ARRIBA: ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES<\/p>\n
Un ensayo de 137 pacientes con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica mostr\u00f3 que una nueva combinaci\u00f3n de un medicamento existente y un suplemento disminuy\u00f3 las disminuciones en una medida est\u00e1ndar de funci\u00f3n durante seis meses, seg\u00fan un estudio publicado hoy (3 de septiembre) en The New England Journal of Medicine<\/em>.<\/p>\n Si bien el efecto fue modesto y la etapa inicial del ensayo, estoy convencida de que estamos al comienzo de una nueva era en el descubrimiento del tratamiento de la ELA, Sabrina Paganoni, investigadora de Sean Healey & Centro AMG para ALS en el Hospital General de Massachusetts y la Facultad de Medicina de Harvard, quien dirigi\u00f3 el estudio, le dice a NPR<\/em>. [Los pacientes] quieren poder seguir usando sus manos para poder cortar su propia comida y escribir correos electr\u00f3nicos, o quieren poder caminar y subir escaleras, y esto es exactamente lo que medimos en la prueba.<\/p <\/p>\n Actualmente hay dos medicamentos aprobados para tratar la ELA: el riluzol, que puede extender la vida \u00fatil en un promedio de unos meses y ha estado en el mercado durante 25 a\u00f1os, y la edaravona aprobada en 2017, que se demostr\u00f3 en ensayos cl\u00ednicos. para ayudar a los pacientes a funcionar durante m\u00e1s tiempo en su enfermedad. Incluso con estas opciones de tratamiento, la ELA sigue siendo una sentencia de muerte para la mayor\u00eda de los pacientes, generalmente dentro de los tres a cinco a\u00f1os posteriores al diagn\u00f3stico.<\/p>\n La nueva combinaci\u00f3n de medicamentos, llamada AMX0035, fue concebida por Joshua Cohen y Justin Klee como estudiantes universitarios. en la Universidad de Brown hace varios a\u00f1os y ahora est\u00e1 siendo desarrollado por la empresa que ellos fundaron, Amylyx, con sede en Cambridge, Massachusetts. El tratamiento incluye fenilbutato de sodio, que es un medicamento para los trastornos del ciclo de la urea, y el suplemento combinado de taurursodiola que Cohen plante\u00f3 en 2013 como ingeniero biom\u00e9dico que mantendr\u00eda el funcionamiento de las mitocondrias y el ret\u00edculo endopl\u00e1smico para proteger contra el da\u00f1o neuronal, El New York Times<\/em> <\/em>informa.<\/p>\n Los datos del ensayo sugirieron que podr\u00eda estar funcionando. En seis meses, los pacientes que hab\u00edan recibido AMX0035 vieron una disminuci\u00f3n menor en la Escala de calificaci\u00f3n funcional de ALS, que eval\u00faa la capacidad de los pacientes para realizar actividades como tragar y subir escaleras, que los del grupo placebo, aproximadamente 2,9 puntos menos, en promedio. La mayor\u00eda tambi\u00e9n not\u00f3 mejoras en ciertas habilidades motoras finas. Incluso un peque\u00f1o cambio en un par de puntos puede significar un gran cambio en c\u00f3mo se ve la vida diaria, dice Paganoni a STAT<\/em>.<\/p>\n Esto es muy alentador, Neil Shneider, director de Eleanor and Lou Gehrig ALS Center de la Universidad de Columbia, que no particip\u00f3 en el estudio, le dice al Times<\/em>. La pregunta es, \u00bfel efecto sobre la funci\u00f3n se mantiene m\u00e1s all\u00e1 del per\u00edodo de prueba de seis meses y tiene un efecto sobre la supervivencia? Matthew Kiernan, catedr\u00e1tico de neurolog\u00eda de la Universidad de Sydney, que tampoco particip\u00f3 en la investigaci\u00f3n, se\u00f1ala a STAT <\/em>que el ensayo no encontr\u00f3 evidencia de que el tratamiento mejorara la capacidad respiratoria de los pacientes, pero dice que espera los resultados futuros de Amylyx.<\/p>\n La mayor\u00eda de los pacientes en el ensayo ya estaban tomando un medicamento aprobado y continuaron con su r\u00e9gimen normal durante todo el ensayo de AMX0035. Merit Cudkowicz, directora del Centro Healey y autora principal del estudio, le dice al Times <\/em>que, si se aprueba, el nuevo tratamiento probablemente se usar\u00eda en combinaci\u00f3n con medicamentos existentes.<\/p>\n El ensayo fue el primero apoyado con fondos de la Asociaci\u00f3n ALS que fueron generados por el Ice Bucket Challenge, informa el Times <\/em>, y si se aprueba el medicamento, Amylyx reembolsar\u00e1 el 150 por ciento de las Asociaciones ALS financiaci\u00f3n para apoyar investigaciones adicionales.<\/p>\n Lo que hace que este momento sea tan emocionante es que hay m\u00e1s de 50 ensayos cl\u00ednicos diferentes que est\u00e1n inscribiendo y reclutando pacientes con ELA en este momento, dice Kuldip Dave, vicepresidente de investigaci\u00f3n de las Asociaciones de ELA, a NPR<\/em>. Y todos van tras diferentes objetivos.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, PEOPLEIMAGES Un ensayo de 137 pacientes con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica mostr\u00f3 que una nueva combinaci\u00f3n de un medicamento existente y un suplemento disminuy\u00f3 las disminuciones en una medida est\u00e1ndar de funci\u00f3n durante seis meses, seg\u00fan un estudio publicado hoy (3 de septiembre) en The New England Journal of Medicine. 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