Ilustraci\u00f3n conceptual de la t\u00e9cnica de optogen\u00e9ticaVeronique Juvin, SciArtWork <\/p>\n
Desde sus inicios a mediados de la d\u00e9cada de 2000, la optogen\u00e9tica, con su potencial para activar neuronas con luz, surgi\u00f3 como una t\u00e9cnica prometedora para restauraci\u00f3n de la visi\u00f3n en pacientes ciegos. En los \u00faltimos a\u00f1os, al menos dos empresas han anunciado el inicio de ensayos cl\u00ednicos para probar terapias basadas en optogen\u00e9tica en humanos, y una de ellas anunci\u00f3 recientemente que los pacientes ciegos o casi ciegos a causa de la retinosis pigmentaria pod\u00edan detectar la luz y el movimiento despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n
Hoy (24 de mayo), se public\u00f3 un estudio de caso dirigido por Jos-Alain Sahel de la Universidad de Pittsburgh y Botond Roska de la Universidad de Basilea. en Nature Medicine<\/em> proporciona la primera evidencia detallada en un estudio revisado por pares de la recuperaci\u00f3n funcional parcial de la visi\u00f3n de una persona despu\u00e9s del tratamiento optogen\u00e9tico.<\/p>\n Creo que todos los optogen\u00e9ticos est\u00e1bamos muy interesados en ver algo como esto, la primera publicaci\u00f3n sobre realmente [un] ser humano [ganando] algo de vista mediante un tratamiento optogen\u00e9tico, dice Sonja Kleinlogel de la Universidad de Berna, quien no particip\u00f3 en el estudio.<\/p>\n Los 58 a\u00f1os -viejo descrito en el papel fue el primer pati participante en un ensayo cl\u00ednico parcialmente financiado por GenSight Biologics dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y, en segundo lugar, la eficacia de la terapia. Cuarenta a\u00f1os antes de inscribirse en el ensayo, le hab\u00edan diagnosticado retinitis pigmentosa, una enfermedad gen\u00e9tica rara que provoca la degeneraci\u00f3n de las c\u00e9lulas fotorreceptoras en la retina, lo que lleva a la ceguera.<\/p>\n Para compensar la p\u00e9rdida A partir de estas c\u00e9lulas fotosensibles, el equipo busc\u00f3 hacer que las c\u00e9lulas ganglionares de la retina existentes, que en condiciones saludables reciben, a trav\u00e9s de otras c\u00e9lulas intermedias, informaci\u00f3n de los fotorreceptores, respondan a la luz. Hacemos esto tomando sensores de luz de microbios y [entreg\u00e1ndolos] a la retina ciega usando terapia g\u00e9nica, dijo Roska en una conferencia de prensa la semana pasada.<\/p>\n Espec\u00edficamente, inyectaron el gen para la canalrodopsina artificial ChrimsonR, derivado originalmente de las algas Chlamydomonas noctigama<\/em>, en la retina central del ojo m\u00e1s afectado del paciente. La prote\u00edna sensible a la luz, administrada a trav\u00e9s de un vector viral adenoasociado, tarda varios meses en expresarse por completo en la superficie de las c\u00e9lulas. Una vez que esto ocurre, debe activarse con gafas dise\u00f1adas, que detectan cambios en la luz en el entorno inmediato y en tiempo real proyectan pulsos de luz en el espectro de color \u00e1mbar correspondiente a la sensibilidad m\u00e1xima de la prote\u00edna insertada en las c\u00e9lulas de la retina tratadas con el vector.<\/p>\n La combinaci\u00f3n de la inyecci\u00f3n con el uso de gafas protectoras no es suficiente para recuperar la visi\u00f3n, el paciente a\u00fan requiere entrenamiento visual para aprender a controlar sus movimientos oculares y asociar la percepci\u00f3n visual de los objetos con su ubicaci\u00f3n f\u00edsica. Esta no es una tecnolog\u00eda plug-and-play. Es una tecnolog\u00eda que est\u00e1 permitiendo la rehabilitaci\u00f3n, dijo Sahel en la rueda de prensa. Antes del tratamiento, el paciente apenas pod\u00eda detectar la luz, pero siete meses despu\u00e9s del inicio del entrenamiento, report\u00f3 los primeros signos de mejor\u00eda visual.