene que demostrar que el tratamiento puede mejorar la funci\u00f3n muscular o retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n El anuncio de aprobaci\u00f3n no mencion\u00f3 la rechazo previo, que seg\u00fan la compa\u00f1\u00eda se produjo debido a las preocupaciones sobre el riesgo de infecci\u00f3n de la infusi\u00f3n intravenosa y la toxicidad renal informada en estudios con animales, seg\u00fan STAT<\/em>. En un comunicado publicado ayer, Sarepta anunci\u00f3 que hab\u00eda apelado el rechazo de la FDA y resuelto las preocupaciones de la agencia sobre el medicamento.<\/p>\n Vyondys 53 es similar a otro medicamento de Sarepta, Exondys 51, destinado a tratar a los pacientes con Duchenne con una mutaci\u00f3n en el ex\u00f3n 51 de DMD<\/em>. La aprobaci\u00f3n de Exondys 51 en 2016 fue una decisi\u00f3n controvertida debido a la falta de evidencia de que el f\u00e1rmaco fuera efectivo, seg\u00fan STAT<\/em>.<\/p>\n Emily Makowski es pasante en  ;<\/em>El cient\u00edfico. Env\u00edele un correo electr\u00f3nico a <\/em>emakowski@the-scientist.com<\/em>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 ayer (13 de diciembre) un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne que originalmente hab\u00eda rechazado en Agosto, informa STAT. La aprobaci\u00f3n se basa en los resultados de un ensayo cl\u00ednico que mostr\u00f3 que el f\u00e1rmaco aument\u00f3 la producci\u00f3n de distrofina, una … Continuar leyendo \u00abLa FDA aprueba un tratamiento para la distrofia muscular previamente rechazado\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-36422","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36422","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=36422"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36422\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=36422"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=36422"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=36422"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}