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Editas Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, y Allergan, con sede en Dubl\u00edn, anunciaron hoy (4 de marzo) que los m\u00e9dicos del Casey Eye Institute de Oregon Health & La Universidad de Ciencias de Portland utiliz\u00f3 la edici\u00f3n de genes CRISPR dentro de un paciente por primera vez. Est\u00e1n intentando tratar una forma hereditaria de ceguera llamada amaurosis cong\u00e9nita de Leber, informa Associated Press. Los cient\u00edficos dicen que sabr\u00e1n en unas pocas semanas si el tratamiento funciona y es seguro, y planean probarlo en pacientes adicionales si es as\u00ed. quien dirige un estudio que puso en marcha el procedimiento, le dice a NPR. estaban ayudando a abrir, potencialmente, una era de edici\u00f3n de genes para uso terap\u00e9utico que podr\u00eda tener un impacto en muchos aspectos de la medicina.<\/p>\n
La haza\u00f1a de in vivo La edici\u00f3n de genes se logr\u00f3 por primera vez en humanos en 2017, con el uso de nucleasas con dedos de zinc para insertar el gen de una enzima que faltaba en un hombre con s\u00edndrome de Hunter. Pero los investigadores se han inclinado hacia la tecnolog\u00eda CRISPR gracias a su precisi\u00f3n.<\/p>\n
En pacientes con amaurosis cong\u00e9nita de Leber, una mutaci\u00f3n impide la expresi\u00f3n de un gen llamado CEP290<\/em> que es cr\u00edtico para la vista. Los pacientes suelen tener mala visi\u00f3n al nacer y puede deteriorarse a\u00fan m\u00e1s r\u00e1pidamente. La terapia g\u00e9nica no es pr\u00e1ctica debido al tama\u00f1o de los genes, que son demasiado largos para que los transporten los vectores virales est\u00e1ndar. En cambio, la terapia basada en CRISPR desarrollada por Editas y Allergan consiste en administrar, a trav\u00e9s de un tubo del tama\u00f1o de un cabello, tres gotas de reactivos l\u00edquidos detr\u00e1s de la retina mientras el paciente est\u00e1 bajo anestesia general.<\/p>\n El enfoque de edici\u00f3n de genes es realmente emocionante. Necesitamos tecnolog\u00eda que sea capaz de lidiar con problemas como estos genes grandes, le dice a la AP Jean Bennett, experta en edici\u00f3n de genes de la Universidad de Pensilvania, quien no particip\u00f3 en el desarrollo del tratamiento.<\/p>\n Editas y Allergan planean reclutar un total de 18 pacientes, de 3 a 17 a\u00f1os, para recibir la terapia basada en CRISPR en una de tres dosis diferentes, informa NPR. El ojo es un buen objetivo para estos primeros intentos de hacer CRISPR in vivo, se\u00f1ala Kiran Musunuru, otro investigador de terapia g\u00e9nica de la Universidad de Pensilvania, porque el tratamiento no tiene acceso al resto del cuerpo. Si algo sale mal, la posibilidad de da\u00f1o es muy peque\u00f1a, le dice a la AP. Es un buen primer paso para editar genes en el cuerpo.<\/p>\n Adem\u00e1s, se\u00f1ala Pierce, las c\u00e9lulas de la retina no se renuevan, lo que significa que la edici\u00f3n es permanente. [E]sa c\u00e9lula persistir\u00e1 con suerte durante la vida del paciente.<\/p>\n Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud, le dice a NPR que el logro marca un momento significativo en la medicina. Todos so\u00f1amos con que llegue un momento en el que podamos aplicar este enfoque para miles de enfermedades. Esta es la primera vez que se prueba en un ser humano. Y nos da la esperanza de que podamos extenderlo a muchas otras enfermedades si funciona y si es seguro.<\/p>\n Jef Akst es director editorial de <\/em>The Scientist. Env\u00edele un correo electr\u00f3nico a <\/em>jakst@the-scientist.com<\/em>.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, ARTURSFOTO Editas Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, y Allergan, con sede en Dubl\u00edn, anunciaron hoy (4 de marzo) que los m\u00e9dicos del Casey Eye Institute de Oregon Health & La Universidad de Ciencias de Portland utiliz\u00f3 la edici\u00f3n de genes CRISPR dentro de un paciente por primera vez. Est\u00e1n intentando tratar una … Continuar leyendo \u00abPrimer paciente recibe edici\u00f3n CRISPR en vivo\u00bb<\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-36595","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36595","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=36595"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/36595\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=36595"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=36595"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.biblia.work\/articulos-salud\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=36595"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Ver Man Receives Primera terapia de edici\u00f3n de genes in vivo<\/h3>\n
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