ARRIBA: ISTOCK.COM, DKOSIG<\/p>\n
M\u00e1s de dos a\u00f1os despu\u00e9s de recibir un tratamiento de terapia g\u00e9nica destinado a restaurar el funcionamiento inmunitario, 48 ni\u00f1os con inmunodeficiencia combinada son saludables, seg\u00fan un estudio publicado ayer (11 de mayo) en The New England Journal of Medicine<\/em>.<\/p>\n Estaban tomando lo que de otro modo hubiera sido una enfermedad fatal, y en gran medida solucionar el problema, dijo a Associated Press el coautor del estudio, Donald Kohn, del Mattel Childrens Hospital de la Universidad de California en Los \u00c1ngeles. Ahora, agrega, [e]st\u00e1n b\u00e1sicamente libres de ir a la escuela, hacer cosas normales, sin temor a una infecci\u00f3n potencialmente mortal.<\/p>\n La gente nos pregunta, \u00bfes una cura? Qui\u00e9n sabe a largo plazo, pero al menos hasta los tres a\u00f1os, a estos ni\u00f1os les va bien, dijo a la AP Stephen Gottschalk del St. Jude Childrens Research Hospital en Memphis, quien no particip\u00f3 en el estudio pero prob\u00f3 una terapia g\u00e9nica similar. La funci\u00f3n inmunitaria parece estable con el tiempo, por lo que creo que parece muy, muy alentador.<\/p>\n La forma m\u00e1s com\u00fan del s\u00edndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), tambi\u00e9n conocida como enfermedad del ni\u00f1o burbuja o del beb\u00e9 burbuja, es el resultado de enfermedades gen\u00e9ticas. mutaciones en el gen ADA<\/em> que codifica una enzima llamada adenosina desaminasa que est\u00e1 involucrada en la funci\u00f3n inmunol\u00f3gica. Estas mutaciones impiden el desarrollo inmunol\u00f3gico adecuado y, por lo general, matan a los pacientes dentro de uno o dos a\u00f1os de vida. Se han utilizado trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea para tratar el trastorno, pero no siempre se dispone de donantes adecuados y el procedimiento conlleva riesgos. Las dosis dos veces por semana de antibi\u00f3ticos y anticuerpos a menudo se usan como una medida provisional, pero las terapias g\u00e9nicas prometen solucionar la ra\u00edz del problema.<\/p>\n Tres ensayos independientes de fase 1\/2, dos en los EE. UU. y uno en el Reino Unido, probaron una terapia g\u00e9nica en 50 beb\u00e9s y ni\u00f1os peque\u00f1os con SCID debido a mutaciones en ADA<\/em> (ADA-SCID). Los investigadores extrajeron c\u00e9lulas sangu\u00edneas de los pacientes y usaron un lentivirus modificado para administrar una versi\u00f3n saludable de ADA <\/em> antes de volver a infundir las c\u00e9lulas a los ni\u00f1os. Dos o tres a\u00f1os m\u00e1s tarde, 48 de los pacientes tienen sistemas inmunitarios que pueden combatir eficazmente los pat\u00f3genos invasores, incluido el COVID-19.<\/p>\n Estos hallazgos sugieren que esta terapia g\u00e9nica experimental podr\u00eda servir como una posible opci\u00f3n de tratamiento para beb\u00e9s y ni\u00f1os. ni\u00f1os mayores con ADA-SCID, dice Anthony Fauci, director del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas, en un comunicado de prensa. Es importante destacar que la terapia g\u00e9nica es un procedimiento \u00fanico que ofrece a los pacientes la esperanza de desarrollar un sistema inmunitario completamente funcional y la oportunidad de vivir una vida plena y saludable.<\/p>\n Los otros dos ni\u00f1os, que no respondieron a la terapia g\u00e9nica, ambos han recibido trasplantes de m\u00e9dula \u00f3sea con \u00e9xito.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, DKOSIG M\u00e1s de dos a\u00f1os despu\u00e9s de recibir un tratamiento de terapia g\u00e9nica destinado a restaurar el funcionamiento inmunitario, 48 ni\u00f1os con inmunodeficiencia combinada son saludables, seg\u00fan un estudio publicado ayer (11 de mayo) en The New England Journal of Medicine. 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