ARRIBA: ISTOCK, JOHNNYGREIG<\/p>\n
La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 recientemente dos medicamentos que atacan el error gen\u00e9tico subyacente a la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno de atrofia muscular, a menudo mortal antes de los dos a\u00f1os, que antes era intratable. Los tratamientos Zolgensma de Novartis Gene Therapies y Spinraza de Biogen tienen un alto precio, sin embargo, un informe publicado en Science Translational Medicine<\/em> hoy (11 de noviembre) argumenta que ofrecen solo beneficios modestos con posibles riesgos para la salud, lo que deja a los pacientes con problemas insatisfechos. necesidades m\u00e9dicas y posiblemente con facturas de atenci\u00f3n m\u00e9dica sustanciales.<\/p>\n Este documento destaca la complejidad de desarrollar tratamientos para enfermedades raras y pagar por esos tratamientos, escribe en Stacie Dusetzina, investigadora de pol\u00edticas de salud de la Universidad de Vanderbilt, que no particip\u00f3 en la investigaci\u00f3n. un correo electr\u00f3nico a El cient\u00edfico<\/em>. La revisi\u00f3n de los resultados de los tratamientos para la AME es particularmente aleccionadora, con ganancias peque\u00f1as pero significativas en los resultados de la respuesta motora para algunos beb\u00e9s con AME. . . pero una larga lista de posibles efectos secundarios y mal pron\u00f3stico para muchos otros. Esto hace que el precio sea muy desafiante.<\/p>\n La atrofia muscular espinal, en la que la mutaci\u00f3n de una prote\u00edna llamada SMN provoca la p\u00e9rdida de neuronas motoras y el consiguiente desgaste muscular, afecta aproximadamente a 500 reci\u00e9n nacidos en los EE. UU. cada a\u00f1o. La afecci\u00f3n suele ser mortal antes de los dos a\u00f1os y, hasta hace poco, no hab\u00eda tratamientos farmacol\u00f3gicos.<\/p>\n En 2017, la FDA aprob\u00f3 el f\u00e1rmaco Spinraza, un oligonucle\u00f3tido antisentido que promueve el empalme correcto de un SMN que codifica ARN para aumentar la producci\u00f3n de la prote\u00edna. El f\u00e1rmaco, que se inyecta en el conducto raqu\u00eddeo, cuesta 125.000 d\u00f3lares por tratamiento. Dado que la inyecci\u00f3n se repite cada cuatro meses de por vida, y suponiendo que la supervivencia del ni\u00f1o se prolongue como indican los resultados del ensayo, el costo puede ascender r\u00e1pidamente a millones.<\/p>\n En 2019, la FDA aprob\u00f3 Zolgensma, una terapia g\u00e9nica que proporciona una copia funcional a trav\u00e9s de un vector viral del gen que codifica SMN. El tratamiento de una sola vez, una infusi\u00f3n intravenosa, cuesta $2,125,000, el tratamiento individual m\u00e1s caro jam\u00e1s visto.<\/p>\n Estos altos precios impulsaron a Jonathan Darrow, un bio\u00e9tico de la Escuela de Medicina de Harvard y sus colegas para investigar a fondo los beneficios y riesgos de los tratamientos. (El equipo no evalu\u00f3 el nuevo f\u00e1rmaco oral para la AME risplidam, aprobado por la FDA en agosto).<\/p>\n El an\u00e1lisis de los autores de los datos de los ensayos y los informes de la FDA muestran que la aprobaci\u00f3n de la administraci\u00f3n de Spinraza se concedi\u00f3 sobre la base de un ensayo de fase 3 controlado con placebo que involucr\u00f3 a 78 beb\u00e9s con AME. En ese ensayo, el 41 por ciento de los 51 beb\u00e9s tratados con Spinraza mostraron mejoras marginales en la funci\u00f3n motora, en comparaci\u00f3n con ninguna mejora en el grupo de placebo. Esto significa que el 59 por ciento de los pacientes tratados no mostr\u00f3 mejor\u00eda, se\u00f1alan los autores. Ensayos adicionales completados despu\u00e9s de la aprobaci\u00f3n de la FDA han mostrado mejoras marginales similares en algunos pacientes tratados, dicen los autores.<\/p>\n Darrow y sus coautores tambi\u00e9n cuestionan la eficacia de Zolgensmas, en gran parte porque la aprobaci\u00f3n de este tratamiento por parte de la FDA se bas\u00f3 en solo 15 pacientes en un ensayo abierto de Fase 1. Si bien los pacientes tratados mostraron mejoras, la mayor\u00eda no alcanz\u00f3 los hitos motores de los beb\u00e9s sanos.<\/p>\n Los autores tambi\u00e9n se\u00f1alan posibles problemas de seguridad con los dos tratamientos, incluida la toxicidad y el riesgo de infecci\u00f3n (debido a las inyecciones repetidas) en el en el caso de Spinraza, y enzimas hep\u00e1ticas elevadas, lo que puede indicar inflamaci\u00f3n o da\u00f1o, en el caso de Zolgensma.<\/p>\n El art\u00edculo lo resume muy bien. . . las insuficiencias de los estudios que respaldaron la aprobaci\u00f3n de los medicamentos, dice el investigador de pol\u00edticas de salud James Chambers de la Universidad de Tufts, quien no particip\u00f3 en el estudio. Enfatiza que la FDA, no de manera inapropiada, aprob\u00f3 estos productos bas\u00e1ndose en evidencia que los pagadores de atenci\u00f3n m\u00e9dica argumentar\u00edan que tal vez es insuficiente para probar realmente que el producto funciona. Pero, agrega, realizar ensayos cl\u00ednicos a gran escala para cualquier enfermedad rara es complicado porque hay muy pocos pacientes.