ARRIBA: ISTOCK.COM, KOTO_FEJA<\/p>\n
El ensayo cl\u00ednico que prueba una nueva terapia g\u00e9nica para una enfermedad neurol\u00f3gica rara se suspendi\u00f3 despu\u00e9s de que uno de los los participantes en un ensayo de Fase 3 desarrollaron un trastorno de la m\u00e9dula \u00f3sea que puede provocar c\u00e1ncer. La pausa, anunciada el lunes por el patrocinador del ensayo, bluebird bio, y ordenada por la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA), se tom\u00f3 por precauci\u00f3n, dijo el presidente de enfermedades gen\u00e9ticas raras de la compa\u00f1\u00eda, Andrew Obenshain, en un comunicado reciente. llamada trimestral. <\/p>\n
La terapia se dirige a la adrenoleucodistrofia cerebral, que es causada por una mutaci\u00f3n en el gen de una enzima llamada prote\u00edna adrenoleucodistrofia (ALDP) que descompone las grasas. La mutaci\u00f3n hace que se acumule grasa en el cerebro, donde se descompone la mielina aislante que permite que las neuronas se comuniquen entre s\u00ed. Debido a que el gen est\u00e1 en el cromosoma X, las mujeres suelen tener al menos una copia buena, por lo que la enfermedad afecta principalmente a los hombres. Si no se trata, causa da\u00f1o a la audici\u00f3n, la visi\u00f3n, la cognici\u00f3n y la coordinaci\u00f3n. A menudo es fatal.<\/p>\n
La terapia g\u00e9nica de Bluebirds utiliza un lentivirus dise\u00f1ado para corregir la mutaci\u00f3n asociada con la enfermedad. Los lentivirus pertenecen a la misma familia que los retrovirus del VIH y se han utilizado ampliamente en terapias g\u00e9nicas y otras aplicaciones m\u00e9dicas durante muchos a\u00f1os. Si bien otras plataformas basadas en virus que utilizan retrovirus se hab\u00edan relacionado anteriormente con el c\u00e1ncer entre los pacientes, solo recientemente se ha implicado a un lentivirus en tal resultado: en febrero de este a\u00f1o, bluebird bio detuvo otro ensayo, uno para un trastorno de la sangre, despu\u00e9s de que dos pacientes desarrollaran un c\u00e1ncer similar a la leucemia, informa Science <\/em>, aunque m\u00e1s tarde se determin\u00f3 que el virus probablemente no era la causa, y se reanud\u00f3 el ensayo.<\/p>\n La mayor\u00eda en el campo esper\u00e1bamos que no ver\u00edamos tal evento con vectores lentivirales, Harry Malech, un investigador de terapia g\u00e9nica en los Institutos Nacionales de Salud, le dice a Science<\/em>, agregando, No creo que nadie haya estado. . . diciendo que esto no pod\u00eda suceder.<\/p>\n La terapia de adrenoleucodistrofia cerebral consiste en tomar muestras de la m\u00e9dula \u00f3sea de un paciente y tratar las c\u00e9lulas madre con el virus modificado que contiene una copia corregida del gen que codifica la ALDP. Despu\u00e9s de una ronda de quimioterapia para reducir las c\u00e9lulas de la m\u00e9dula \u00f3sea de la persona, las c\u00e9lulas tratadas se vuelven a infundir en el paciente. A partir de entonces, las c\u00e9lulas madre de los pacientes producen c\u00e9lulas sangu\u00edneas sanas con una copia funcional del gen para ALDP. La terapia ingres\u00f3 al mercado en Europa el mes pasado luego de un ensayo previo de seguridad y eficacia que incluy\u00f3 a 32 pacientes. Un segundo ensayo, el que ahora se detuvo, estaba programado para finalizar en 2024.<\/p>\n Hablando sobre la llamada, el director cient\u00edfico de bluebird bios, Philip Gregory, dijo que un paciente en el segundo ensayo desarroll\u00f3 s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico ( MDS), un trastorno de la sangre que a veces conduce a la leucemia, y otros dos ten\u00edan c\u00e9lulas anormales en la m\u00e9dula \u00f3sea que podr\u00edan progresar a MDS. Cuando los cient\u00edficos examinaron sus c\u00e9lulas, encontraron ADN lentiviral insertado en un sitio del genoma que anteriormente se hab\u00eda relacionado con MDS en terapias basadas en retrovirus, lo que sugiere que el virus puede haber causado los cambios.<\/p>\n Espec\u00edficamente, Gregory dijo que el problema probablemente sea causado por el promotor del virus, la secuencia de ADN que activa la copia terap\u00e9utica del gen. Para asegurarse de que el gen produzca suficiente ALDP en el cerebro para ser un tratamiento efectivo, los investigadores necesitaban un promotor fuerte, pero como consecuencia, el promotor ten\u00eda efectos fuera del objetivo, activando otros genes en el \u00e1rea alrededor de la mutaci\u00f3n, incluidos los genes del c\u00e1ncer. , especul\u00f3 Gregory. <\/p>\n Donald Kohn, investigador de terapia g\u00e9nica de la Universidad de California, Los \u00c1ngeles, que ayud\u00f3 a dise\u00f1ar el vector viral, le dice a Science <\/em>que en el tiempo desde que bluebird bio comenz\u00f3 a desarrollar la terapia, los investigadores han identificado otros promotores que podr\u00edan hacer el trabajo con un menor riesgo de causar c\u00e1ncer. Agrega que este incidente en particular no deber\u00eda impedir que los cient\u00edficos busquen otros tratamientos de lentivirus, ya que el problema parece reducirse al dise\u00f1o, y Kohn no conoce ninguna otra terapia de lentivirus que use el mismo tipo de promotor.<\/p>\n Panam Malik, un hemat\u00f3logo del Cincinnati Childrens Hospital que no particip\u00f3 en el trabajo, le dice a Science<\/em> de manera similar que las plataformas basadas en virus deben destacarse por el bien que han hecho. Este es un evento adverso severo, dice ella, pero agrega que nunca debemos perder de vista el hecho de que tantos pacientes. . . han sido ayudados. A pesar de este raro incidente, los hallazgos podr\u00edan ayudar a los cient\u00edficos e investigadores a dise\u00f1ar vectores mejores y m\u00e1s seguros para el futuro.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" ARRIBA: ISTOCK.COM, KOTO_FEJA El ensayo cl\u00ednico que prueba una nueva terapia g\u00e9nica para una enfermedad neurol\u00f3gica rara se suspendi\u00f3 despu\u00e9s de que uno de los los participantes en un ensayo de Fase 3 desarrollaron un trastorno de la m\u00e9dula \u00f3sea que puede provocar c\u00e1ncer. 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