<\/p>\n Para evaluar con rigor la ganancia parcial de visi\u00f3n, el equipo realiz\u00f3 diferentes pruebas en el que se le pide al paciente que perciba, ubique, cuente y toque uno, dos o tres objetos (un cuaderno, una caja de grapas o un grupo de vasos) sobre una mesa blanca en diferentes condiciones. Sin las gafas, no pod\u00eda realizar ninguna de estas actividades en absoluto, pero cuando su ojo inyectado se estimulaba con las gafas, la tasa de \u00e9xito de su desempe\u00f1o mejoraba significativamente; por ejemplo, pod\u00eda percibir, localizar y tocar el cuaderno en el 92 por ciento de los casos. los ensayos que involucraron la identificaci\u00f3n de este gran objeto. El logro de los pacientes en estos ensayos se confirm\u00f3 a\u00fan m\u00e1s mediante electroencefalograf\u00eda (EEG), que registr\u00f3 una actividad neuronal distinta seg\u00fan la presencia o ausencia de un objeto en la mesa.<\/p>\n El participante del estudio identifica objetos en una mesayoutube, institut de la vision <\/p>\n Zhuo-Hua Pan, neurocient\u00edfico de la Universidad Estatal de Wayne, cuyo equipo inform\u00f3 en 2006 sobre el uso de optogen\u00e9tica para restaurar la sensibilidad a la luz en ratones con fotorreceptores da\u00f1ados, dice que est\u00e1 complacido de ver estos resultados. Es la primera publicaci\u00f3n formal [y los] datos son muy convincentes. Pan no particip\u00f3 en este trabajo, pero se desempe\u00f1a como asesor cient\u00edfico de Allergan, la primera empresa que inici\u00f3 un ensayo cl\u00ednico para probar las terapias optogen\u00e9ticas.<\/p>\n El aumento de la vista en este paciente es limitado y no brinda suficiente resoluci\u00f3n para identificar rostros o leer, dijo Roska en la conferencia de prensa. Esto podr\u00eda deberse en parte a la baja dosis de vector viral que recibi\u00f3 el paciente. Hab\u00eda otros dos pacientes inyectados con la misma dosis. La pandemia de COVID-19 no permiti\u00f3 un entrenamiento completo y una evaluaci\u00f3n de su visi\u00f3n, pero el equipo aprendi\u00f3 de estos pacientes que la terapia era segura, lo que ha permitido que las cohortes posteriores sean tratadas con dosis m\u00e1s altas. Sahel dijo que el equipo espera que el tratamiento a esas dosis brinde mejores resultados.<\/p>\n Incluso si la restauraci\u00f3n de la vista no es \u00f3ptima, dice Kleinlogel, solo ver que el principio funciona motiva a los cient\u00edficos en el campo. Kleinlogel es cofundador de ARCTOS medical, una empresa que desarrolla herramientas optogen\u00e9ticas para mejorar la visi\u00f3n, donde Roska es miembro de la junta.<\/p>\n Un desaf\u00edo en el futuro cercano es desarrollar herramientas y enfoques para hacer que el proceso de aprendizaje sea m\u00e1s eficiente para los pacientes que reciben esta terapia, dijo Roska a los periodistas. El tipo de informaci\u00f3n que proviene de las c\u00e9lulas retinales inyectadas es nueva para el cerebro, por lo que los m\u00e9dicos tienen que ense\u00f1arle a aprender un nuevo idioma. Est\u00e1 naciendo un nuevo campo cient\u00edfico, a saber, la rehabilitaci\u00f3n visual, dijo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Ilustraci\u00f3n conceptual de la t\u00e9cnica de optogen\u00e9ticaVeronique Juvin, SciArtWork Desde sus inicios a mediados de la d\u00e9cada de 2000, la optogen\u00e9tica, con su potencial para activar neuronas con luz, surgi\u00f3 como una t\u00e9cnica prometedora para restauraci\u00f3n de la visi\u00f3n en pacientes ciegos. 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