ARRIBA: ISTOCK.COM, DR_MICROBE<\/p>\n
Los virus adenoasociados son vectores populares para administrar terapias g\u00e9nicas a las c\u00e9lulas de los pacientes porque, seg\u00fan cre\u00edan los investigadores, la El ADN que llevan estos virus rara vez se inserta en el genoma del hu\u00e9sped. Pero seg\u00fan los resultados presentados el mes pasado (9 de diciembre) en la reuni\u00f3n de la Sociedad Estadounidense de Hematolog\u00eda (ASH) en Orlando, Florida, esta suposici\u00f3n puede ser incorrecta. En seis perros que fueron tratados con una terapia g\u00e9nica basada en AAV para el trastorno de la coagulaci\u00f3n de la sangre, la hemofilia A, todos portaban el ADN terap\u00e9utico dentro de sus genomas y, en algunos casos, el material gen\u00e9tico se hab\u00eda insertado cerca de genes que se sabe que juegan un papel en el crecimiento celular, informa Science<\/em> <\/em>.<\/p>\n Si bien la integraci\u00f3n del ADN terap\u00e9utico podr\u00eda ayudar a garantizar una expresi\u00f3n duradera, el m\u00e9dico y cient\u00edfico David Lillicrap de Queens Universidad que no particip\u00f3 en el trabajo le dice a Science<\/em>, pero plantea preocupaciones sobre el riesgo de c\u00e1ncer que representa este vector viral supuestamente seguro. Todav\u00eda no sabemos lo suficiente.<\/p>\n Actualmente, la hemofilia generalmente se trata con infusiones de reemplazo de factor de coagulaci\u00f3n, pero esto requiere una administraci\u00f3n de por vida para mantener la enfermedad bajo control. En la \u00faltima d\u00e9cada, varios ensayos de terapias g\u00e9nicas, muchos de los cuales utilizan el vector AAV, se han mostrado prometedores para proporcionar un tratamiento \u00fanico que llega a la ra\u00edz de la causa de la hemofilia.<\/p>\n Los indicios de que el ADN transportado por AAV podr\u00eda integrarse en el genoma del hu\u00e9sped en lugar de formar un bucle de ADN flotante llamado episoma surgieron por primera vez hace unas dos d\u00e9cadas, cuando los estudios comenzaron a demostrar que inyectar a ratones reci\u00e9n nacidos con altas dosis del el virus puede dar lugar a la inserci\u00f3n del transg\u00e9n. Pero la comunidad de investigaci\u00f3n descart\u00f3 las preocupaciones como relevantes solo para los animales j\u00f3venes y, por lo tanto, no como una preocupaci\u00f3n cuando se trataba de tratar adultos con terapia g\u00e9nica.<\/p>\n El nuevo estudio con perros, de Denise Sabatino del Childrens Hospital of Philadelphia and colegas, cuestiona ese despido. Cada uno de los seis perros cuyos h\u00edgados fueron investigados por el equipo despu\u00e9s de que termin\u00f3 el estudio de terapia g\u00e9nica original llevaba m\u00faltiples inserciones de la carga \u00fatil terap\u00e9utica: el gen de la prote\u00edna del factor VIII que les faltaba a los perros o secuencias reguladoras que tambi\u00e9n se empaquetaron en la terapia g\u00e9nica. En algunos casos, estas inserciones ocurrieron cerca de genes que se sabe que regulan el crecimiento celular, y algunas de esas c\u00e9lulas ten\u00edan tasas m\u00e1s altas de divisi\u00f3n, lo que result\u00f3 en bolsas de c\u00e9lulas que conten\u00edan las mismas inserciones. Esto apunta a esos cambios gen\u00e9ticos relacionados con AAV como una causa probable del aumento del crecimiento celular, aunque se necesita m\u00e1s trabajo para confirmar que ese es el caso.<\/p>\n A pesar de los cambios gen\u00e9ticos preocupantes, a los perros les fue bien: su los h\u00edgados estaban sanos y ten\u00edan niveles estables y restaurados del resultado del factor VIIIa, quiz\u00e1s debido en parte a la integraci\u00f3n del ADN terap\u00e9utico. A\u00fan as\u00ed, algunos investigadores de terapia g\u00e9nica est\u00e1n preocupados por la posibilidad de que esos grupos de c\u00e9lulas se conviertan en tumores. \u00bfY si el perro viviera otros 5 a\u00f1os? Charles Venditti, del Instituto Nacional de Investigaci\u00f3n del Genoma Humano, que no particip\u00f3 en el proyecto, cuenta a Science<\/em>. Los investigadores que hablaron con Science <\/em> enfatizan la importancia de monitorear a los pacientes que han recibido terapia g\u00e9nica administrada por AAV para el c\u00e1ncer, tal vez por un per\u00edodo de tiempo m\u00e1s largo que los cinco a\u00f1os requeridos por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU.<\/p>\n Jef Akst es editor gerente de <\/em>The Scientist. Env\u00edele un correo electr\u00f3nico a <\/em>jakst@the-scientist.com<\/em>. <\/em><\/p>\n Correcci\u00f3n (15 de enero): el original versi\u00f3n de esta historia afirmaba incorrectamente que los perros del estudio ten\u00edan hemofilia B. De hecho, ten\u00edan hemofilia A.<\/em>El cient\u00edfico lamenta el error.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, DR_MICROBE Los virus adenoasociados son vectores populares para administrar terapias g\u00e9nicas a las c\u00e9lulas de los pacientes porque, seg\u00fan cre\u00edan los investigadores, la El ADN que llevan estos virus rara vez se inserta en el genoma del hu\u00e9sped. 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