<\/p>\n Las c\u00e1maras tambi\u00e9n se\u00f1ala que estas son terapias muy importantes y que, si bien las mejoras cl\u00ednicas pueden parecer peque\u00f1as, pueden ser enormes para un paciente que a\u00fan puede mantener alg\u00fan tipo de calidad de vida. . . . Esos beneficios de salud marginales pueden cambiar la vida.<\/p>\n Para una enfermedad en la que antes un padre solo pod\u00eda ver c\u00f3mo su hijo se enfermaba y mor\u00eda, [Zolgensma] es un gran avance, escribe Jerry Mendell del Nationwide Childrens Hospital en un correo electr\u00f3nico a El cient\u00edfico<\/em>. Mendell estudia los trastornos neuromusculares y form\u00f3 parte del equipo que dirigi\u00f3 el ensayo original de Zolgensma. Tambi\u00e9n reprende las preocupaciones de seguridad de Darrow y sus colegas, diciendo que Zolgensma es muy seguro. . . . La relaci\u00f3n riesgo-beneficio ni siquiera se acerca a ser un problema. Con respecto al precio de Zolgensmas, escribe, el costo no es un factor cuando se trata de salvar vidas.<\/p>\n Para justificar el costo de Zolgensmas, un portavoz de Novartis Gene Therapies escribe en un correo electr\u00f3nico a The Scientist <\/em>, todos los datos disponibles demuestran que Zolgensma ofrece un beneficio transformador sin necesidad de terapia adicional. Las terapias g\u00e9nicas como Zolgensma tienen el potencial de reducir la carga financiera a largo plazo de los pacientes, las familias y los sistemas de atenci\u00f3n m\u00e9dica en general al reemplazar las terapias repetidas de por vida con un solo tratamiento.<\/p>\n Y, en justificaci\u00f3n de Spinrazas precio, un representante de Biogen escribe que los precios de nuestros medicamentos reflejan los avances \u00fanicos que aportan al tratamiento del paciente. . . . SPINRAZA es un importante avance terap\u00e9utico que puede cambiar el curso de la AME y ofrecer mejoras significativas en la vida de las personas afectadas por la enfermedad, adem\u00e1s de reducir la carga sobre los sistemas de salud.<\/p>\n Pero, la promesa de reducci\u00f3n Las cargas sobre los sistemas de salud y la reducci\u00f3n de la necesidad de tratamiento adicional no est\u00e1n garantizadas, dice Dusetzina. En muchos casos, tambi\u00e9n tenemos estos medicamentos disponibles sin comprender los efectos a largo plazo. \u00bfCu\u00e1nto tiempo funcionar\u00e1n? \u00bfSer\u00e1 necesario que el paciente vuelva a ser tratado en el futuro?<\/p>\n De hecho, algunos pacientes que recibieron tratamiento con Zolgensma comenzaron m\u00e1s tarde con Spinraza, seg\u00fan un informe del Instituto de Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica (ICER), posiblemente porque su estado de salud comenz\u00f3 a deteriorarse o porque no mejor\u00f3 tanto como se deseaba.<\/p>\n Porque permitimos que los fabricantes fijen un precio [para un medicamento] que no est\u00e1 relacionado con la rentabilidad. . . nuestro sistema actual de pago de medicamentos no funciona, dice Marc Rodwin de la Universidad de Suffolk en Boston, quien estudia derecho y pol\u00edtica de la salud y no particip\u00f3 en el informe.<\/p>\n El problema es en gran medida espec\u00edfico de los EE. explica. En otros pa\u00edses, los organismos reguladores como el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atenci\u00f3n (NICE) en el Reino Unido y el Comit\u00e9 de Transparencia en Francia eval\u00faan la rentabilidad de los tratamientos y negocian precios m\u00e1s razonables con las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas. Pero en EE. UU., mientras que ICER informa a las compa\u00f1\u00edas de seguros sobre la rentabilidad de los medicamentos, no tiene poder regulatorio, explica Darrow. Para establecer un organismo administrativo con tal poder, se requerir\u00eda una reforma legislativa significativa, dice.<\/p>\n Los tratamientos para enfermedades raras, los llamados medicamentos hu\u00e9rfanos, siempre suelen ser costosos, porque con un n\u00famero limitado de pacientes, los precios son bajos. ser\u00eda poco rentable. Pero las primas del seguro de salud no pueden seguir aumentando para cubrir estos costos, dice Dusetzina. En alg\u00fan momento tenemos que reconocer que estamos haciendo concesiones y decidir si podemos tomar mejores decisiones sobre cu\u00e1nto pagar para asegurarnos de equilibrar la innovaci\u00f3n y la asequibilidad.<\/p>\n JJ Darrow et al., Eficacia y costes de los f\u00e1rmacos para la atrofia muscular espinal, <\/strong>Sci Transl Med<\/em><\/strong>, 12:eaay9648, 2020.<\/strong> <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK, JOHNNYGREIG La Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprob\u00f3 recientemente dos medicamentos que atacan el error gen\u00e9tico subyacente a la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno de atrofia muscular, a menudo mortal antes de los dos a\u00f1os, que antes era intratable. 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